在生物醫學(xué)持續突破的時(shí)代浪潮下，細胞與基因治療（CGT）作為極具變革性的前沿領(lǐng)域，正重塑著(zhù)癌癥、罕見(jiàn)病以及遺傳疾病的治療格局。隨著(zhù)全球對 CGT 關(guān)注度與日俱增，如何高效推進(jìn)相關(guān)產(chǎn)品從實(shí)驗室走向臨床應用，成為科研與醫療界共同關(guān)注的焦點(diǎn)。在這一關(guān)鍵進(jìn)程中，研究者發(fā)起的臨床試驗（IIT）扮演著(zhù)不可或缺的角色。

近日，北京昌平實(shí)驗室在國際期刊雜志《臨床和轉換科學(xué)雜志》發(fā)表了一篇“中國大陸細胞與基因治療產(chǎn)品熱潮中研究者發(fā)起的臨床試驗的作用與挑戰”的文獻研究綜述^[1]。

該研究分析了中國大陸機構在CGT領(lǐng)域開(kāi)展的1033項研究者發(fā)起的臨床試驗（IIT）的增長(cháng)趨勢與關(guān)鍵特征。結果顯示，IIT在CGT產(chǎn)品早期概念驗證中發(fā)揮了積極作用，有助于獲取初步安全性和有效性數據，并探索CGT產(chǎn)品與其他療法的聯(lián)合應用。此外，本研究還探討了中國IIT在CGT產(chǎn)品研發(fā)中的區域分布、治療領(lǐng)域以及面臨的挑戰。

基于這些研究結果，提出了優(yōu)化中國大陸IIT監管的政策建議，如完善監管框架和加強技術(shù)指導等。希望這些舉措能夠進(jìn)一步提高IIT的效率與質(zhì)量，充分利用龐大的患者群體和豐富的臨床資源，助力中國大陸高質(zhì)量CGT產(chǎn)品的研發(fā)。

細胞與基因治療產(chǎn)品在全球醫學(xué)中的重要意義

細胞與基因治療（CGT）產(chǎn)品作為前沿生物醫學(xué)技術(shù)，已成為全球醫學(xué)研究和藥物研發(fā)的焦點(diǎn)。借助細胞工程和基因編輯技術(shù)，CGT為難治性疾病，如癌癥、罕見(jiàn)病和遺傳疾病，提供了革命性的治療方案。然而，CGT產(chǎn)品的研發(fā)具有周期長(cháng)、成本高和技術(shù)復雜的特點(diǎn)。這種復雜性在通過(guò)有效的臨床研究方法加速其研發(fā)和商業(yè)化方面構成了重大挑戰。

細胞與基因治療產(chǎn)品研發(fā)的全球格局

細胞與基因治療（CGT）產(chǎn)品作為前沿生物醫學(xué)技術(shù)，在全球醫學(xué)研究和藥物研發(fā)領(lǐng)域備受矚目。通過(guò)運用細胞工程和基因編輯技術(shù)，CGT為難治性疾病，尤其是癌癥、罕見(jiàn)病和遺傳疾病，提供了開(kāi)創(chuàng )性的治療方案。CGT產(chǎn)品具有開(kāi)發(fā)周期長(cháng)、成本高以及技術(shù)復雜等顯著(zhù)特點(diǎn)。這就引出了一個(gè)關(guān)鍵問(wèn)題：如何通過(guò)有效的臨床研究方法來(lái)加速其開(kāi)發(fā)和商業(yè)化進(jìn)程呢？

美國憑借其完善的監管體系和豐富的研發(fā)資源，在全球CGT產(chǎn)品的發(fā)展中占據著(zhù)領(lǐng)先地位。

截至2023年，美國食品藥品監督管理局（FDA）已批準了多種CGT產(chǎn)品，其中包括用于治療B細胞急性淋巴細胞白血?。˙-ALL）和彌漫性大B細胞淋巴瘤（DLBCL）的CAR-T細胞療法，以及用于治療萊伯先天性黑朦（LCA）、脊髓性肌萎縮癥（SMA）和血友病A、B的基因療法。歐洲藥品管理局也通過(guò)先進(jìn)治療藥品（ATMPs）監管框架，積極推動(dòng)CGT產(chǎn)品的研發(fā)和市場(chǎng)準入。

