該領(lǐng)域的最新進(jìn)展干細胞根據2022年1月非學(xué)術(shù)機構的公開(kāi)信息和新聞稿匯編的研究和再生醫學(xué)。

業(yè)務(wù)發(fā)展

合作協(xié)議：Bayer&Mammoth Biosciences

拜耳（德國；www.bayer.com）和利用自然多樣性為下一代CRISPR產(chǎn)品提供動(dòng)力的Mammoth Biosciences（美國加利福尼亞州；https://mammoth.bio/）宣布了一項戰略合作，使用Mammoth的CRISPR系統開(kāi)發(fā)體內基因編輯療法的選擇權協(xié)議。Mammoth Biosciences專(zhuān)有的超 小型Cas酶工具包（包括Cas14和Casφ）允許將擴展的高保真基因編輯與靶向系統遞送相結合。根據協(xié)議，拜耳獲得了這種新型基因編輯技術(shù)的使用權，該技術(shù)提供了一種先進(jìn)的體內由于這些新型CRISPR系統的超緊湊尺寸而具有適用性。

根據協(xié)議條款，Mammoth Biosciences將獲得4000萬(wàn)美元的預付款，并有資格獲得目標期權行使費以及在成功完成某些研究后未來(lái)可能獲得超過(guò)10億美元的付款，五個(gè)預選體內適應癥的開(kāi)發(fā)和商業(yè)里程碑，首先關(guān)注肝臟靶向疾病。此外，拜耳將支付研究經(jīng)費和分層特許權使用費，最高可達凈銷(xiāo)售額的兩位數百分比。兩家公司還在非排他性基礎上探索離體項目的工作。

合作協(xié)議：Bristol Myers Squibb&Mammoth Biosciences

Bristol Myers Squibb（美國紐約州；www.bms.com）和Century Therapeutics（美國賓夕法尼亞州；www.centurtx.com）宣布了一項研究合作和許可協(xié)議，以開(kāi)發(fā)和商業(yè)化多達四種誘導多能性干細胞(iPSC) 衍生的工程化自然殺手細胞(iNK) 和/或 T細胞(iT) 針對血液系統惡性腫瘤和實(shí)體瘤的計劃。前兩個(gè)項目包括一個(gè)急性髓性白血病項目和一個(gè)多發(fā)性骨髓瘤項目，它們可以結合iNK或伽馬三角洲iT平臺。Bristol Myers Squibb 可以選擇添加兩個(gè)額外的計劃，這些計劃可以根據與 Century 在協(xié)議中商定的某些條件進(jìn)行提名。

Century 將負責開(kāi)發(fā)候選藥物發(fā)現和臨床前開(kāi)發(fā)活動(dòng)。此后，Bristol Myers Squibb 將根據 Century 在某些項目上的共同推廣權，負責臨床開(kāi)發(fā)和商業(yè)化活動(dòng)。根據協(xié)議條款，Century將獲得1億美元的預付款，Bristol Myers Squibb將以每股23.14美元的價(jià)格對Century Therapeutics的普通股進(jìn)行5000萬(wàn)美元的股權投資。此外，Century 將獲得Bristol Myers Squibb許可的開(kāi)發(fā)候選人的某些臨床前開(kāi)發(fā)成本的報銷(xiāo)，并有資格獲得未來(lái)項目啟動(dòng)和開(kāi)發(fā)、監管和商業(yè)里程碑付款的額外付款，在四個(gè)潛在項目中總計超過(guò)30億美元。

Century還將獲得占全球凈銷(xiāo)售額高個(gè)位數到低兩位數的分級特許權使用費。此外，根據協(xié)議，Century 可能會(huì )選擇在美國共同推廣急性髓性白血病項目和其中一項附加項目，不收取行使費，這也將引發(fā)美國專(zhuān)利費的提高。

