FDA宣布Vertex的一種新型1型糖尿病干細胞療法已獲準進(jìn)入美國臨床試驗。該療法希望在替換1型糖尿病患者受損的胰島素生成細胞時(shí)避免使用免疫抑制藥物，計劃于 2023年上半年進(jìn)入臨床試驗。

盡管尋找安全有效的1型糖尿病治療方法仍然面臨一些挑戰，但過(guò)去一年干細胞療法的發(fā)展帶來(lái)了很大的希望。

生物制藥公司Vertex一直在研究其干細胞療法VX-880，作為一種用干細胞產(chǎn)生的健康β細胞替代1型糖尿病患者受損的產(chǎn)生胰島素的β細胞的方法。 

干細胞是尚未成熟為體內多種不同類(lèi)型細胞之一的細胞。Vertex在實(shí)驗室中培育并接受正確的“生物指令”，開(kāi)發(fā)出一種方法，可以為1型糖尿病患者生產(chǎn)幾乎無(wú)限量的產(chǎn)生胰島素的β細胞。 

2022年6月第一個(gè)接受VX-880的人發(fā)布的數據顯示，該參與者的范圍時(shí)間增加到了99%以上，血糖水平幾乎與沒(méi)有糖尿病的人相同。然而，一個(gè)主要的挑戰是參與者需要免疫抑制劑來(lái)阻止自己的免疫系統破壞新的β細胞。

為了解決這個(gè)問(wèn)題，Vertex正在測試另一種新療法VX-264，該療法將β細胞保存在封閉的設備中，從物理上保護它們免受身體免疫細胞的侵害，同時(shí)仍然允許營(yíng)養物質(zhì)到達β細胞。這是一種稱(chēng)為封裝的策略。 

FDA于3月9日批準Vertex開(kāi)始封裝干細胞療法 (VX-264) 的臨床試驗。Vertex 宣布計劃于2023年上半年開(kāi)始針對封裝的胰島素生成干細胞進(jìn)行臨床試驗，該療法此前也已獲準在加拿大進(jìn)行臨床試驗，早期臨床試驗已經(jīng)在進(jìn)行中。

VX-264使用與VX-880相同的干細胞衍生β細胞。此外，Vertex的通道陣列設備已經(jīng)開(kāi)發(fā)多年，并于2019年9月通過(guò)收購S(chǎng)emma Therapeutics獲得。

因為Vertex已經(jīng)能夠證明，這些細胞在受到保護時(shí)可以恢復 1 型糖尿病患者的胰島素產(chǎn)生，因此，當封裝在專(zhuān)門(mén)設計的通道陣列裝置中時(shí)，人們希望這種治療會(huì )更安全、更方便與類(lèi)型1。

Vertex1型糖尿病疾病領(lǐng)域主管Felicia Pagliuca表示：“研究進(jìn)展只有進(jìn)入臨床試驗，并且1型糖尿病患者有機會(huì )參與這些試驗，才有可能產(chǎn)生影響?！痹撛囼瀸⑹恰斑@是第一個(gè)針對設備封裝的干細胞衍生胰島的臨床研究。我們致力于繼續推進(jìn)針對1型糖尿病患者的潛在新療法的開(kāi)發(fā)?！?/p>

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