在國家資助項目和公共衛生舉措的支持下，歐洲國家在CGT領(lǐng)域的研究和臨床應用方面取得了重大進(jìn)展。包括日本、韓國和澳大利亞在內的其他國家也在大力推動(dòng)CGT產(chǎn)品的研發(fā)和商業(yè)化。值得注意的是，日本通過(guò)《再生醫學(xué)安全法》簡(jiǎn)化了CGT產(chǎn)品的審批流程，促進(jìn)了創(chuàng )新并擴大了其在全球研發(fā)領(lǐng)域的影響力。

中國大陸細胞與基因治療產(chǎn)品的發(fā)展

盡管中國大陸的CGT產(chǎn)品研發(fā)起步相對較晚，但近年來(lái)在政策支持、研發(fā)投入和技術(shù)創(chuàng )新方面取得了顯著(zhù)進(jìn)展。截至2024年8月，共有7種CGT產(chǎn)品獲得市場(chǎng)批準，其中包括5種CAR-T細胞產(chǎn)品、1種溶瘤病毒產(chǎn)品和1種病毒載體基因治療產(chǎn)品。中國大陸CGT的蓬勃發(fā)展得益于監管體系的調整。

2015年，中華人民共和國國家衛生和計劃生育委員會(huì )發(fā)布了《關(guān)于取消第三類(lèi)醫療技術(shù)臨床應用準入審批有關(guān)工作的通知》。隨后，國家藥品監督管理局（NMPA）發(fā)布了一系列技術(shù)指南，以指導CGT產(chǎn)品的開(kāi)發(fā)。

此外，與日本的監管框架不同，中國對CGT采用準雙軌制監管。該體系包括由NMPA管理的用于上市申請的 “藥品軌道”，以及由國家衛生健康委員會(huì )（NHC）監管的用于研究者發(fā)起的臨床試驗（IITs）的 “治療軌道”。然而，處于治療軌道的產(chǎn)品只有通過(guò)提交新藥臨床試驗申請（IND）才能轉入藥品軌道。這種準雙軌制監管使IITs具有更大的靈活性和自主性，有力地支持了CGT產(chǎn)品的臨床評估。

研究者發(fā)起的臨床試驗（IITs）

在中國大陸細胞與基因治療產(chǎn)品研發(fā)中的作用

• IIT的性質(zhì)與拓展：IITs通常由臨床研究人員（主要是醫生）發(fā)起，是由醫學(xué)發(fā)展和臨床治療需求驅動(dòng)的一項或一系列臨床研究。隨著(zhù)CGT領(lǐng)域的發(fā)展，IITs已從關(guān)注上市后藥品的特定問(wèn)題，擴展到對研究產(chǎn)品的安全性和有效性進(jìn)行早期研究。
• IITs的積極影響：中國大陸擁有豐富的患者資源和臨床資源，尤其是在腫瘤學(xué)和罕見(jiàn)病領(lǐng)域，為IITs提供了龐大的研究群體。眾多大型醫院和研究機構積極參與IITs，積累了豐富的臨床研究經(jīng)驗。通過(guò)IITs，研究人員可以快速獲取初步的安全性和有效性數據，這對于評估CGT產(chǎn)品的潛力和指導后續研發(fā)至關(guān)重要，從而加速其開(kāi)發(fā)進(jìn)程。這種大規模的參與不僅豐富了數據池，還促進(jìn)了不同研究實(shí)體之間的知識和經(jīng)驗交流。

本研究基于中國大陸CGT產(chǎn)品的IIT研究數據，探討IIT在CGT發(fā)展中的作用與挑戰，并分析國內外IIT監管現狀及中國大陸IIT的實(shí)際實(shí)施情況，綜合評估現有法規的局限性與沖突，提出優(yōu)化中國大陸IIT監管的政策建議，為規范IIT實(shí)施、提高IIT臨床質(zhì)量提供參考，從而充分利用中國臨床資源，支持新興醫藥產(chǎn)業(yè)的發(fā)展。

研究方法

• 相關(guān)注冊試驗的檢索與篩選：開(kāi)展橫斷面研究，納入2000年1月1日至2024年4月30日在ClinicalTrials.gov上注冊的介入性CGT試驗，以及在中國藥物臨床試驗登記與信息公示平臺上登記的新藥臨床試驗（IND）。通過(guò)設定“中國”為地點(diǎn)，用不同類(lèi)別CGT產(chǎn)品的高級檢索詞獲取ClinicalTrials.gov上的試驗，用關(guān)鍵詞搜索獲取中國藥物臨床試驗登記與信息公示平臺上相關(guān)IND試驗。將數據導入Excel，人工審核關(guān)鍵信息以排除不相關(guān)數據，2024年4月30日下載所有數據，在5-7月進(jìn)行分析。

