2023年6月28日，美國食品和藥物管理局 (FDA) 向總部位于伊利諾伊州芝加哥的CellTrans, Inc.批準 Lantidra，這是一個(gè)歷史性的里程碑。

Lantidra是一種突破性的同種異體胰島細胞療法，源自已故捐贈者的胰腺細胞。這一具有里程碑意義的決定使其成為世界上第一個(gè)被批準用于治療1型糖尿病的細胞療法，這種疾病目前還沒(méi)有永久的治療選擇。Lantridra專(zhuān)為因反復發(fā)生嚴重低血糖而難以達到目標糖化血紅蛋白水平的成年人而設計。

嚴重低血糖會(huì )造成嚴重威脅，常常導致意識喪失或癲癇發(fā)作。FDA生物制品評估和研究中心主任Peter Marks博士強調了此次批準的關(guān)鍵性質(zhì)，強調它為患有1型糖尿病和復發(fā)性嚴重低血糖的個(gè)人提供了一條突破性的途徑，以更好地管理他們的血糖水平和提高他們的生活質(zhì)量。

1型糖尿病是一種慢性自身免疫性疾病，需要持續護理，通常涉及通過(guò)每日多次注射或連續輸注泵施用胰島素。定期血糖監測也是引導糖尿病管理朝著(zhù)正確方向發(fā)展的必要條件。

然而，對于一些1型糖尿病患者來(lái)說(shuō)，管理胰島素劑量可能是一項復雜的任務(wù)。在避免高血糖和預防低血糖之間取得平衡可能很難。此外，低血糖意識的發(fā)展，即人們無(wú)法感覺(jué)到血糖水平的直線(xiàn)下降，可能會(huì )使事情進(jìn)一步復雜化。Lantidra為這部分患者提供了一種有前景的解決方案，為緩解他們的困境提供了一條潛在途徑。

Lantidra，世界上第一個(gè)針對1型糖尿病的細胞療法

Lantidra的主要作用模式取決于引入的同種異體胰島β細胞促進(jìn)的胰島素分泌。在某些情況下，這些輸注的細胞表現出產(chǎn)生足夠胰島素的能力，無(wú)需通過(guò)注射或泵進(jìn)行外部胰島素給藥。Lantidra的給藥需要單次輸注至肝門(mén)靜脈，并且可以根據個(gè)體反應考慮后續輸注。

Lantidra的安全性和有效性通過(guò)兩項非隨機、單臂研究進(jìn)行了嚴格評估，該研究涉及30名患有1型糖尿病且不了解低血糖的受試者。令人鼓舞的是，21名參與者實(shí)現了長(cháng)期的胰島素獨立，從一年到五年多，其中一些人完全不再需要胰島素。

值得注意的是，與Lantidra相關(guān)的不良反應范圍因輸注次數和隨訪(fǎng)持續時(shí)間而異。常見(jiàn)的不良反應包括惡心、疲勞、貧血、腹瀉和腹痛。相當一部分參與者經(jīng)歷了與輸注過(guò)程和使用免疫抑制藥物相關(guān)的嚴重不良反應，這對于維持胰島細胞活力至關(guān)重要。在某些情況下，停用這些藥物會(huì )導致胰島細胞功能受損和胰島素獨立性喪失。在評估Lantidra對個(gè)體患者的適用性時(shí)，應仔細權衡這些潛在的不良事件和益處。

FDA 已授予Lantidra批準印章，并附有針對患者的信息，概述了其益處和相關(guān)風(fēng)險。這一具有里程碑意義的批準授予了CellTrans Inc.，突顯了該機構致力于通過(guò)確保從藥物、疫苗到醫療器械等多種醫療產(chǎn)品的安全性和有效性來(lái)保障公眾健康，從而維護人民的福祉。

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