對十三屆全國人大五次會(huì )議第0123號建議的答復

國藥監建〔2022〕15號

關(guān)于大力推動(dòng)干細胞應用轉化

大力發(fā)展國家干細胞產(chǎn)業(yè)促進(jìn)機制的建議

來(lái)源：國家藥品監督管理局

細胞治療技術(shù)是近年來(lái)國際醫學(xué)前沿重點(diǎn)發(fā)展領(lǐng)域，國家藥監局高度重視包括干細胞在內的生物醫藥新技術(shù)產(chǎn)品的審評能力建設和技術(shù)規范研究工作。

一、明確細胞治療產(chǎn)品的注冊申報路徑，增強產(chǎn)業(yè)研發(fā)信心

近年來(lái)，我國細胞治療類(lèi)產(chǎn)品研究發(fā)展迅速，為更好的管理和服務(wù)相關(guān)科研機構和企業(yè)，《藥品注冊管理辦法》及其配套文件明確了按照藥品進(jìn)行管理的細胞治療產(chǎn)品的申報注冊路徑，極大的提高了國內企業(yè)開(kāi)展細胞和基因治療等先進(jìn)生物技術(shù)產(chǎn)品研發(fā)申報的積極性。

二、研究制定干細胞研究相關(guān)技術(shù)指導原則

2017年，原食品藥品監管總局通過(guò)發(fā)布《細胞治療產(chǎn)品研究與評價(jià)技術(shù)指導原則（試行）》，明確了細胞治療產(chǎn)品的轉化路徑和申報要求。綜合考慮干細胞相關(guān)產(chǎn)品產(chǎn)業(yè)化過(guò)程中對監管和評價(jià)體系的需求，國家藥監局藥審中心于2021年發(fā)布《免疫細胞治療產(chǎn)品臨床試驗技術(shù)指導原則（試行）》、《基因修飾細胞治療產(chǎn)品非臨床研究技術(shù)指導原則（試行）》，于2022年發(fā)布《免疫細胞治療產(chǎn)品藥學(xué)研究與評價(jià)技術(shù)指導原則（試行）》，持續完善技術(shù)評價(jià)體系。

三、積極探索細胞治療產(chǎn)品上市后監管路徑

在前期調研和研究的基礎上，國家藥監局著(zhù)手在原有藥品監管法規體系基礎上，積極探索細胞治療類(lèi)產(chǎn)品上市后的監管路徑、手段和監管措施。為促進(jìn)我國干細胞研究與應用科學(xué)、有序、健康發(fā)展，針對細胞治療產(chǎn)品生產(chǎn)管理的特殊性，國家藥監局研究起草了《藥品生產(chǎn)質(zhì)量管理規范》細胞治療產(chǎn)品附錄，以規范細胞治療產(chǎn)品的生產(chǎn)和質(zhì)量控制行為，現已公開(kāi)征求意見(jiàn)。

下一步，國家藥監局將與國家有關(guān)部門(mén)按照各自的職責，建立有效運行的監管體系，繼續完善相關(guān)管理規范和技術(shù)標準，為我國細胞治療領(lǐng)域健康發(fā)展營(yíng)造良好環(huán)境。

《關(guān)于進(jìn)一步推進(jìn)我國干細胞產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展的提案》

細胞治療技術(shù)是近年來(lái)國際醫學(xué)前沿重點(diǎn)發(fā)展領(lǐng)域，國家藥監局高度重視包括干細胞在內的生物醫藥新技術(shù)產(chǎn)品的審評能力建設、技術(shù)規范研究和監管工作。

一、研究制定并發(fā)布干細胞研究相關(guān)技術(shù)指導原則

為規范我國細胞治療產(chǎn)品的研發(fā)和注冊申報，更好指導相關(guān)科研機構和企業(yè)研發(fā)細胞治療產(chǎn)品，我局開(kāi)展了包括干細胞在內的生物醫藥新技術(shù)的評價(jià)體系研究。原食品藥品監管總局于2017年底制定并發(fā)布了涵蓋各類(lèi)細胞及研發(fā)全過(guò)程的《細胞治療產(chǎn)品研究與評價(jià)技術(shù)指導原則（試行）》，涉及細胞治療產(chǎn)品藥學(xué)、藥理毒理、臨床研究與評價(jià)的一般原則及技術(shù)要求。2021年2月，我局藥品審評中心發(fā)布《免疫細胞治療產(chǎn)品臨床試驗技術(shù)指導原則（試行）》，為免疫細胞治療產(chǎn)品研發(fā)提供可參考的技術(shù)標準。近期，我局相關(guān)專(zhuān)業(yè)技術(shù)部門(mén)正在研究進(jìn)一步細化不同種類(lèi)細胞產(chǎn)品具體技術(shù)要求，組織制定細胞產(chǎn)品研發(fā)和注冊相關(guān)的技術(shù)指導性文件，不斷完善相關(guān)產(chǎn)品技術(shù)評價(jià)體系，努力推動(dòng)細胞治療產(chǎn)業(yè)持續健康發(fā)展。

二、積極探索細胞治療類(lèi)產(chǎn)品上市后監管路徑、手段和措施

通過(guò)前期調研和研究，我局已經(jīng)著(zhù)手在原有藥品監管法規體系基礎上，積極探索細胞治療類(lèi)產(chǎn)品上市后的監管路徑、手段和監管措施。為進(jìn)一步探索前沿藥物細胞治療產(chǎn)品的生產(chǎn)監管標準和規范，針對細胞治療產(chǎn)品生產(chǎn)管理的特殊性，2019年11月，我局研究起草了《藥品生產(chǎn)質(zhì)量管理規范》細胞治療產(chǎn)品附錄，以規范細胞治療產(chǎn)品的生產(chǎn)和質(zhì)量控制行為，現已公開(kāi)征求意見(jiàn)。

三、配合國家衛生健康委開(kāi)展干細胞臨床研究管理相關(guān)工作

為促進(jìn)我國干細胞臨床研究與應用科學(xué)、有序、健康發(fā)展，國家衛生行政部門(mén)和國家藥品監管部門(mén)自2012年初共同組織開(kāi)展了干細胞臨床研究和應用規范整頓工作，停止了未經(jīng)批準的干細胞臨床研究和應用項目。為建立符合我國國情、滿(mǎn)足干細胞技術(shù)發(fā)展需要的干細胞臨床研究管理制度和技術(shù)規范，2015年，原國家衛計委和食品藥品監管總局共同組織制定了《干細胞臨床研究管理辦法（試行）》和《干細胞制劑質(zhì)量控制和臨床前研究指導原則（試行）》。

下一步，我局將與國家有關(guān)部門(mén)密切配合，按照各自的職責，參考借鑒國際先進(jìn)監管經(jīng)驗和技術(shù)經(jīng)驗，繼續完善相關(guān)管理制度和技術(shù)標準，為我國干細胞治療領(lǐng)域健康發(fā)展營(yíng)造良好環(huán)境。