作為此次交易的一部分，Century修改了與FUJIFILM的協(xié)議手機Dynamics（美國威斯康星州；www.fujifilmcdi.com）獲得百時(shí)美施貴寶合作產(chǎn)品在日本的開(kāi)發(fā)和商業(yè)化權利。

許可協(xié)議：GC細胞& 里瓦拉免疫

GC細胞（韓國；www.gccell.com）和Rivaara Immune Private（印度；未確定網(wǎng)站）宣布他們已簽訂獨家許可協(xié)議，根據該協(xié)議，Rivaara Immune已同意在印度開(kāi)發(fā)和商業(yè)化Immuncell-LC^? ，斯里蘭卡和孟加拉國。由GC開(kāi)發(fā)細胞, Immuncell-LC是一種源自患者的自體T-細胞肝癌的免疫療法，早在2007年就獲得了韓國MFDS的批準。它還獲得了美國FDA的孤兒藥指定，用于治療肝癌、腦腫瘤和胰腺癌。

根據協(xié)議條款，Rivaara Immune已獲得在印度針對肝癌開(kāi)發(fā)和商業(yè)化Immuncell-LC的獨家權利。作為回報，GC細胞有權收到一筆未公開(kāi)的預付款，以及為實(shí)現商業(yè)里程碑而支付的款項，以及基于銷(xiāo)售額的特許權使用費。此外，GC細胞還將獲得 Rivaara Immune 的部分股權和供應媒體的獨家權利，這對于生產(chǎn) Immuncell-LC 至關(guān)重要。

許可協(xié)議：Sana、IASO 和 Innovent

Sana Biotechnology（美國華盛頓州；https://sana.com），一家專(zhuān)注于創(chuàng )造和交付工程化產(chǎn)品的公司細胞作為藥品，從事創(chuàng )新藥物發(fā)現、開(kāi)發(fā)和制造的臨床階段生物制藥公司IASO Biotherapeutics（中國；www.iasobio.com ）與生物制藥公司信達生物（中國； www.innoventbio.com）聯(lián)合宣布兩家公司簽訂了一項協(xié)議，根據該協(xié)議，Sana從IASOBio和Innovent獲得了臨床驗證的完全人類(lèi)B的非獨家商業(yè)權利細胞成熟抗原 (BCMA) 嵌合抗原受體 (CAR) 構建體，用于某些體內基因治療和體外低免疫細胞治療應用。

IASOBio和Innovant將收到一筆預付款，并有權獲得最多約2.04億美元的潛在開(kāi)發(fā)和監管里程碑付款，涉及多達六種產(chǎn)品，以及特許權使用費。

BCMA已被驗證為復發(fā)和/或難治性多發(fā)性骨髓瘤自體CAR-T療法的靶標。從IASO Bio和Innovent授權給 Sana的BCMA CAR是自體BCMA定向CAR-T的關(guān)鍵部分細胞治療產(chǎn)品（IASO Bio：CT103A，Innovent：IBI326）在中國已顯示出有前途的臨床安全性和有效性數據。

許可協(xié)議：Sana & NIH

Sana Biotechnology（美國華盛頓州；https://sana.com），一家專(zhuān)注于創(chuàng )造和交付工程化產(chǎn)品的公司細胞作為藥物，已與NIH下屬機構國家癌癥研究所 (NCI) 達成協(xié)議，獲得NIH的CD22 CAR的全球獨家商業(yè)權利，該CAR具有用于某些體內基因治療和離體同種異體的全人粘合劑B的CAR-T申請細胞惡性腫瘤。

合作協(xié)議：Be The Match BioTherapies 和 Atara

Be The Match BioTherapies（美國明尼蘇達州；https: //bethematchbiotherapies.com）和 Atara Biotherapeutics（美國加利福尼亞州；www.atarabio.com）宣布擴大合作范圍，以提供高質(zhì)量的健康供體細胞對于A(yíng)tara的現成T-細胞癌癥和自身免疫性疾病患者的免疫治療平臺。

