在漸凍癥治療領(lǐng)域，干細胞療法正在從實(shí)驗室研究逐漸走向臨床。相比傳統藥物對生存期的有限延緩，干細胞通過(guò)神經(jīng)再生、免疫調節等機制，為運動(dòng)神經(jīng)功能的恢復提供了新的可能。相比媒體對“干細胞治療漸凍癥”的突破性報道，真實(shí)患者的親身經(jīng)歷更能折射這些創(chuàng )新療法的實(shí)際價(jià)值與局限。以下是3位漸凍癥患者接受干細胞治療的故事。他們用親身感受證明：干細胞療法不是科幻，而是正在發(fā)生的醫學(xué)曙光。

3位漸凍癥患者的自述：選擇干細胞治療的心路歷程與效果體驗

案例故事：3位患者的臨床試驗之旅

患者1：奶奶背孫女求醫路，漸凍癥女孩經(jīng)干細胞治療重獲生命希望

2020年，央視CCTV的一則新聞報道了一項勵志故事，說(shuō)的是一個(gè)得了漸凍癥的女孩和“背起她整個(gè)世界”的奶奶的故事。女孩3歲時(shí)患上了漸凍癥而失去了行動(dòng)能力，可奶奶卻不離不棄，十幾年來(lái)用全部的愛(ài)一路背著(zhù)孫女上學(xué)和旅行，竭盡全力讓孫女感受著(zhù)這個(gè)世界的美好！

令人欣慰的是，在接受干細胞移植手術(shù)后，女孩的病情得到了緩解。

“如果真只有幾個(gè)月生命，我就跟著(zhù)孩子栽下去算了?！?/strong>河北衡水市武強縣第二實(shí)驗中學(xué)8年級的一節數學(xué)課中，一位家長(cháng)把一個(gè)小女孩從輪椅抱到座位上，小女孩的腿上還要壓兩本書(shū)才能維持一個(gè)穩定的姿勢。

這個(gè)小女孩名叫劉宣諾，背起她的是奶奶張瑞欣。3歲的時(shí)候，劉宣諾就被確診為“漸凍癥”，醫生告知奶奶，小宣諾的肌肉會(huì )逐漸萎縮，最后會(huì )連吞咽都變得困難，最多只能活幾個(gè)月。

聽(tīng)到醫生這么說(shuō)，從小把小宣諾帶大的奶奶非常絕望，她說(shuō)“如果真的只有幾個(gè)月生命，我就跟著(zhù)孩子栽下去算了”！但作為退役軍人，奶奶并沒(méi)有放棄孫女。

在小宣諾確診為漸凍癥后，奶奶便帶著(zhù)她四處求醫。終于在2010年，6歲的小宣諾開(kāi)始接受干細胞移植手術(shù)，使病情得到了緩解。

為了讓智力正常的小宣諾可以過(guò)上一個(gè)正常孩子的生活，奶奶開(kāi)始帶著(zhù)她上學(xué)。奶奶從3年級開(kāi)始就陪著(zhù)小宣諾住校，每天四五點(diǎn)起來(lái)做早餐，喂完早餐以后就陪著(zhù)小宣諾上課，背著(zhù)小宣諾上廁所，晚上還要給小宣諾翻身。

在干細胞治療以及奶奶的影響下，小宣諾不僅成績(jì)名列前茅，各方面才藝也十分突出，唱歌和朗誦都是小宣諾喜歡并且一直堅持著(zhù)的才藝。

干細胞療法為小宣諾漸凍癥的治療帶來(lái)了希望，讓小宣諾的生命得以延續，也讓奶奶的愛(ài)得以延續！

患者2：保加利亞患者跨國求醫，干細胞治療讓漸凍癥患者從輪椅站起

來(lái)自保加利亞索非亞的伊萬(wàn)，2020年被當地醫院確診為漸凍癥（ALS）。最初的癥狀表現為手部肌肉不自主顫動(dòng)，這種異常信號如同多米諾骨牌，很快蔓延至全身 —— 右腿肌肉逐漸僵硬萎縮，從走路步態(tài)不穩到無(wú)法獨立行走，日常生活對輪椅的依賴(lài)與日俱增。面對國內有限的治療選擇，他和家人決定跨出國門(mén)，尋求更前沿的醫療方案。