• 數據提?。簭纳鲜鰞蓚€(gè)平臺提取多類(lèi)信息，涵蓋跟蹤信息、描述性信息（標題、詳細描述、研究類(lèi)型、階段和設計）、招募信息、管理信息。人工審核額外細胞信息，如來(lái)源、類(lèi)型、靶點(diǎn)等。依據FDA建議，基于細胞來(lái)源將細胞治療產(chǎn)品分為五類(lèi)，基于技術(shù)和作用機制將基因治療產(chǎn)品分為四類(lèi)。

篩選和納入試驗

• 數據獲?。貉芯咳藛T從ClinicalTrials.gov和chinadrugtrials.org.cn獲取數據。在ClinicalTrials.gov上查明1204項試驗，從chinadrugtrials.org.cn獲得包含329項IND試驗的單獨數據集。
• 數據篩選：從ClinicalTrials.gov的1204項試驗中排除8項海外試驗，剩下1196項CGT相關(guān)試驗。通過(guò)交叉引用研究藥物、制造商、開(kāi)始日期和研究目的等關(guān)鍵信息，從這1196項試驗里篩選出163項國內IND試驗。
• 數據集確定：最終得到由中國大陸醫療機構或制造商進(jìn)行的1033項試驗的IIT數據集（圖1），其中347項試驗的申辦者為不正規注冊的制造商。為確保準確性，作者通過(guò)額外注冊信息驗證研究機構詳細信息，完成IIT數據集的最終確定。

（A）ClinicalTrials.gov上的CGT相關(guān)試驗；（B）?chinadrugtrials.org.cn上的CGT相關(guān)試驗。

中國大陸細胞與基因治療領(lǐng)域研究者發(fā)起的臨床試驗的增長(cháng)趨勢

從細胞與基因治療（CGT）臨床試驗總數來(lái)看，中國大陸的新藥臨床試驗（IND）從2018年開(kāi)始進(jìn)入快速增長(cháng)階段（圖2A）。相比之下，研究者發(fā)起的臨床試驗（IITs）的增長(cháng)則提前3年開(kāi)始（2015年）（圖2C）。到2023年，在ClinicalTrials.gov上注冊的IITs數量達到207項，與2015年相比增長(cháng)了11.2倍。

（A）IND試驗年度趨勢，（B）不同產(chǎn)品類(lèi)別的IND試驗構成（2018–2023年），（C）IIT年度趨勢，（D）不同產(chǎn)品類(lèi)別的IIT構成（2015–2023年）。（1）A和C中的紅色星號表示快速增長(cháng)階段的起點(diǎn)。（2）為了便于比較分析，D中的病例不包括2017年的單胎病例（NCT03296618）。（3）本圖中未包括2024年注冊的試驗。

研究者發(fā)起的臨床試驗（IITs）在中國大陸細胞與基因治療（CGT）領(lǐng)域的快速增長(cháng)期可分為三個(gè)階段，各階段特點(diǎn)如下：

• 2015-2017年、2018-2020年：這兩個(gè)階段IITs激增，主要由基因修飾細胞產(chǎn)品推動(dòng)。2015年以來(lái)，基因修飾細胞相關(guān)IITs占比超50%，2016年、2017年和2020年超80%。監管調整是主要催化劑，如2015年7月將干細胞治療技術(shù)從第三類(lèi)醫療技術(shù)管理中排除，2017年12月NMPA發(fā)布相關(guān)指導原則。但2020-2021年IITs增長(cháng)可能因新冠疫情停滯。

• 2021-2023年：此階段IITs增長(cháng)有新特點(diǎn)。2021年后，CGT產(chǎn)品臨床研究進(jìn)入新階段，基因修飾細胞產(chǎn)品總數較第二階段增長(cháng)44%，但占比從2020年的85%降至2023年的51%，溶瘤病毒和表達轉基因產(chǎn)品的載體占比分別增至10%和15%。在新藥臨床試驗中，基因修飾細胞占比從2018年的73%降至2023年的24%，表達轉基因產(chǎn)品的載體占比從9%增至26%，溶瘤病毒產(chǎn)品占比無(wú)顯著(zhù)變化。這表明技術(shù)進(jìn)步推動(dòng)了更多創(chuàng )新CGT產(chǎn)品進(jìn)入早期階段，表達轉基因產(chǎn)品的載體可能成為新的競爭前沿。