這種多年的合作伙伴關(guān)系利用Be The Match BioTherapies的能力來(lái)尋找健康的捐贈者細胞來(lái)自Be The Match Registry，擁有超過(guò)2200萬(wàn)種遺傳多樣性的HLA免疫特征。

自 2016 年以來(lái)，Be The Match BioTherapies 一直是 Atara 的戰略供應商，提供細胞起始材料，外周血單核細胞細胞，來(lái)自具有目標HLA單倍型的健康捐贈者，用于進(jìn)一步制造和冷凍保存作為庫存，可在短短幾天內交付給有需要的患者。對HLA遺傳學(xué)的尖端生物信息學(xué)見(jiàn)解支持Atara的臨床計劃，確保對于每種產(chǎn)品，不同制造批次的庫存可用于與患者HLA配置文件的部分匹配，以支持療效和安全性。Be The Match BioTherapies 的監管專(zhuān)業(yè)知識確保捐贈者的??收集細胞符合 FDA 和各種國際法規，擴大了治療的潛在用途。

戰略聯(lián)盟：FUJIFILM手機動(dòng)力學(xué)與輝諾維斯塔

富士手機Dynamics（美國威斯康星州；www.fujifilmcdi.com）是人類(lèi) iPSC 技術(shù)的開(kāi)發(fā)商和制造商，PhenoVista Biosciences（美國加利福尼亞州；https: //phenovista.com ）是基于定制成像的表型分析服務(wù)提供商，已宣布建立戰略聯(lián)盟，通過(guò)在篩選中使用iPSC來(lái)改進(jìn)藥物發(fā)現過(guò)程。該聯(lián)盟將使藥物發(fā)現研究人員和科學(xué)家能夠使用iPSC衍生的分化獲得表型和高內涵篩選 (HCS) 成像服務(wù)細胞，這是更具生物學(xué)相關(guān)性的系統，有助于藥物發(fā)現過(guò)程。

藥物發(fā)現行業(yè)繼續利用人源iPSC開(kāi)發(fā)檢測和模型，以提供更高的生物學(xué)相關(guān)性，這有助于提高發(fā)現過(guò)程的整體效率和成功率。iPSC用于創(chuàng )建疾病模型，使研究人員能夠了解一系列疾病的人類(lèi)生物學(xué)特性，并篩選最佳候選藥物。此外，應用使用iPSC的HCS來(lái)創(chuàng )建細胞基于檢測的監測功能，如線(xiàn)粒體健康和突觸形成，同時(shí)檢查候選藥物和/或環(huán)境污染物對個(gè)體的影響細胞。

作為PhenoVista的首選iPSC供應商，FUJIFILM手機Dynamics將提供其差異化人類(lèi)產(chǎn)品組合細胞以及工業(yè)數量的疾病相關(guān)模型，以支持PhenoVista為其客戶(hù)開(kāi)發(fā)用于復雜HCS分析開(kāi)發(fā)的新分析。該聯(lián)盟使 PhenoVista 能夠使用FUJIFILM開(kāi)展高價(jià)值篩選計劃手機Dynamics的iPSC可創(chuàng )建支持3D模型分析的多細胞系統。這些模型以適合化合物篩選的可訪(fǎng)問(wèn)格式最好地概括了人體組織的生物學(xué)，從而使研究人員能夠加速他們的藥物開(kāi)發(fā)。

