二、通用型異體iPSC衍生細胞新藥：無(wú)需HLA配型，有望造福更多帕金森病患者

天壇醫院運動(dòng)障礙疾病科蘇東寧副研究員在會(huì )議報告中指出，通用型異體iPSC衍生多巴胺能神經(jīng)前體細胞新藥（XS411注射液），無(wú)需HLA配型，聯(lián)合規范的抗免疫排斥治療，即可在帕金森病患者的殼核存活、定植、分化成多巴胺能細胞，形成多巴胺合成、代謝能力，顯著(zhù)改善帕金森病癥狀，同時(shí)具有良好的安全性。這種通用型iPSC衍生細胞可望惠及廣大帕金森病患者。

迄今已經(jīng)發(fā)表的4項多能干細胞治療帕金森病國際研究展現了帕金森病治療領(lǐng)域的重大突破；其中3項研究應用了胚胎干細胞衍生細胞，面臨倫理問(wèn)題難以廣泛應用；僅有1項由日本京都大學(xué)進(jìn)行的研究采用了誘導多能干細胞衍生細胞治療帕金森病，目前已經(jīng)獲得有條件批準上市。日本京都大學(xué)采用HLA單倍型純合子“超級供體”策略，但該技術(shù)路線(xiàn)在中國、歐洲和北美等面臨技術(shù)、成本和法規監管等瓶頸。

天壇醫院馮濤教授牽頭的這項注冊臨床研究中，采用的XS411干細胞注射液無(wú)需HLA配型，在規范免疫抑制管理下成功實(shí)現細胞替代治療的安全性及突出療效。這項研究的重要意義在于，異體iPSC衍生多巴胺神經(jīng)前體細胞有望成為通用型產(chǎn)品，讓更多帕金森病患者有機會(huì )受益于干細胞療法。

XS411干細胞注射液采用統一的細胞來(lái)源、生產(chǎn)工藝和質(zhì)量控制體系，符合嚴格質(zhì)量控制和GCP要求，已經(jīng)獲得中檢院認證。

三、國家科技重大專(zhuān)項支持

士澤生物通用型XS411細胞新藥治療帕金森病，獲“創(chuàng )新藥物研發(fā)”國家科技重大專(zhuān)項立項，由士澤生物牽頭并聯(lián)合同濟大學(xué)、中國食品藥品檢定研究院、首都醫科大學(xué)附屬北京天壇醫院、中國醫學(xué)科學(xué)院北京協(xié)和醫院共同承擔。

這是我國首個(gè)針對通用型iPSC衍生細胞新藥治療帕金森病的國家科技重大專(zhuān)項，該項目正式啟動(dòng)，標志著(zhù)我國首次將針對帕金森病的通用型iPSC衍生細胞創(chuàng )新藥納入國家重大科技攻關(guān)體系，也標志著(zhù)我國在重大腦疾病細胞治療領(lǐng)域實(shí)現了從原創(chuàng )技術(shù)突破、通用型細胞新藥開(kāi)發(fā)、注冊臨床驗證到國家戰略布局的重要跨越。

四、I期臨床研究：運動(dòng)功能、日常生活質(zhì)量和分子影像指標均持續改善

4.1 研究設計

天壇醫院馮濤團隊本次報告的I期研究采用單臂、開(kāi)放標簽、3+3劑量遞增設計，共納入9例帕金森病受試者。入組患者為中晚期帕金森病，存在劑末現象，關(guān)期Hoehn–Yahr分期為3至4期，病史平均十年，現有治療已經(jīng)不能有效改善癥狀，患者的工作和生活受到嚴重影響。

患者經(jīng)過(guò)規范的檢查和評測，符合NMPA的相關(guān)標準后，接受雙側后部殼核XS411干細胞移植，并按方案接受為期一年的標準化聯(lián)合免疫抑制治療。手術(shù)由天壇醫院功能神經(jīng)外科主任孟凡剛教授完成。

