作者：杭吉干細胞科技 醫學(xué)編輯團隊
- 內容聲明：本文基于《上海交通大學(xué)學(xué)報（醫學(xué)版）》發(fā)表的《干細胞治療早發(fā)性卵巢功能不全臨床研究的專(zhuān)家共識（2026）》及公開(kāi)學(xué)術(shù)資料撰寫(xiě)，僅供科普參考，不構成任何臨床診療建議
- 利益相關(guān)聲明：杭吉干細胞科技與共識制訂方、相關(guān)企業(yè)無(wú)商業(yè)合作或利益關(guān)聯(lián)
核心速讀：2026年8月24日，由中國醫藥生物技術(shù)協(xié)會(huì )臨床研究專(zhuān)業(yè)委員會(huì )與中國女醫師協(xié)會(huì )干細胞與免疫細胞專(zhuān)業(yè)委員會(huì )聯(lián)合制定的?《干細胞治療早發(fā)性卵巢功能不全臨床研究的專(zhuān)家共識（2026）》?正式發(fā)布[1]，刊載于《上海交通大學(xué)學(xué)報（醫學(xué)版）》。該共識由喬杰院士擔任通訊作者，組織婦產(chǎn)科學(xué)、生殖醫學(xué)、干細胞研究及統計學(xué)等多學(xué)科專(zhuān)家，通過(guò)改良德?tīng)柗品?/strong>制定，旨在為相關(guān)臨床研究的方案設計、實(shí)施過(guò)程及效果與評價(jià)提供規范性指引。
核心推薦：①研究機構需同時(shí)具備生殖醫學(xué)與干細胞臨床研究雙重資質(zhì)，細胞制劑制備需符合GMP標準；②優(yōu)先選擇臍帶間充質(zhì)干細胞（UC-MSC）或人羊膜上皮干細胞（hAEC）?；③推薦卵巢局部注射或卵巢動(dòng)脈介入注射；④主要終點(diǎn)為血清FSH下降≥50%或降至<25IU/L；⑤至少5年隨訪(fǎng)，建立子代健康檔案；⑥采用三階段漸進(jìn)式研究路徑（I期開(kāi)放標簽→II期隨機雙盲安慰劑對照→III期多中心確證）。共識強調：干細胞治療POI仍處于臨床研究階段，需嚴格遵循規范開(kāi)展研究，避免盲目推廣。
2026干細胞治療早發(fā)性卵巢功能不全臨床研究的專(zhuān)家共識發(fā)布
一、共識背景：POI的治療困境與規范化的迫切需求
早發(fā)性卵巢功能不全（POI）是嚴重損害女性生育能力并威脅其遠期健康的重要生殖內分泌疾病。全球POI患病率約為1%–3%，中國女性POI患病率約為2.8%。當前傳統干預手段（激素替代治療、輔助生殖技術(shù)）療效有限，臨床需求遠未得到滿(mǎn)足。
干細胞因其獨特的再生修復潛能，為該領(lǐng)域提供了嶄新的治療思路。然而，當前相關(guān)臨床研究在方案設計、療效評估與長(cháng)期隨訪(fǎng)監測等環(huán)節仍缺乏標準化規范，這顯著(zhù)制約了高級別循證醫學(xué)證據的積累，并直接影響了臨床轉化的有序推進(jìn)。
為應對當前挑戰并推動(dòng)該領(lǐng)域規范化發(fā)展，中國醫藥生物技術(shù)協(xié)會(huì )臨床研究專(zhuān)業(yè)委員會(huì )與中國女醫師協(xié)會(huì )干細胞與免疫細胞專(zhuān)業(yè)委員會(huì )聯(lián)合發(fā)起，組織婦產(chǎn)科學(xué)、生殖醫學(xué)、干細胞研究及統計學(xué)等多學(xué)科專(zhuān)家，在系統梳理現有證據、臨床實(shí)踐與國內外最新進(jìn)展的基礎上，通過(guò)改良德?tīng)柗品?/strong>，共同制定了該共識。
二、共識核心要點(diǎn)系統解讀
2.1 研究資質(zhì)與倫理要求
| 要求維度 | 具體內容 |
|---|---|
| 機構資質(zhì) | 需同時(shí)具備生殖醫學(xué)與干細胞臨床研究雙重資質(zhì) |
| 細胞制備 | 需符合GMP標準 |
| 倫理審查 | 倫理審查和知情同意是前置條件 |
| 知情同意 | 需充分告知患者研究性質(zhì)、潛在風(fēng)險及替代方案 |
2.2 受試者篩選標準
| 標準類(lèi)型 | 具體內容 |
|---|---|
| 入選標準 | 年齡18-40歲；月經(jīng)稀發(fā)或閉經(jīng)≥4個(gè)月；血清FSH>25 IU/L（間隔4周連續2次檢測） |
| 排除標準 | 染色體異常、自身免疫性疾病、醫源性卵巢損傷、惡性腫瘤、嚴重心肝腎功能不全等 |
2.3 治療方案推薦
| 推薦維度 | 具體內容 |
|---|---|