戰略聯(lián)盟：Pluristyx、panCELLa和Implant Therapeutics

Pluristyx（美國華盛頓州；www.pluristyx.com）是一家先進(jìn)的治療工具和服務(wù)生物技術(shù)公司，panCELLa（加拿大安大略??；https: //pancela.com ）是一家私營(yíng)生物技術(shù)公司及其子公司 Implant Therapeutics（www.implant -rx.com），基因工程的開(kāi)發(fā)商干細胞，已進(jìn)入制造和分銷(xiāo)戰略聯(lián)盟，提供細胞治療公司簡(jiǎn)化了對下一代安全、通用、具有成本效益的“現成”iPSC的訪(fǎng)問(wèn)。該協(xié)議將使包含 panCELLa 的 FailSafe ?和 Implant 的低免疫原性技術(shù)的iPSC商業(yè)化，這些技術(shù)來(lái)自完全同意和監管適當的捐助者。研究級和臨床級 panCELLa 擁有的iPSC線(xiàn)都將由 Pluristyx 制造和分銷(xiāo)，Pluristyx還將生產(chǎn)結合panCELLa和 Implant 技術(shù)的定制 iPSC 線(xiàn)，以滿(mǎn)足獨特的客戶(hù)需求。

終止合作：Sangamo & Sanofi

基因藥物公司Sangamo Therapeutics（美國加利福尼亞州；www.sangamo.com）宣布賽諾菲（法國；www.sanofi.com）將轉移其與 SAR445136 相關(guān)的權利和義務(wù)，SAR445136是一種鋅指核酸酶基因編輯細胞Sangamo 和賽諾菲正在開(kāi)發(fā)治療鐮狀細胞病的候選療法細胞病 (SCD)，在2022年上半年返回桑加莫。兩家公司正在合作有序過(guò)渡，而 Sangamo 則探索推進(jìn)該計劃的方案，包括尋找新的合作伙伴。這一轉變是在賽諾菲為方便兩家公司之間的全球研究、開(kāi)發(fā)和商業(yè)化合作與許可協(xié)議而終止之后進(jìn)行的，該協(xié)議旨在開(kāi)發(fā)用于治療血紅蛋白病的基因組藥物。在賽諾菲最近發(fā)生變化后，賽諾菲已選擇將SCD計劃轉移到 Sangamo細胞治療策略。

Sangamo預計SAR445136的I/II期PRECIZN-1研究將按計劃完成。Sangamo預計，賽諾菲（Sanofi）將繼續支付I/II期PRECIZN-1研究的費用，直至合作協(xié)議規定的2022年6月28日終止日期。

PRECIZN-1是一項正在進(jìn)行的首次人體、開(kāi)放標簽、單臂、多中心I/II期研究，對多達8名SCD患者進(jìn)行評估，評估其安全性和耐受性細胞候選療法SAR445136。

該治療產(chǎn)品是通過(guò)對自體造血細胞進(jìn)行離體基因編輯制造的干細胞使用針對BCL11a基因紅細胞特異性增強子的鋅指核酸酶技術(shù)的非病毒傳遞來(lái)增加內源性胎兒血紅蛋白的產(chǎn)生。SAR445136已獲得FDA的快速通道指定和EMA的唯一藥品產(chǎn)品指定。

推出新產(chǎn)品、服務(wù)……

干細胞培養物

StemCultures（美國紐約州；https: //stemcultures.com ），一家生命科學(xué)公司，開(kāi)發(fā)新型試劑以提高細胞生長(cháng)和分化，推出了FGF2DISC?裝置，該裝置由可生物降解的StemBeads^?組成，其中載有重組人FGF2，嵌入惰性不可生物降解的生物相容性水凝膠裝置中。

直接放入細胞培養容器，新的DISC設備能夠在整個(gè)培養過(guò)程中精確控制 FGF2 的濃度，創(chuàng )造一個(gè)更生理的環(huán)境，從而改善細胞生長(cháng)。DISC裝置中包含的 StemBeads 以受控速率釋放生長(cháng)因子，最大限度地減少濃度變化并減少由此產(chǎn)生的壓力細胞。DISC設備不會(huì )降解，可以很容易地從培養容器中添加或移除。FGF2 DISC設備完全兼容不同類(lèi)型的干細胞媒體。