中國大陸細胞與基因治療領(lǐng)域研究者發(fā)起的臨床試驗的分布

• 總體規模：中國大陸開(kāi)展1033項IITs，其中929項為單中心臨床試驗。
• 地域分布：數量上，上海、北京、浙江、江蘇、廣東位列前五，長(cháng)三角經(jīng)濟區和首都經(jīng)濟區分別占總數39.0%和22.9%，華中地區（河南、湖北、安徽）潛力顯著(zhù)，占比12.8%（圖3A）。臨床招募人數方面，長(cháng)三角、京津冀和廣東是核心區域，北京以4744例居首，上海3641例，廣東2759例（圖3C）。

（A）IIT研究數量的地理分布（中國大陸單中心研究統計）。

（B）IIT招募數量的地理分布（中國大陸單中心研究統計）。

（C）IND試驗申辦方的地理分布。

（D）IND試驗中不同產(chǎn)品研究階段的分布。

（E）III期IND試驗的種類(lèi)。

（F）IIT中不同產(chǎn)品研究階段的分布。

（G）IIT中單藥和聯(lián)合療法的比例。

• IND申辦者分布：與IIT研究機構分布類(lèi)似，上海、北京、廣東位列前三，江蘇、浙江隨后。
• 區域影響：上海和北京是中國大陸CGT產(chǎn)品開(kāi)發(fā)和IIT研究的核心樞紐，分別影響長(cháng)三角和首都經(jīng)濟區，廣東也推動(dòng)著(zhù)中國北方、東部和南方的CGT發(fā)展。華中與西南地區研發(fā)企業(yè)雖少，但憑借強大的臨床資源和醫療基礎設施，能支持CGT產(chǎn)品臨床轉化。

• 經(jīng)濟區對比：在IND試驗和IITs方面，長(cháng)三角領(lǐng)先首都經(jīng)濟區1.42-1.78倍（表1），這或許得益于該地區的經(jīng)濟開(kāi)放性和扶持政策。

試驗分期與產(chǎn)品類(lèi)型：IND試驗中89%為I/II期，7%為III期（含I/II/III 期） ，主要集中在表達轉基因的載體（52%）。III 期試驗涉及18個(gè)申辦方的20個(gè)CGT產(chǎn)品，上海申辦方占44%，北京占17%。IIT中I/II期占90%，III期（含II/III期）僅占1%?；蚋脑旒毎腎IT研究中，早期I期占22%，I期占44%，I/II期占20%。24%的IIT探索聯(lián)合療法，其中I 期早期、I期和I/II期分別占16%、27%和25% ，IIT對產(chǎn)品早期驗證及聯(lián)合療法探索意義重大。

研究規模差異：多能干細胞、溶瘤病毒、治療性疫苗、表達轉基因的載體、基因修飾細胞的IND試驗入組人數顯著(zhù)高IIT（p<0.05），功能性成熟/分化細胞、圍產(chǎn)期或成體干細胞/祖細胞無(wú)顯著(zhù)差異（圖4A）。已知地點(diǎn)的IIT中92%為單中心研究，基因修飾細胞的單中心IIT入組人數顯著(zhù)低于多中心IIT和IND試驗（p<0.05），國內多中心IIT與IND試驗規模無(wú)顯著(zhù)差異（圖4B）。1033個(gè)IIT招募參與者約是329個(gè)IND試驗的兩倍，凸顯IIT 需重視參與者保護和試驗質(zhì)量。

（A）IND和IIT入組情況比較，（B）基因改造細胞的單中心和多中心IIT數據與IND數據比較。每個(gè)數據點(diǎn)代表一項單獨的臨床試驗。

中國大陸細胞與基因治療的治療領(lǐng)域和疾病

基于研究者發(fā)起的臨床試驗（IIT）和新藥臨床試驗（IND）的數據，目前細胞與基因治療（CGT）產(chǎn)品的研究最為集中的領(lǐng)域是腫瘤學(xué)。具體而言，43.5%的IIT針對血液系統惡性腫瘤，而32.9%聚焦于實(shí)體瘤（圖5A）。在非腫瘤治療領(lǐng)域，主要研究領(lǐng)域包括遺傳性疾病、自身免疫性疾病、感染性疾病、心血管疾病和眼部疾?。▓D5B）。

（A）所有疾病分布，（B）非腫瘤適應癥，（C）血液系統惡性腫瘤適應癥，（D）B細胞淋巴瘤治療的藥物靶點(diǎn)，（E）單靶點(diǎn)藥物的靶點(diǎn)分布，（F）T細胞淋巴瘤治療的藥物靶點(diǎn)，（G）實(shí)體腫瘤適應癥。