4.2 安全性與耐受性

經(jīng)過(guò)持續隨訪(fǎng)，迄今所有受試者均達到了主要安全性和耐受性終點(diǎn)：

• 未觀(guān)察到劑量限制性毒性事件、嚴重不良事件或歸因于XS411的不良事件；
• 連續MRI檢查未發(fā)現異常細胞過(guò)度生長(cháng)或腫瘤形成；
• 未觀(guān)察到移植物誘導的異動(dòng)癥。

4.3 療效結果

隨訪(fǎng)至今，I期研究9例受試者均獲得顯著(zhù)改善，改善幅度超過(guò)了國際公認的MCID的顯著(zhù)改善閾值。

4.4 1?F-DOPA PET分子影像：客觀(guān)證據

這些結果提示由醫生評測的運動(dòng)評分等改善與患者自己記錄的病情變化改善是一致的。但對于開(kāi)放標簽的研究，醫生評分和患者自己的病情記錄都可能受到主觀(guān)因素的偏倚影響。馮濤團隊進(jìn)行的這項I期研究中，采用了國際公認的反映多巴胺合成代謝能力的 1?F-DOPA PET分子影像作為客觀(guān)指標。

1?F-DOPA PET檢查顯示，移植后6個(gè)月，受試者的后部殼核（XS411干細胞移植注射的區域）1?F-DOPA示蹤劑特異性結合比相較基線(xiàn)增加，信號增強區域與細胞移植針道位置相吻合。這說(shuō)明干細胞植入后，已經(jīng)在移植區域存活、定植、分化，形成多巴胺能合成代謝功能，用健康有功能的多巴胺能神經(jīng)元替代了已經(jīng)病變的多巴胺能神經(jīng)元，成為多巴胺的新來(lái)源。

4.5 階段性數據

據士澤生物2026年9月發(fā)布的隨訪(fǎng)結果，XS411注冊I期及II期臨床研究已完成40多例患者入組，多例患者最長(cháng)隨訪(fǎng)時(shí)間達到12個(gè)月。在已完成相應隨訪(fǎng)的受試者中，未服用抗帕金森病藥物狀態(tài)下的MDS-UPDRS第三部分評分較基線(xiàn)降幅超過(guò)50%；帕金森病日記顯示，每日“良好開(kāi)期”平均延長(cháng)超4小時(shí)。研究團隊表示，由于樣本量有限，現階段結果仍屬于階段性臨床證據，療效仍需通過(guò)后續隨機對照研究和更長(cháng)期隨訪(fǎng)進(jìn)一步確認。

五、II期臨床研究：全球首個(gè)采用PROBE設計的干細胞治療PD研究項目

基于I期研究的積極結果，國家藥監部門(mén)和醫院倫理委員會(huì )的批準開(kāi)展人異體誘導多能干細胞衍生多巴胺能神經(jīng)前體細胞（XS411注射液）腦移植治療原發(fā)性帕金森病II期臨床試驗。

II期臨床試驗由國家神經(jīng)疾病醫學(xué)中心北京天壇醫院牽頭，馮濤教授擔任牽頭PI，聯(lián)合北京協(xié)和醫院、蘇州大學(xué)附屬第二醫院和江蘇省人民醫院等國內多家著(zhù)名三甲醫院作為分中心共同開(kāi)展這項多中心研究。

5.1 PROBE設計：更高等級的循證醫學(xué)證據

II期臨床試驗研究采用前瞻性、隨機、開(kāi)放標簽、盲法終點(diǎn)評估的PROBE設計。隨機分組、平行對照和盲法終點(diǎn)評估有助于減少偏倚，為判斷療效及后續確證性研究提供更可靠的依據。

特別是II期研究采用的盲法終點(diǎn)評估，是由外部的帕金森病領(lǐng)域知名專(zhuān)家來(lái)進(jìn)行獨立評分，這些外部專(zhuān)家不參與受試者篩選、手術(shù)植入、術(shù)后管理和隨訪(fǎng)，得到的結果不受主觀(guān)因素的影響，更加準確地反映病情的真實(shí)變化。