成就

InGeneron

InGeneron（德克薩斯州，美國；https: //ingeneron.com ），一家臨床階段生物技術(shù)公司，宣布美國醫學(xué)協(xié)會(huì )（AMA）的現行程序術(shù)語(yǔ)（CPT? ^）編輯小組已經(jīng)發(fā)布了兩個(gè)新的 III 類(lèi) CPT 代碼，用于公司的自體、脂肪來(lái)源的再生細胞部分厚度肩袖撕裂的治療。新發(fā)布的代碼（0717T、0718T）將于 2022 年 7 月 1 日生效。新發(fā)布的 CPT 代碼為 InGeneron 的 Transpose RT 報銷(xiāo)奠定了基礎細胞治療平臺，目前正在美國 FDA 批準的試驗中進(jìn)行評估。

CPT 術(shù)語(yǔ)作為醫療服務(wù)的統一命名法，是政府付款人（包括 Medicare 和 Medicaid）以及描述醫療服務(wù)和報銷(xiāo)程序的商業(yè)健康計劃最廣泛接受的醫學(xué)語(yǔ)言。

InGeneron 的 Transpose ^? RT細胞治療平臺由一個(gè)處理單元、一套一次性用品和一種專(zhuān)有酶混合物Matrase ^{?組成。}該平臺允許隔離再生細胞在不到 90 分鐘的時(shí)間內從患者自身的脂肪組織中提取當天治療。這細胞在超聲或熒光鏡引導下通過(guò)注射重新給藥到患者的受損組織中。

臨床試驗

原腎

ProKidney（北卡羅來(lái)納州，美國；www.prokidney.com），臨床階段細胞專(zhuān)注于慢性腎病的治療公司，已發(fā)布其腎自體 II 期臨床研究的試驗設計細胞2型糖尿病合并慢性腎病患者的治療 (REACT? ⁾ 。

該研究是一項前瞻性、多中心、隨機對照、開(kāi)放標簽的II期臨床試驗，共招募了83名年齡在30-80歲之間的2型糖尿病腎病受試者。腎臟的選擇性人群細胞使用臨床護理標準圖像引導方法（超聲或CT），通過(guò)經(jīng)皮腎臟活檢從患者的腎皮質(zhì)獲得兩個(gè)16號或四個(gè)18號核心樣本，長(cháng)度>1.5厘米。這細胞通過(guò)酶消化分離并體外擴增，使用標準細胞大約4周的培養技術(shù)。通過(guò)密度梯度離心選擇SRC并配制以產(chǎn)生REACT。REACT作為不耐熱明膠基水凝膠新鮮產(chǎn)品連夜運送到臨床現場(chǎng)，在制造發(fā)布后72小時(shí)內進(jìn)行給藥。

腎活檢后，受試者以1:1的比例隨機分配接受REACT積極治療或優(yōu)化護理標準。REACT隊列中的患者在被活檢的同一個(gè)腎臟中接受兩次注射，間隔6個(gè)月。標準護理治療組中的受試者在接受REACT治療之前接受最佳生活方式和同時(shí)對其疾病進(jìn)行藥物治療12個(gè)月。

主要安全終點(diǎn)是評估最后一次REACT給藥后24個(gè)月內與手術(shù)和REACT相關(guān)的不良事件。

主要療效終點(diǎn)是從基線(xiàn)到最后一次REACT劑量后24個(gè)月的估計腎小球濾過(guò)率的測量。

法規、批準、收購……

綠燈

AlloVir

AlloVir（美國馬薩諸塞州；www.longeveron.com），一種臨床后期同種異體T-細胞免疫治療公司，已宣布 FDA已授予其領(lǐng)先的多病毒特異性T細胞(VST) 療法、posoleucel（Viralym-M、ALVR105）、再生醫學(xué)高級療法 (RMAT) 指定用于治療異基因造血后腺病毒 (AdV) 感染干細胞移植（同種異體HCT）。該名稱(chēng)基于 II 期CHARMS研究的積極結果。

posleucel用于治療AdV病毒血癥的III期注冊研究現已開(kāi)放，招募接受allo-HCT的兒科和成人患者。該研究是繼去年啟動(dòng)治療病毒相關(guān)HC的III期研究之后，posoleucel 的第二個(gè)III期注冊研究。

