2025年5月，據國家藥品監督管理局藥品審評中心官網(wǎng)公布一款名為“REGEND003”的腎干細胞自體回輸制劑近日獲得了《藥物臨床試驗批準通知書(shū)》的新藥注冊臨床試驗I/II期申請（受理號：CXSL2500196），用于治療2型糖尿病合并慢性腎臟疾病（CKD）。

這款由自主研發(fā)的全球首創(chuàng )腎干細胞新藥是首個(gè)獲批進(jìn)入臨床的腎臟干細胞產(chǎn)品，利用自體腎臟來(lái)源的SOX9+CD73+腎前體細胞（一種腎臟干細胞）腎內移植策略，可實(shí)現腎臟組織的再生修復及功能重建，在多種慢性腎臟疾病治療中具有巨大的潛力。?

REGEND003：全球首款腎干細胞治療慢性腎病獲批臨床試驗

慢性腎病治療現狀

慢性腎臟疾病（CKD）是全球1.3億糖尿病患者面臨的最嚴重并發(fā)癥之一，其核心特征為不可逆的腎功能損傷。研究表明，約27.1%-83.6%的糖尿病患者伴隨不同程度的腎臟損害，臨床表現為持續性蛋白尿和腎小球濾過(guò)率（GFR）持續下降，最終可能發(fā)展為終末期腎?。‥SRD），患者需依賴(lài)透析或腎移植維持生命。

目前，針對CKD的治療手段主要包括：

1. 藥物干預：如SGLT2抑制劑、降糖/降壓藥物，可延緩病情進(jìn)展，但無(wú)法逆轉已損傷的腎單位；
2. 替代療法：透析雖能替代部分腎功能，但長(cháng)期治療導致生活質(zhì)量顯著(zhù)下降，并增加心血管并發(fā)癥風(fēng)險；
3. 腎移植：受制于供體短缺和免疫排斥反應，僅能惠及少數患者。

對于中晚期CKD患者而言，治療過(guò)程往往伴隨著(zhù)身體機能衰退與經(jīng)濟負擔加重的雙重壓力。透析費用高昂且需終身依賴(lài)，而腎移植手術(shù)的高門(mén)檻更讓許多患者陷入“無(wú)解”的困境。因此，亟需一種能夠修復腎臟組織、延緩甚至逆轉疾病進(jìn)程的創(chuàng )新療法，以填補現有治療的空白。

干細胞治療技術(shù)應運而生，因其獨特的修復和再生特性，被視作攻克腎病難題的希望之光。

干細胞治療慢性腎病的原理機制

干細胞治療慢性腎病的原理主要基于以下三種機制：

1. 修復與再生：干細胞具有“歸巢效應”，能自動(dòng)遷移到腎臟損傷部位，并分化為腎小管上皮細胞、腎小球細胞等，直接替換受損組織，重建腎臟結構。
2. 分泌活性因子：干細胞會(huì )釋放多種生長(cháng)因子（如VEGF、HGF）和抗炎因子（如IL-10），促進(jìn)血管生成、減少炎癥反應，并改善腎臟微環(huán)境，幫助組織自我修復。
3. 調節免疫系統：干細胞能抑制過(guò)度的免疫反應，減少炎癥細胞（如T細胞、B細胞）對腎臟的攻擊，降低纖維化風(fēng)險，從而保護腎功能。

通過(guò)這些機制，干細胞既能“修復已壞的零件”，又能“調節系統故障”，為慢性腎病患者提供新的治療可能。

詳情請瀏覽：干細胞治療腎臟疾病的6大原理機制，您都了解嗎？

REGEND003如何修復腎臟？

此次獲批的REGEND003療法，開(kāi)創(chuàng )性地采用了尿液中無(wú)創(chuàng )提取的SOX9+CD73+腎前體細胞。經(jīng)體外擴增后，這些高純度的自體腎前體細胞被精準回輸到腎臟損傷區域。通過(guò)細胞分化和旁分泌因子協(xié)同作用，能有效再生腎小管和腎小球結構，恢復腎臟功能。（圖1）

