Meta描述：66歲帕金森病患者沈女士接受自體iPSC來(lái)源多巴胺能神經(jīng)前體細胞移植術(shù)后一年，扔掉拐杖爬山，凍步減少，DAT-PET等指標改善。瑞金醫院已完成十余例，展現再生醫學(xué)新路徑。

核心速覽

項目	關(guān)鍵信息
患者	沈女士，66歲，帕金森病史14年
手術(shù)時(shí)間	2025年3月1日
治療技術(shù)	自體誘導多能干細胞（iPSC）分化的多巴胺能神經(jīng)前體細胞，經(jīng)微創(chuàng )手術(shù)移植入腦部
術(shù)后一年隨訪(fǎng)	扔掉拐杖爬山，凍步減少，睡眠改善，心情愉悅
客觀(guān)指標改善	開(kāi)關(guān)期時(shí)間、運動(dòng)功能評分、DAT-PET（多巴胺轉運體-PET）均呈積極改善
研究機構	上海交通大學(xué)醫學(xué)院附屬瑞金醫院神經(jīng)內科（劉軍主任團隊）
完成病例數	已完成十余例
同類(lèi)產(chǎn)品	金女士使用的“中美雙批”自體細胞藥（UX-DA001注射液）
全國患者數	約500萬(wàn)
治療定位	無(wú)法根治，但可延緩病程、改善生活質(zhì)量

瑞金醫院：全球首批自體iPSC多巴胺能神經(jīng)前體細胞移植治療帕金森病臨床成果

一、術(shù)后一年，她扔掉了拐杖

“一眨眼接受干細胞手術(shù)已經(jīng)一年了，總的感覺(jué)非常好。出去旅游時(shí)能扔掉拐杖爬山，心情愉悅了，凍步減少了，睡眠也好了?！?/p>

說(shuō)這話(huà)的是66歲的沈女士。她在2025年3月1日于上海瑞金醫院接受了我國首例自體誘導多能干細胞（iPSC）來(lái)源的多巴胺能神經(jīng)前體細胞移植術(shù)。當時(shí)，她已經(jīng)被帕金森病折磨了14年。

術(shù)后一年的隨訪(fǎng)結果，讓她的主治醫生——瑞金醫院神經(jīng)內科主任劉軍教授也感到振奮。劉主任介紹，沈女士的開(kāi)關(guān)期時(shí)間、運動(dòng)功能評分、DAT-PET（多巴胺轉運體-正電子發(fā)射斷層掃描） 等多項臨床與影像學(xué)指標均呈現積極改善。

所謂“開(kāi)關(guān)期”，是帕金森病患者服用左旋多巴類(lèi)藥物后常見(jiàn)的現象——“開(kāi)”期藥效好，活動(dòng)自如；“關(guān)”期藥效消失，僵硬、不能動(dòng)。沈女士的開(kāi)關(guān)期波動(dòng)明顯減小，這意味著(zhù)她不再被藥物的“過(guò)山車(chē)效應”所困。

DAT-PET是一種能直接顯示腦內多巴胺神經(jīng)元存活和功能的影像技術(shù)。沈女士的DAT-PET改善，說(shuō)明移植進(jìn)去的細胞不僅活了，而且確實(shí)在分泌多巴胺。

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二、另一位患者：手抖停了，腰直起來(lái)了

年近七旬的金女士，是另一位接受自體iPSC治療的患者。她所用的藥物是上海企業(yè)自主研發(fā)的一款細胞注射液，也是全球首款獲得“中美雙批”的帕金森自體細胞藥（UX-DA001注射液）。

“我以前手抖，筷子敲碗都不停的?！苯鹋空f(shuō)，術(shù)前肌張力很高、很累，走路腰都直不起來(lái)。術(shù)后，她能夠站起來(lái)了，癥狀明顯緩解，生活質(zhì)量大大提高。

兩位患者的共同點(diǎn)是：都用了自體細胞——從自己身上取材，在體外擴增和分化成多巴胺能神經(jīng)前體細胞，再移植回自己腦內。因為是自己身上的細胞，不存在免疫排斥，術(shù)后不需要服用免疫抑制劑。

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三、技術(shù)原理：不是控制癥狀，而是再生神經(jīng)元

