多年來(lái)，治愈1型糖尿病對于數百萬(wàn)1型糖尿病患者來(lái)說(shuō)只是一個(gè)夢(mèng)想。Vertex Pharmaceuticals關(guān)于第一批接受革命性1型細胞療法的患者的新數據表明，朝著(zhù)治愈方向邁出了重要一步。?

在新奧爾良舉行的美國糖尿病協(xié)會(huì )第82屆年度科學(xué)會(huì )議上，Vertex Pharmaceuticals發(fā)布了前兩名接受干細胞衍生β細胞療法治療1型糖尿病的參與者的新數據。?

Vertex于2021年首次宣布開(kāi)發(fā)這種細胞療法（稱(chēng)為VX-880），該療法有潛力成為1型糖尿病的“功能性治愈方法”。這意味著(zhù)，雖然從技術(shù)上講，接受者仍被診斷為1型糖尿病，但他們可能不需要胰島素來(lái)控制血糖水平。

馬薩諸塞州總醫院移植外科主任James Markmann博士在會(huì )議上介紹了試驗前兩名參與者的數據，他在腎臟、胰腺和胰島移植方面擁有20多年的經(jīng)驗。

在試驗的第一階段，兩名參與者各自獲得了Vertex估計所需劑量的一半的β細胞。此類(lèi)研究的常見(jiàn)做法包括從預期劑量的一半開(kāi)始，隨著(zhù)試驗的進(jìn)展增加該劑量。?

以下結果顯示每位參與者的A1C、范圍時(shí)間和胰島素劑量都有驚人的改善。作為參考，美國糖尿病協(xié)會(huì ) 2022年護理標準建議血糖范圍在70至180mg/dL之間的時(shí)間范圍為70%。沒(méi)有“標準”胰島素劑量，因為每日胰島素劑量是由醫療保健提供者根據每個(gè)人的需求確定的。?

參加者1

參加者2

什么時(shí)候才能為更多1型糖尿病患者提供這種服務(wù)？

與接受其他器官移植的人類(lèi)似，接受VX-880的人必須持續服用免疫抑制劑，以防止身體的免疫系統排斥新的β細胞?！拔覀兪褂脴藴实拿庖咭种苿┲委煼桨?，也用于接受腎移植的患者，我們發(fā)現這種既定治療方案通常具有良好的耐受性，”馬克曼說(shuō)。?

目前，由于與免疫抑制劑相關(guān)的感染風(fēng)險，只有那些沒(méi)有意識到嚴重低血糖的人才有資格成為這項初步研究的候選人。這是因為考慮到與低血糖不知情相關(guān)的風(fēng)險，這些候選人特別能從這種類(lèi)型的治療中獲益最多。

與其他干預措施（例如全胰腺移植或來(lái)自人類(lèi)捐贈者的β細胞胰島移植）不同，VX-880具有更大規模使用的潛力。?

“目前在美國，只有大約1,000例胰腺移植可用，因此供應是一個(gè)嚴重的問(wèn)題，”馬克曼說(shuō)?！按送?，[來(lái)自人類(lèi)捐贈者的]胰島的質(zhì)量往往存在差異。這項工作最重要的方面之一是未來(lái)可以無(wú)限供應用于移植的β細胞?！?

2022年5月2日，FDA得出結論認為沒(méi)有足夠的證據支持將β細胞的劑量增加到全部計劃數量后暫停了試驗。Markmann 表示，FDA需要更多信息來(lái)支持增加β細胞的劑量。

然而，在迅速解決FDA的這些擔憂(yōu)后，Vertex宣布于2022年7月6日正式解除對該試驗的擱置。?

未來(lái)的計劃

既然FDA取消了對該試驗的控制，Vertex將分三個(gè)階段將該試驗擴大到16名參與者。?

“對于劑量遞增，第一部分包括接受一半劑量的β細胞的參與者，這就是剛才描述的兩個(gè)接受者，”馬克曼說(shuō)?！傲硗馕迕麉⑴c者將接受稍高的劑量，隨后[另外九名]參與者將接受全額劑量?！?nbsp;

隨后還需要進(jìn)行更多的研究，這可能還需要幾年的時(shí)間。所有研究完成后，公司需要向FDA提交申請才能批準使用。

參與者目前狀況如何？

Markmann提到，Vertex公司繼續對VX-880的第一個(gè)接受者進(jìn)行定期隨訪(fǎng)。

“Markmann說(shuō)：”患者1號做得很好。他補充說(shuō)，在接受VX-880之前，由于低血糖，該受試者無(wú)法工作，并多次撞壞了他的摩托車(chē)。從那時(shí)起，他的整體生活質(zhì)量有了極大的改善。馬克曼沒(méi)有提到關(guān)于第二位參與者的任何其他信息。

“這是一項開(kāi)創(chuàng )性的工作，是該領(lǐng)域的真正飛躍，”馬克曼說(shuō)。”雖然我們不能確切地說(shuō)這將在什么時(shí)候可用，但我們比擁有這種方法之前更接近[1型糖尿病的功能性治愈]。”

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