與傳統單臂開(kāi)放性設計的臨床研究相比，PROBE設計具有顯著(zhù)更高等級的循證醫學(xué)證據，可在兼顧細胞治療臨床實(shí)施特點(diǎn)的同時(shí)，通過(guò)隨機對照及盲法終點(diǎn)評估進(jìn)一步提高研究質(zhì)量，為后續III期注冊臨床試驗和上市審批提供更可靠的療效證據。

5.2 入組完成情況

2026年7月，XS411治療帕金森病的全國多中心II期研究已經(jīng)順利完成全部30例受試者入組，進(jìn)入隨訪(fǎng)階段；其中20例受試者植入XS411干細胞注射液，10例受試者1年后植入XS411干細胞注射液。

由天壇醫院馮濤教授牽頭的這項多中心II期研究，是國際上首個(gè)采用PROBE設計的干細胞治療帕金森病研究。研究將進(jìn)一步回答這項干細胞移植技術(shù)的有效性和安全性等關(guān)鍵科學(xué)問(wèn)題，為III期注冊研究奠定堅實(shí)的基礎，為這一創(chuàng )新療法的臨床轉化提供更充分的科學(xué)證據。

六、監管與產(chǎn)業(yè)化進(jìn)展

XS411注射液已實(shí)現 “中美雙報雙批” ：

FDA快速通道資格是FDA為促進(jìn)治療嚴重疾病、填補臨床空白的在研藥物加速開(kāi)發(fā)而設立的重要特別審評通道。獲得該資格后，士澤生物將享受多項權益：在研發(fā)全周期內可與FDA進(jìn)行更高頻次、更深入的溝通交流；可分段遞交新藥上市申請（即滾動(dòng)審評），縮短審評時(shí)間；符合條件時(shí)有機會(huì )獲得優(yōu)先審評資格。

七、研究局限性與未來(lái)方向

本研究存在以下核心局限性：

未來(lái)方向：II期研究將進(jìn)一步回答有效性和安全性等關(guān)鍵科學(xué)問(wèn)題，為III期注冊研究奠定基礎。同時(shí)，XS411用于治療帕金森型多系統萎縮（MSA-P） 的I期注冊臨床試驗也已順利完成全部參與者給藥，正式進(jìn)入隨訪(fǎng)階段。

八、常見(jiàn)問(wèn)題解答（FAQ）

九、參考資料

[1] 士澤生物. 士澤生物發(fā)布XS411注射液治療帕金森病的多中心注冊臨床試驗隨訪(fǎng)結果[EB/OL]. 中國醫藥生物技術(shù)協(xié)會(huì ), 2026-09-16.

[2] 醫藥魔方ByDrug. 全球帕金森病大會(huì )丨天壇醫院團隊報告了干細胞治療帕金森病研究進(jìn)展：I期改善超30分，II期完成入組[EB/OL]. 2026-10-07.

[3] 動(dòng)脈網(wǎng). 天壇醫院馮濤團隊發(fā)布干細胞治療帕金森病研究進(jìn)展[EB/OL]. 2026-10-06.

[4] 上觀(guān)新聞. 國產(chǎn)帕金森病創(chuàng )新藥研發(fā)迎來(lái)里程碑，在中美兩國取得進(jìn)展[EB/OL]. 解放日報, 2026-08-05.

[5] 士澤生物. 士澤生物通用型細胞新藥治療帕金森病獲美國FDA快速通道資格認定[EB/OL]. 2026-08-01.

[6] 光明網(wǎng). 細胞再生醫學(xué)開(kāi)啟帕金森病對因治療新范式[EB/OL]. 2026-07-08.

[7] 士澤生物. 國家神經(jīng)疾病醫學(xué)中心牽頭，士澤生物通用型iPSC衍生細胞治療原發(fā)性帕金森病注冊臨床完成首例給藥[EB/OL]. 2025-09-17.

[8] 士澤生物. 士澤生物通用細胞治療早發(fā)性帕金森病注冊臨床試驗獲國家藥監局正式批準[EB/OL]. 2025-04-28.

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