| 細胞類(lèi)型 | 優(yōu)先選擇臍帶間充質(zhì)干細胞（UC-MSC）或人羊膜上皮干細胞（hAEC） ，因其免疫原性低且安全性數據相對豐富 |
| 給藥途徑 | 推薦卵巢局部注射或卵巢動(dòng)脈介入注射，以提高靶向性 |
| 參考劑量 | 局部注射5×10?個(gè)細胞/側卵巢；動(dòng)脈介入3×10?個(gè)細胞/側；需通過(guò)劑量遞增研究確定最佳劑量 |
2.4 療效評估體系
| 評估層級 | 具體指標 |
|---|---|
| 主要終點(diǎn) | 血清FSH下降≥50% 或降至<25 IU/L，且雌二醇（E2）持續≥50 pg/ml；影像學(xué)顯示AFC增加≥2個(gè)或卵巢體積增加≥20% |
| 次要終點(diǎn) | 月經(jīng)恢復率、圍絕經(jīng)期癥狀改善（MENQOL評分下降≥20%）、自然妊娠率及活產(chǎn)率 |
| 評估時(shí)點(diǎn) | 基線(xiàn)、治療后1、3、6、12個(gè)月系統評估 |
2.5 安全性監測要求
| 監測類(lèi)型 | 具體內容 |
|---|---|
| 近期監測 | 注射后1個(gè)月內監測生命體征、注射部位反應、急性過(guò)敏反應及血常規、肝腎功能等 |
| 長(cháng)期監測 | 至少5年隨訪(fǎng)，每3-6個(gè)月進(jìn)行盆腔超聲或MRI檢查，每年檢測腫瘤標志物，并建立子代健康檔案 |
| 安全停止規則 | 若對照組患者FSH持續升高超過(guò)50% 或卵巢迅速萎縮，需立即揭盲并轉至治療組 |
| 獨立數據監查 | IDMC每3個(gè)月審查數據，發(fā)現風(fēng)險-獲益比失衡時(shí)暫?；蚪K止試驗 |
2.6 研究設計規范
| 研究階段 | 設計類(lèi)型 | 主要目的 |
|---|---|---|
| I期 | 開(kāi)放標簽 | 探索安全性與耐受性 |
| II期 | 隨機雙盲安慰劑對照 | 完成概念驗證與劑量探索 |
| III期 | 多中心確證性研究 | 確證療效并長(cháng)期隨訪(fǎng) |
共識強調隨機、雙盲、安慰劑對照設計的重要性，避免主觀(guān)偏倚，確保結果可靠性。
三、共識的學(xué)術(shù)意義與行業(yè)影響
3.1 填補標準化空白
該共識是我國首部系統規范干細胞治療POI臨床研究的專(zhuān)家共識，填補了該領(lǐng)域在方案設計、療效評估與長(cháng)期隨訪(fǎng)監測等環(huán)節的標準化空白。
3.2 推動(dòng)研究質(zhì)量躍升
共識為干細胞治療POI的臨床研究提供了標準化框架，旨在保障患者安全、提高研究質(zhì)量，推動(dòng)該技術(shù)從實(shí)驗室探索走向臨床常規應用。
3.3 規范臨床轉化路徑
共識明確強調：干細胞治療POI仍處于臨床研究階段，需嚴格遵循規范開(kāi)展研究，避免盲目推廣。這對于保護患者權益、維護行業(yè)健康發(fā)展具有重要意義。
3.4 與國際監管趨勢接軌
共識的發(fā)布與2026年5月1日施行的《生物醫學(xué)新技術(shù)臨床研究和臨床轉化應用管理條例》（國務(wù)院第818號令）形成呼應，共同構建起從臨床研究到轉化應用的完整監管閉環(huán)。
四、常見(jiàn)問(wèn)題解答（FAQ）
五、參考資料
[1]中國醫藥生物技術(shù)協(xié)會(huì )臨床研究專(zhuān)業(yè)委員會(huì ),中國女醫師協(xié)會(huì )干細胞與免疫細胞專(zhuān)業(yè)委員會(huì ),賴(lài)東梅,等.干細胞治療早發(fā)性卵巢功能不全臨床研究的專(zhuān)家共識（2026）[J/OL].上海交通大學(xué)學(xué)報(醫學(xué)版),1-11[2026-09-15].https://link.cnki.net/urlid/31.2045.R.20260823.1527.002.
免責說(shuō)明：本文僅用于傳播科普知識，分享行業(yè)觀(guān)點(diǎn)，不構成任何臨床診斷建議。本文內容不能替代醫生或藥劑師的專(zhuān)業(yè)建議。干細胞治療POI仍處于臨床研究階段，需嚴格遵循規范開(kāi)展研究。如有疾病相關(guān)問(wèn)題，請及時(shí)咨詢(xún)專(zhuān)業(yè)醫療機構。如有版權等疑問(wèn)，請隨時(shí)聯(lián)系我們。
浙公網(wǎng)安備 33010202002429號
掃碼添加官方微信
