2025年6月5日，北京大學(xué)人民醫院黃曉軍院士團隊開(kāi)出國內首張艾米邁托賽注射液處方，標志著(zhù)我國干細胞藥品實(shí)現臨床轉化落地。

此前，該產(chǎn)品已于2025年1月2日經(jīng)國家藥監局附條件優(yōu)先批準上市（批準文號：國藥準字S20250001），由鉑生卓越生物科技（北京）有限公司（簡(jiǎn)稱(chēng)”鉑生生物”）研發(fā)，成為國內首個(gè)獲批的干細胞療法產(chǎn)品，適用于14歲以上、以消化道受累為主的激素難治性急性移植物抗宿主?。╝GVHD）患者。

一、藥品基本信息與用途

藥品名稱(chēng)與性質(zhì)：首款處方藥品為“艾米邁托賽注射液”（商品名：睿鉑生），是我國首個(gè)獲批上市的間充質(zhì)干細胞治療藥物，源自臍帶組織，符合藥品生產(chǎn)質(zhì)量管理規范（GMP）標準。

適應癥與適用人群：用于治療14歲以上、激素治療失敗的急性移植物抗宿主?。╝GVHD）患者，尤其以消化道受累為主者。aGVHD是造血干細胞移植后的致命并發(fā)癥，傳統治療失敗后死亡率高。

二、治療原理與機制

間充質(zhì)干細胞通過(guò)免疫調節功能起效：

• 分泌抗炎因子（如前列腺素E2、IL-6等），抑制過(guò)度免疫反應；
• 恢復免疫平衡：提升調節性T細胞（Treg）比例，抑制促炎性T細胞和B細胞活性

歸巢特性：干細胞能定向遷移至炎癥損傷部位（如腸道、皮膚），精準修復組織。

三、適用患者

目標患者群體：接受異基因造血干細胞移植后出現aGVHD、且對激素治療無(wú)響應的患者。

四、藥品使用與可及性

處方與使用規范

• 僅限正規醫院憑醫生處方使用，嚴格按說(shuō)明書(shū)操作；
• 北大人民醫院作為國內權威移植中心，具備用藥資質(zhì)與臨床經(jīng)驗。

可及性與價(jià)格

• 目前尚未公開(kāi)定價(jià)，作為罕見(jiàn)病用藥，可能價(jià)格較高；
• 需關(guān)注后續醫保談判進(jìn)展，提升患者可及性。

五、未來(lái)展望與北大人民醫院的角色

適應癥擴展研究：北大人民醫院正牽頭“臍帶間充質(zhì)干細胞治療系統性紅斑狼瘡（SLE）”的Ⅰ/Ⅱ期臨床試驗，采用國際高標準隨機雙盲設計，有望拓展干細胞療法新領(lǐng)域。

行業(yè)意義

• 推動(dòng)干細胞療法從實(shí)驗向臨床轉化，標志我國細胞治療進(jìn)入標準化時(shí)代；
• 北大人民醫院在干細胞臨床研究與規范應用中的引領(lǐng)作用，為后續療法（如神經(jīng)損傷、糖尿病等）奠定基礎

總結：北大人民醫院此次開(kāi)出首張干細胞處方，不僅是我國細胞治療落地的里程碑，更為重癥aGVHD患者提供了“救命方案”。未來(lái)隨著(zhù)適應癥拓展（如紅斑狼瘡、神經(jīng)修復等）及醫保政策支持，這一療法有望惠及更廣泛人群。

普通患者需注意：干細胞非“萬(wàn)能藥”，目前僅限特定疾病在正規醫療機構使用，謹防非合規機構誤導。

免責說(shuō)明：本文僅用于傳播科普知識，分享行業(yè)觀(guān)點(diǎn)，不構成任何臨床診斷建議！杭吉干細胞所發(fā)布的信息不能替代醫生或藥劑師的專(zhuān)業(yè)建議。如有版權等疑問(wèn)，請隨時(shí)聯(lián)系我。