• 血液系統惡性腫瘤：是CGT產(chǎn)品，特別是基因修飾細胞產(chǎn)品的核心競爭靶點(diǎn)，在449項針對血液系統惡性腫瘤的研究者發(fā)起的臨床試驗（IITs）中，此類(lèi)產(chǎn)品占比95%。常見(jiàn)治療適應癥為B-ALL/LBL、PCM、CLL，占比分別為27.8%、20.2%、12.4% ，AML占比14.7%。而針對T細胞和NK細胞起源的淋巴瘤研究較少，其中T-ALL/LBL占比最高，為6.4%。
• B細胞腫瘤：在343項針對B細胞腫瘤的IITs中，248項披露靶點(diǎn)信息。70%研究使用單靶點(diǎn)藥物，30%使用雙靶點(diǎn)或多靶點(diǎn)藥物。研究集中的靶點(diǎn)有CD19、BCMA等，也是單靶點(diǎn)藥物中常用的。
• NK/T細胞腫瘤：披露靶點(diǎn)信息的研究較少，前三位靶點(diǎn)是CD7、CD5、CD30 ，34項披露靶點(diǎn)研究中33項使用單靶點(diǎn)藥物。
• 實(shí)體瘤：基因修飾細胞產(chǎn)品在340項實(shí)體瘤研究中占比57.6%，常見(jiàn)適應癥為肝細胞癌、胃癌、胰腺癌。CGT產(chǎn)品還針對泌尿生殖系統等多種腫瘤開(kāi)展研究，靶點(diǎn)多樣，前五位是PD-1、CEA等，且不同靶點(diǎn)研究集中于不同類(lèi)型腫瘤。

研究者發(fā)起的臨床試驗對新藥臨床試驗申請的積極影響

• IITs完成情況與研究藥物：在1033項IITs中，已完成54項，平均研究時(shí)長(cháng)29.4個(gè)月。已完成的IITs中，研究藥物以基因修飾細胞（68.5%）和細胞療法（27.8%）為主。
• 產(chǎn)品進(jìn)展與公司信息：22家公司34種產(chǎn)品的41項研究信息被披露，21 種產(chǎn)品完成IIT后進(jìn)展良好，其中15種是基因修飾細胞產(chǎn)品。
• 國內注冊藥物與IND申請：19種國內注冊藥物從啟動(dòng)IIT到IND獲批平均需27.2個(gè)月，超半數（52.6%）在IIT完成前就提交了IND申請。
• 產(chǎn)品上市與認定情況：5種產(chǎn)品已在美國和中國大陸提交上市申請，4種獲FDA孤兒藥認定。另外，西比曼生物的CAR-T細胞和獅丹努集團的TCR-T細胞獲FDA批準IND，但國內未注冊。
• IITs的重要意義：綜上可見(jiàn)，IITs能為早期藥物研發(fā)提供安全性和有效性數據，助力IND申請和監管審評。

中國大陸準雙軌制監管下研究者發(fā)起的臨床試驗面臨的挑戰

監管框架與政策：2021年國家衛健委發(fā)布首個(gè)IITs監管框架，將IITs 分為觀(guān)察性和干預性研究，規定干預性研究需用已上市藥品或器械。2022年該辦法在12省市試行。但實(shí)際上IITs在創(chuàng )新藥尤其CGT產(chǎn)品研發(fā)中的作用已超文件范疇，多項政策強調其作為IND申請前早期探索研究的定位，凸顯國家鼓勵創(chuàng )新探索意圖。

實(shí)施與管理問(wèn)題：地方政府依據相關(guān)通知監管IITs，雖有進(jìn)展但存在風(fēng)險點(diǎn)。調查顯示，CGT產(chǎn)品的IITs受臨床需求和研究人員興趣驅動(dòng)，不過(guò)政策不明和監管體系不完善限制了研究質(zhì)量。多數IITs資金短缺，多數醫療機構開(kāi)展了IITs，卻缺少完善管理體系和專(zhuān)門(mén)部門(mén)，倫理審查和受試者保護也亟待加強。

應對措施建議：應完善IIT監管體系，實(shí)施基于風(fēng)險的管理，規范研究流程，建立健全監管標準和指南；醫療機構需建立完善的IIT項目管理體系，設立專(zhuān)門(mén)部門(mén)并加強監督，保障IITs科學(xué)、規范開(kāi)展。