另外，公司還宣布啟動(dòng)ALVR106的I/II期臨床試驗，其研究性、同種異體、現成的多VST療法用于治療由人類(lèi)偏肺病毒、流感、副流感病毒和呼吸道病毒引起的感染合胞體病毒。該試驗擴展了 AlloVir 的 VST 平臺，以應對對自體和同種異體HCT患者構成相當大風(fēng)險的呼吸道病毒。

Bristol-Myers Squibb

Bristol-Myers Squibb（美國紐約州；www.bms.com）宣布日本厚生勞動(dòng)省已批準 Abecma ^? (idecabtagene vicleucel)，這是一種BCMA指導的CAR-T細胞免疫療法，用于治療復發(fā)或難治性 (R/R) 多發(fā)性骨髓瘤成年患者，這些患者之前至少接受過(guò)三種療法，包括免疫調節劑、蛋白酶體抑制劑和抗 CD38抗體，并且在最后一次治療或最后一次治療后復發(fā)。

Abecma是第一個(gè)CAR T-細胞在日本批準用于治療R/R多發(fā)性骨髓瘤的療法。憑借這一批準，百時(shí)美施貴寶現在是日本唯一一家擁有兩種獲批CAR-T的公司細胞療法——CD19導向的 Breyanzi 于 2021 年 3 月獲得批準，BCMA 導向 Abecma。

該批準基于來(lái)自在日本、美國、歐盟和加拿大進(jìn)行的全球 II 期研究 BB2121-MM-001 以及在美國進(jìn)行的 I 期研究 CRB-401的療效和安全性數據。

在不相關(guān)的新聞稿中，百時(shí)美施貴寶宣布，EMA人用醫藥產(chǎn)品委員會(huì )建議批準 Breyanzi（lisocabtagene maraleucel；liso-cel），一種CD19導向的CAR-T細胞治療成年R/R彌漫性大B-患者的療法細胞淋巴瘤，原發(fā)性縱隔大B-細胞兩線(xiàn)或更多線(xiàn)全身治療后淋巴瘤和濾泡性淋巴瘤3B級 (FL3B) 。醫藥產(chǎn)品委員會(huì )的建議現在將由歐盟委員會(huì )審查，該委員會(huì )有權為歐盟批準藥品。

Fate Therapeutics

Fate Therapeutics（美國加利福尼亞州；https://fatetherapeutics.com），一家臨床階段的生物制藥公司，致力于開(kāi)發(fā)程序化的細胞用于癌癥患者的免疫療法，宣布FDA已經(jīng)批準了該公司的FT536研究新藥（ IND ）申請，FT536 是一種現成的、多重工程的、iPSC衍生的CAR NK細胞候選產(chǎn)品。FT536源自克隆主 iPSC 系，該系具有四種功能元件，包括一種新型CAR，它獨特地靶向主要組織相容性復合體I類(lèi)相關(guān)蛋白 A (MICA) 和 B (MICB) 的 α3 結構域。MICA和MICB是在許多實(shí)體瘤上高水平表達的應激蛋白。公司計劃啟動(dòng) FT536 作為單一療法和與腫瘤靶向單克隆抗體療法聯(lián)合治療多種實(shí)體瘤適應癥的臨床研究。

Marker Therapeutics

Marker Therapeutics（德克薩斯州，美國；www.markertherapeutics.com），一家臨床階段的免疫腫瘤學(xué)公司，專(zhuān)注于開(kāi)發(fā)下一代 T細胞用于治療血液惡性腫瘤和實(shí)體瘤適應癥的基于免疫療法的公司宣布，FDA 孤兒產(chǎn)品開(kāi)發(fā)辦公室已授予MT-601孤兒藥物稱(chēng)號，MT-601是一種多腫瘤相關(guān)抗原特異性 T細胞為治療胰腺癌患者優(yōu)化的產(chǎn)品。Marker開(kāi)發(fā)了 MT-601，這是一種針對胰腺癌中高表達的六種腫瘤相關(guān)抗原（PRAME、NY-ESO-1、Survivin、MAGE-A4、SSX2、WT1）的新產(chǎn)品。

