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全球干細胞治療腦癱的臨床發(fā)展現狀及臨床療效


20世紀90年代以來(lái),在臨床研究中,干細胞移植已廣泛應用于成人帕金森病、亨廷頓病、阿爾茨海默病等中樞神經(jīng)受損等疾病,且取得了較滿(mǎn)意的臨床療效。

全球干細胞治療腦癱的臨床發(fā)展現狀及臨床療效

目前,干細胞治療腦癱的基礎研究和臨床試驗都取得了一定的進(jìn)展。大量動(dòng)物實(shí)證明,在腦損傷模型中,細胞治療具有功能和生存益處。

數據統計顯示,多個(gè)國家已經(jīng)報道了至少20項針對有發(fā)生腦癱風(fēng)險患兒或腦損傷患兒的細胞治療的臨床試驗,還統計到9項隨機研究正在進(jìn)行中,一項在美國進(jìn)行,三項在韓國進(jìn)行,五項在中國進(jìn)行。

這些研究在各個(gè)方面差異較大,首先是細胞來(lái)源的差異。

這些臨床試驗的細胞來(lái)源為自體或同種異體,包括臍帶組織、骨髓、外周血、胎兒神經(jīng)祖細胞等。

其次是細胞治療的給藥方式和劑量上也有差異。

例如,這些研究采用了經(jīng)靜脈注射、動(dòng)脈內注射、鞘內注射或腦室內注射等方式,劑量范圍廣泛,接受細胞治療的患者年齡可從嬰兒期延長(cháng)至35歲。

從臨床結果上來(lái)看,這些細胞治療方案具體的治療結果指標也各不相同,但大多數指標包括已確定的粗略運動(dòng)功能指標(通常是指粗略運動(dòng)功能指標-66或-88)。根據最近發(fā)表的五項研究的系統回顧和薈萃分析,在細胞治療后,患兒的粗略運動(dòng)有小幅度的改善。

還有研究人員探討了干細胞雙療程療法是否比單療程更具優(yōu)勢。

例如,發(fā)表在《國際干細胞研究》雜志上的臨床研究招募了兩組12歲及以下的腦癱患兒,并注射了提取自臍帶的干細胞,兩組患兒分別接受了一個(gè)療程以及兩個(gè)療程(間隔六個(gè)月)的干細胞脊柱注射治療。研究結果顯示,接受治療的兒童的運動(dòng)能力均能得到了有效改善,兩個(gè)療程的治療效果更為明顯。

未來(lái),仍然開(kāi)展更多的研究來(lái)進(jìn)一步探討臨床治療時(shí)間窗、移植途徑、劑量以及治療機理等。

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