討論與總結

CGT行業(yè)發(fā)展與IIT作用：本研究深入剖析IIT數據，揭示CGT行業(yè)現狀與趨勢。2018年起，中國大陸CGT新藥臨床試驗（IND）快速增長(cháng)，IIT在早期研究和創(chuàng )新中發(fā)揮先鋒作用，其增長(cháng)期分2015-2017年、2018-2020年、2021-2023年三個(gè)階段，受政策和技術(shù)進(jìn)步驅動(dòng)。表達轉基因的載體成為新競爭領(lǐng)域，推動(dòng)CGT多元化和技術(shù)創(chuàng )新，加速產(chǎn)品進(jìn)入早期概念驗證和IND申請階段。

地域分布特征：中國大陸CGT產(chǎn)品開(kāi)發(fā)和臨床研究能力有顯著(zhù)區域特征。上海、北京等地IIT數量領(lǐng)先，長(cháng)三角和首都經(jīng)濟區起主導作用，華中地區潛力大。IND申辦者也集中在上海、北京和廣東，表明這些地區研究機構發(fā)展強勁。華中、西南地區雖研發(fā)制造商少，但臨床資源和基礎設施能支持CGT轉化研究。

臨床應用與靶點(diǎn)研究：CGT產(chǎn)品主要用于抗腫瘤臨床研究，B- ALL/LBL、PCM、CLL是前三大適應癥。血液系統惡性腫瘤治療中，CGT產(chǎn)品以單靶點(diǎn)為主，逐步探索雙靶點(diǎn)和多靶點(diǎn)，研究集中在B細胞和NK/T細胞腫瘤相關(guān)靶點(diǎn)。實(shí)體瘤治療方面，消化系統腫瘤是常見(jiàn)適應癥，還針對多種腫瘤展開(kāi)研究，靶點(diǎn)多樣，PD-1等是突出靶點(diǎn)，未來(lái)臨床應用有望拓展。

IIT的積極影響：IIT在CGT產(chǎn)品早期評估和適應癥探索中作用關(guān)鍵，為研發(fā)決策提供依據。多數CGT產(chǎn)品完成IIT后進(jìn)展良好，超半數在完成前提交IND申請，證明IIT在提供數據、增強研發(fā)信心和推動(dòng)產(chǎn)品國際化方面的價(jià)值。同時(shí)，IIT在產(chǎn)品優(yōu)化上作用顯著(zhù)，還可探索聯(lián)合療法，拓展應用前景。

IIT面臨的挑戰與改進(jìn)方向：IIT蓬勃發(fā)展帶來(lái)風(fēng)險，1033項IIT涉及3萬(wàn)多參與者，數量增加對研究質(zhì)量和受試者保護構成挑戰，需優(yōu)化監管體系。本研究基于公開(kāi)數據，提出的措施和建議需實(shí)踐檢驗優(yōu)化。未來(lái)研究將探索IIT監管路徑，開(kāi)發(fā)監管工具。建立CGT生產(chǎn)中心和達成 IIT標準化國際協(xié)議，有助于推動(dòng)中國CGT產(chǎn)品開(kāi)發(fā)和醫療保健行業(yè)發(fā)展。

寫(xiě)在最后：展望未來(lái)，隨著(zhù)政策的持續優(yōu)化和監管體系的不斷完善，IIT在CGT領(lǐng)域的價(jià)值將愈發(fā)凸顯。

• 一方面，應進(jìn)一步加強對IIT的規范管理，確保研究過(guò)程的科學(xué)性、嚴謹性以及受試者的權益保障。通過(guò)建立更為完善的風(fēng)險評估機制，精準識別和管控潛在風(fēng)險，提升研究質(zhì)量，為CGT產(chǎn)品的研發(fā)提供更可靠的數據支持。
• 另一方面，鼓勵更多跨區域、跨機構的合作，整合優(yōu)勢資源，推動(dòng)CGT技術(shù)的創(chuàng )新突破。同時(shí)，積極促進(jìn)國際交流與合作，借鑒國際先進(jìn)經(jīng)驗，提升國內IIT數據的國際認可度，使中國大陸在全球CGT研發(fā)格局中占據更重要的地位。

相信在IIT的有力推動(dòng)下，CGT產(chǎn)品將為更多患者帶來(lái)治愈的希望，為全球醫療健康事業(yè)的發(fā)展做出重要貢獻 。

參考資料：[1]:https://ascpt.onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1111/cts.70148

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