本公司擬啟動(dòng) MT-601聯(lián)合一線(xiàn)化療對局部晚期不可切除或轉移性胰腺癌患者進(jìn)行的 I 期多中心研究。Marker 設計的研究包括初始抗原遞增期和隨后的劑量遞增期，并將招募20-25名患者進(jìn)行研究。公司計劃于2022年提交 MT-601治療胰腺癌的 IND 申請。

收購、合并……

富士 Diosynth & Atara

FUJIFILM Diosynth Biotechnologies（FDB；日本；https: //fujifilmdiosynth.com ）是 FUJIFILM Corporation（日本；www.fujifilm.com）的子公司細胞免疫療法公司 Atara（美國加利福尼亞州；www.atarabio.com）T-細胞在美國加利福尼亞州的運營(yíng)和制造設施預付1億美元，在現場(chǎng)保留現有的制造和質(zhì)量人員。

關(guān)閉時(shí)，富士膠片計劃為現場(chǎng)約140名高技能制造和質(zhì)量人員提供職位。

作為協(xié)議的一部分，FUJIFILM Diosynth Biotechnologies 和 Atara 將簽訂一項長(cháng)期制造和服務(wù)協(xié)議，該協(xié)議可能會(huì )延長(cháng)至10年，以支持Atara臨床管線(xiàn)的生產(chǎn)，其中包括用于治療的 tabelecleucel (tab-cel ^? )愛(ài)潑斯坦-巴爾病毒陽(yáng)性移植后淋巴組織增生性疾病。

這細胞治療制造設施將把 FUJIFILM Diosynth Biotechnologies 的全球 CDMO 制造足跡推進(jìn)到美國西海岸，并補充其現有地點(diǎn)，以支持德克薩斯州和美國馬薩諸塞州的先進(jìn)治療市場(chǎng)，以及最近宣布的英國 BioCampus。

ProKidney和SCS

ProKidney（北卡羅來(lái)納州，美國；www.prokidney.com），臨床階段細胞專(zhuān)注于慢性腎病的治療公司已與一家特殊目的收購公司 Social Capital Suvretta Holdings Corporation III（SCS；美國加利福尼亞州； www.socialcapitalsuvrettaholdings.com）達成一項最終協(xié)議，通過(guò)業(yè)務(wù)合并成為一家上市公司。

ProKidney 的主要候選產(chǎn)品 REACT 是從患者自己的腎臟中產(chǎn)生的細胞. REACT 包含專(zhuān)有的祖細胞混合物細胞已經(jīng)生長(cháng)和純化，因此可以將它們放回患者的腎臟中。這種從標準活檢開(kāi)始的微創(chuàng )手術(shù)提供了細胞利用身體的內在能力修復和恢復受損的腎臟組織。再注射程序已被證明比當代活檢和腎衰竭治療方案（如透析和器官移植）更安全。

REACT 于 2022 年 1 月在美國啟動(dòng)的 III 期臨床計劃已獲得 RMAT 指定以及 FDA 和 EMA 指南。

該交易預計將提供高達 8.25 億美元的總現金收益，包括 SCS 信托賬戶(hù)中持有的高達 2.5 億美元現金的貢獻，前提是 SCS 公眾股東不贖回以及對公共股權的完全承諾的私人投資5.75 億美元，每股 10 美元。這些收益將主要用于資助 REACT 的 III 期開(kāi)發(fā)計劃，加速 ProKidney 的制造擴建，并最終為 REACT 的全球商業(yè)發(fā)布做準備。