傳統帕金森病治療以左旋多巴類(lèi)藥物為主。這類(lèi)藥物補充了大腦缺失的多巴胺，但它只是“替代”，不是“修復”。而且用藥5年后，很多患者會(huì )出現藥效波動(dòng)（開(kāi)關(guān)期）、異動(dòng)癥等副作用。腦深部電刺激（DBS）雖然能改善部分患者的運動(dòng)癥狀，但需要植入電極，參數需長(cháng)期調整，療效也會(huì )隨時(shí)間下降。

細胞療法的邏輯完全不同。

中國科學(xué)院腦智卓越中心高級研究員陳躍軍在接受采訪(fǎng)時(shí)解釋?zhuān)骸凹毎委煹脑砀》肿铀幬锸峭耆灰粯拥?。它是一個(gè)再生修復機制。我們在體外去生成一些神經(jīng)細胞，這些細胞移植以后，就會(huì )變成多巴胺神經(jīng)元，然后就會(huì )在腦內持續分泌多巴胺?！?/p>

簡(jiǎn)單說(shuō)：傳統藥物是“借來(lái)的多巴胺”，藥效過(guò)了就沒(méi)了；細胞療法是“自己長(cháng)出來(lái)的多巴胺工廠(chǎng)”，持續生產(chǎn)。

自體iPSC來(lái)源的多巴胺能神經(jīng)前體細胞，經(jīng)過(guò)微創(chuàng )手術(shù)被移植到患者的殼核（大腦深部一個(gè)負責運動(dòng)的區域）。這些細胞會(huì )在體內成熟為真正的多巴胺能神經(jīng)元，與宿主神經(jīng)網(wǎng)絡(luò )建立連接，長(cháng)期、穩定地釋放多巴胺。

劉軍主任還指出，瑞金醫院使用的自體細胞產(chǎn)品純度較高，所需移植的細胞劑量更小，與國內外同類(lèi)產(chǎn)品相比，在核心技術(shù)、臨床療效與安全性方面展現出差異化優(yōu)勢。

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四、臨床進(jìn)展與未來(lái)展望

目前，瑞金醫院已完成十余例該類(lèi)治療。雖然仍處于臨床研究階段，但已展現出良好的應用前景。

劉軍教授強調，帕金森病雖無(wú)法根治，但通過(guò)科學(xué)干預，患者能夠保有體面生活、延緩病程進(jìn)展。

我國有約500萬(wàn)帕金森病患者，隨著(zhù)人口老齡化，這個(gè)數字還在增長(cháng)。細胞療法如果能夠在大規模臨床試驗中證實(shí)有效并獲批上市，將為數百萬(wàn)患者提供一個(gè)全新的治療選項。

當然，挑戰仍然存在：長(cháng)期安全性（致瘤風(fēng)險、免疫原性）需要更長(cháng)時(shí)間的隨訪(fǎng)；自體細胞療法的成本較高，制備周期長(cháng)（從取材到回輸需要數周）。劉軍主任透露，團隊正在布局更具創(chuàng )新性與可及性的治療方案，未來(lái)將不斷優(yōu)化，包括降低治療價(jià)格，讓前沿細胞療法惠及更多患者。

五、常見(jiàn)問(wèn)題解答（FAQ）

六、寫(xiě)在最后

在第30個(gè)世界帕金森病日來(lái)臨之際，沈女士和金女士的故事給無(wú)數患者和家屬帶來(lái)了真實(shí)的希望。她們不是“奇跡”，而是科學(xué)一步步推進(jìn)的結果。

從實(shí)驗室里的細胞分化，到動(dòng)物實(shí)驗，再到人體臨床試驗，這條路走了十幾年。瑞金醫院團隊在自體iPSC治療帕金森病領(lǐng)域邁出的這一步，不僅是中國的“首例”，也是全球范圍內該技術(shù)臨床轉化的重要里程碑。

當然，從“十余例”到“數百例、數千例”，從臨床研究到獲批上市，還有很長(cháng)的路。但方向已經(jīng)明確，腳步已經(jīng)邁出。

正如劉軍教授所說(shuō)：“帕金森病雖無(wú)法根治，但通過(guò)科學(xué)干預，患者能夠保有體面生活、延緩病程進(jìn)展?！薄@本身就是醫學(xué)最大的意義。

參考資料：上海交通大學(xué)醫學(xué)院附屬瑞金醫院官方發(fā)布、劉軍主任采訪(fǎng)、中國科學(xué)院腦智卓越中心陳躍軍研究員采訪(fǎng)。

免責說(shuō)明：本文僅供科普參考，不構成醫療建議。治療方案請咨詢(xún)執業(yè)醫師。