這一創(chuàng )新點(diǎn)極大提高了患者的接受度和治療效果預期，克服了傳統腎活檢采樣創(chuàng )傷大、不可重復、細胞群復雜等弊端。

REGEND003注冊臨床I/II期試驗負責人、同濟大學(xué)附屬同濟醫院腎臟內科主任、上海市醫師協(xié)會(huì )腎臟醫師分會(huì )副會(huì )長(cháng)余晨教授表示：“很高興能見(jiàn)證一款針對慢性腎病的全新干細胞藥物能夠得到藥監局的認可獲批。中國慢性腎病患者基數大、醫療負擔沉重，干細胞治療為患者帶來(lái)了新的希望。我們將聯(lián)合全國多家高水平專(zhuān)業(yè)醫療機構，規范開(kāi)展高質(zhì)量的多中心臨床試驗，探索干細胞藥物的有效性和安全性，期待早日為患者健康提供更好的醫療服務(wù)?！?/p>

與國際同類(lèi)藥物Rilparencel比較

2025年美國ProKidney公司的腎臟干細胞藥物Rilparencel已在美國進(jìn)入III期臨床，并預計明年獲批上市。Rilparencel的II期臨床數據顯示，其能明顯減緩患者腎功能（eGFR）下降速度，甚至出現功能回升。然而，該藥物需要通過(guò)腎臟活檢方式提取細胞，取樣過(guò)程具創(chuàng )傷性且只能進(jìn)行一次，產(chǎn)品中混合細胞類(lèi)型較多，有效成分不夠明確。

相較之下，REGEND003完全采用無(wú)創(chuàng )尿液提取方式，且可多次采樣，獲得的腎前體細胞純度更高，劑量更精準，有望進(jìn)一步提升療效并降低潛在不良反應風(fēng)險。

REGEND003臨床關(guān)注的重點(diǎn)有哪些？

本次臨床將以糖尿病合并中晚期慢性腎病患者為主，重點(diǎn)評估患者在治療后48周內腎功能（eGFR）的變化，以及蛋白尿水平和腎臟影像學(xué)的改善情況。同時(shí)，試驗全程將嚴格監測受試者的安全性，確保療法的可行性與風(fēng)險可控。

該研究計劃于2025年第三季度正式啟動(dòng)，并將聯(lián)合全國多家權威醫療機構共同開(kāi)展。當前，REGEND003細胞自體回輸制劑已完成安全性和有效性初步驗證，建立了完善的質(zhì)量管控體系，并具備規?；a(chǎn)的能力。待臨床試驗正式啟動(dòng)后，將立即面向符合條件的患者開(kāi)展受試者招募，并通過(guò)規范的篩選流程確保試驗科學(xué)嚴謹。、

未來(lái)展望：從腎再生到多器官修復

REGEND003的成功研發(fā)不僅為慢性腎病治療開(kāi)辟新路徑，更預示著(zhù)干細胞技術(shù)在以下領(lǐng)域的潛力：

全球競爭格局：推動(dòng)我國在再生醫學(xué)領(lǐng)域從“跟隨”邁向“引領(lǐng)”。

腎病治療范式革新：從“透析依賴(lài)”轉向“功能修復”；

多器官再生拓展：未來(lái)可能應用于心肌修復、肝再生等領(lǐng)域；

結語(yǔ)

2025年，腎干細胞治療迎來(lái)歷史性突破。REGEND003的獲批不僅為糖尿病腎病患者帶來(lái)“再生希望”，更標志著(zhù)中國在細胞治療領(lǐng)域的創(chuàng )新能力從“跟隨”邁向“引領(lǐng)”。隨著(zhù)技術(shù)迭代與臨床驗證的推進(jìn)，再生醫學(xué)或將徹底改寫(xiě)慢性腎病的治療格局。

參考資料：干細胞基因與科學(xué)

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