資本市場(chǎng)與金融

64x生物

合成生物學(xué)公司64x Bio（美國加利福尼亞州；www.64xbio.com）完成了5500萬(wàn)美元的A輪融資，以資助其 VectorSelect? 平臺的擴展，這是一種新穎的細胞線(xiàn)工程技術(shù)，有可能徹底改變基因治療的經(jīng)濟性和可及性。

VectorSelect 獨特地允許 64x 映射數百萬(wàn)個(gè)獨特的細胞基因型到他們各自的載體生產(chǎn)表型。通過(guò)這種方式，該技術(shù)能夠從對數百萬(wàn)候選者的大規模多重實(shí)驗中生成高通量數據細胞同時(shí)行。然后 64x 將計算工具應用于其不斷增長(cháng)的 CellMap? 專(zhuān)有突變數據數據庫，以將數萬(wàn)億可能的解決方案過(guò)濾成數百萬(wàn)可篩選的基因組合，進(jìn)一步提高速度和效率細胞線(xiàn)發(fā)展。

總之，這使得發(fā)現細胞以其他方式無(wú)法實(shí)現并從根本上提高生產(chǎn)力的生產(chǎn)線(xiàn)。公司目前專(zhuān)注于細胞和基因治療，并計劃在未來(lái)擴展到其他市場(chǎng)。

dNovo

dNovo（美國加利福尼亞州；www.dnovobio.com），一家通過(guò)生成個(gè)性化頭發(fā)開(kāi)發(fā)治療脫發(fā)的公司干 細胞, 脫穎而出，宣布獲得 270 萬(wàn)美元的種子資金。

dNovo 正在開(kāi)發(fā)專(zhuān)有的直接重編程系統，以生成新的個(gè)性化頭發(fā)干 細胞取代細胞由于衰老或男性型禿發(fā)等情況而丟失。dNovo利用其專(zhuān)有技術(shù)改造了人類(lèi)皮膚細胞直接進(jìn)入誘導頭發(fā)干 細胞無(wú)需經(jīng)過(guò)多能狀態(tài)并證明這些誘導毛發(fā)干 細胞能夠在小鼠模型中產(chǎn)生毛發(fā)。

ONK療法

ONK Therapeutics（愛(ài)爾蘭；www.onktherapeutics.com），一種 NK細胞治療平臺公司，已宣布結束其 2150 萬(wàn)美元的 A 系列融資。這筆融資將使 ONK 能夠通過(guò)全面的 IND 支持研究推進(jìn)臨床前項目，包括跨多個(gè)項目的體內概念驗證模型。ONK 還將繼續朝著(zhù) GMP 制造能力邁進(jìn)，因為它優(yōu)化了其專(zhuān)有技術(shù)細胞工程平臺和工藝開(kāi)發(fā)。

ONK 的管道目前有三個(gè)臨床前開(kāi)發(fā)項目，涉及血液惡性腫瘤和實(shí)體瘤。該公司開(kāi)創(chuàng )了優(yōu)化設計的 NK 細胞療法，利用一套工程策略來(lái)優(yōu)化 NK 的細胞毒性潛力、代謝健康和持久性細胞，同時(shí)減少它們在腫瘤微環(huán)境中耗盡的可能性。

賽爾生物

Xcell Biosciences（美國加利福尼亞州；www.xcellbio.com），一家旨在進(jìn)一步研究、開(kāi)發(fā)和制造創(chuàng )新技術(shù)和平臺的開(kāi)發(fā)商細胞和基因療法，宣布了2750萬(wàn)美元的 B 系列融資。部分融資收益將用于進(jìn)一步推進(jìn) Xcellbio 新產(chǎn)品的生產(chǎn)細胞制造平臺，KALI細胞鑄造廠(chǎng)。該平臺將提供獨特的功能，以支持開(kāi)發(fā)具有更高效力和持久性以及減少的治療產(chǎn)品細胞筋疲力盡。Xcellbio 的新制造平臺將補充該公司的 AVATAR ?和 AVATAR AI ?系統，這些系統已部署在全球130多個(gè)研究和行業(yè)實(shí)驗室中。