介紹

脊髓損傷（SCI）是一種破壞性疾病，常導致終生殘疾、肌肉痙攣、感覺(jué)障礙、自主神經(jīng)紊亂和大小便失禁等，給患者帶來(lái)巨大的困難，但一直缺乏有效的治療方法。治療至今。正是由于這些后遺癥，患者和護理人員的生活質(zhì)量顯著(zhù)下降。

因此，SCI不僅是一個(gè)嚴重的健康問(wèn)題，而且是一個(gè)巨大的社會(huì )負擔。據作者所知，細胞療法似乎是治療SCI的一種有希望的替代方法，因為它具有許多優(yōu)勢，包括自我更新、多譜系分化、炎癥控制、免疫調節功能、抑制細胞凋亡、多種營(yíng)養因子的產(chǎn)生和受損軸突的髓鞘再生。

然而，細胞療法仍處于起步階段，臨床試驗方案中在受試者選擇、細胞類(lèi)型、移植時(shí)機、給藥劑量和遞送途徑方面存在許多差異和不確定性。因此，為了安全有效地治療脊髓損傷，迫切需要一項標準化、設計良好的臨床研究。

在用于同種異體移植的各種候選細胞中，人臍帶間充質(zhì)干細胞 (hUC-MSC) 是治療頑固性脊髓損傷的有吸引力的選擇，因為它們具有易于獲得、快速增殖、沒(méi)有倫理爭議、免疫特權和旁分泌作用。

自2008年首次對SCI受試者進(jìn)行蛛網(wǎng)膜下腔干細胞給藥以來(lái)，這種方便、微創(chuàng )的方法被認為是最安全、最有效的細胞輸送方法，因為它在其他器官中的滯留較少、宿主免疫反應降低、細胞植入更多和在受傷的脊髓中更好地保??護組織。之前的研究表明，移植更多的細胞是可取的，因為細胞療法具有劑量依賴(lài)性。因此，由于鞘內移植的可重復性而促進(jìn)了重復細胞給藥，似乎對SCI患者更有益。

間充質(zhì)干細胞重復蛛網(wǎng)膜下腔給藥治療脊髓損傷：1/2期初步研究

在此，中山大學(xué)第三附屬醫院脊柱外科介紹了一項前瞻性1/2期試點(diǎn)試驗的結果，該試驗評估了四劑同種異體hUC-MSC蛛網(wǎng)膜下腔移植的安全性和有效性6個(gè)細胞/kg，每次給藥間隔1個(gè)月，在中國SCI受試者中（ClinicalTrials.gov 標識符 NCT02481440；中山大學(xué)附屬第三醫院機構審查委員會(huì )學(xué)術(shù)批準號 [2017]22 和 [2017] ；中山大學(xué)附屬第三醫院倫理審批號[2018]02、[2018]。

干細胞治療脊髓損傷的案例簡(jiǎn)介

hUC-MSC藥物

hUC-MSCs制備于中山大學(xué)附屬第三醫院良好生產(chǎn)規范干細胞實(shí)驗室。在獲得健康足月新生兒父母的知情同意書(shū)后，在出生后立即獲得新鮮臍帶并保存在4°C環(huán)境下的無(wú)菌生理鹽水中。去除臍帶內的動(dòng)脈和血管后，沃頓氏膠質(zhì)被分成體積小于1cm³的碎片；

結果

對于安全性分析集和完整分析集，均包括102名受試者?？偣策M(jìn)行了383例hUC-MSC鞘內移植。在細胞療法期間，觀(guān)察到的AE如下：54次發(fā)熱 (14.1%)、16次頭痛 (4.2%)、6次肌肉緊張短暫增加 (1.6%) 和5次頭暈 (1.3%)。這些AE中的大多數是輕度的，并且在藥物治療、物理治療和臥床休息后徹底解決。無(wú)嚴重不良事件

討論

在這項臨床研究中，hUC-MSC藥物在施用于患有慢性SCI的受試者之前已做好充分準備。具體而言，移植的干細胞在不含任何動(dòng)物來(lái)源補充劑的培養基中培養，因為人們越來(lái)越擔心異種感染的傳播或臨床藥物中異種抗原的轉移。

結論

在沒(méi)有針對SCI患者，尤其是亞洲人群的最佳治療指南的情況下，中山大學(xué)第三附屬醫院脊柱外科目前的方案表明，以10⁶個(gè)細胞/kg的劑量鞘內注射同種異體hUC-MSC，每月一次，持續4個(gè)月是可行的。安全有效，可顯著(zhù)改善神經(jīng)功能障礙和恢復生活質(zhì)量。

說(shuō)明：本文僅用于傳播科普知識，分享行業(yè)觀(guān)點(diǎn)，不構成任何臨床診斷建議，如有版權等疑問(wèn)，請隨時(shí)聯(lián)系我。