2020年12月，伊萬(wàn)在瑞士一家專(zhuān)業(yè)醫療機構接受了干細胞治療。為期 12 天的診療過(guò)程中，他先后接受了三次手術(shù)：兩次自體骨髓干細胞提取、一次脂肪組織間充質(zhì)干細胞提取。令他意外的是，整個(gè)醫療流程異常溫和：“沒(méi)有想象中的痛苦，醫護人員會(huì )提前解釋每個(gè)步驟，團隊協(xié)作默契得像家人一樣?！?這種人性化關(guān)懷極大緩解了他對治療的恐懼。

治療效果比預期更早顯現?！?strong>第二次干細胞注射后，我明顯感覺(jué)雙腿更有力量了。” 伊萬(wàn)在采訪(fǎng)中難掩興奮，“以前右腿像灌了鉛一樣拖曳，現在能主動(dòng)抬步了，甚至可以短距離獨立行走。精力也變好了，不像從前總覺(jué)得疲憊不堪?！?這些積極變化讓他重拾對生活的信心：“這不是終點(diǎn)，而是新的開(kāi)始?！?/p>

患者3：美國漸凍癥患者脊髓神經(jīng)干細胞移植注射帶來(lái)語(yǔ)言改善

2012年7月16日，《WebMD》雜志上發(fā)表了一篇關(guān)于約翰·杰羅姆進(jìn)行干細胞治療漸凍癥的臨床試驗內幕文章。

約翰·杰羅姆來(lái)自美國阿拉巴馬州奧本，2003年確診肌萎縮側索硬化癥（ALS），當時(shí)年僅41歲。起初是跑步時(shí)感覺(jué)步伐不穩，隨后逐漸出現腿部無(wú)力、說(shuō)話(huà)變慢，最終被確診。盡管ALS預期壽命通常只有3至5年，他依然堅強生活了9年多。

2011年，杰羅姆報名參加了埃默里大學(xué)的干細胞臨床試驗。這項研究由神經(jīng)科醫生喬納森·格拉斯和外科醫生尼克·布利斯團隊負責，將神經(jīng)干細胞直接注射到患者的脊髓中，以期保護和修復運動(dòng)神經(jīng)元。

手術(shù)過(guò)程風(fēng)險極高，需要切開(kāi)脊柱并在脊髓內多點(diǎn)注射，他本人清楚風(fēng)險，但希望借此推動(dòng)科學(xué)進(jìn)展，幫助未來(lái)的ALS患者。

“我認為這就像一名士兵服完一次兵役后，為了報效國家而再次入伍，”唐娜·杰羅姆說(shuō)。他的下脊柱兩側各接受了五次輸液，上脊柱一側也接受了五次輸液。

術(shù)后一個(gè)月的隨訪(fǎng)中，杰羅姆出現令人振奮的變化：“以前說(shuō)‘咖啡’這個(gè)詞需要停頓兩秒，現在能一口氣清晰說(shuō)出?！?妻子唐娜證實(shí)：“他打電話(huà)時(shí)，我第一次不需要反復追問(wèn)‘你說(shuō)什么’?！?埃默里大學(xué)的護士在量表評估中也記錄到：其語(yǔ)言流暢度評分從1.5分提升至3分（滿(mǎn)分5分），吞咽流質(zhì)食物的嗆咳頻率減少40%。

杰羅姆仍視之為“生命的饋贈”：“我可能無(wú)法看到療法成熟的那天，但希望我的嘗試能為后來(lái)者點(diǎn)亮一盞燈?！彼墓适鲁蔀樵缙诟杉毎委烝LS的重要臨床參考。

醫生與專(zhuān)家點(diǎn)評

綜上所述，干細胞治療漸凍癥的案例顯示出一定潛力，但該療法仍處于臨床研究階段，尚未成為成熟的常規治療手段。必須清醒認識到：

• 并非能夠完全康復：目前的研究更多關(guān)注延緩病程進(jìn)展和改善功能，例如保持或增強肌肉力量、行走能力、吞咽及語(yǔ)言功能。
• 療效存在個(gè)體差異：干細胞治療效果受患者病程長(cháng)短、疾病階段（早期、中期、晚期）、神經(jīng)元剩余量、年齡及整體健康狀況等多種因素影響，不同患者的改善幅度可能差異顯著(zhù)。
• 康復訓練仍不可或缺：干細胞療法通常需要結合物理康復、語(yǔ)言訓練和呼吸功能訓練等傳統干預，以實(shí)現最佳效果和生活質(zhì)量提升。

因此，如果患者考慮嘗試干細胞治療，應選擇正規、具備資質(zhì)的干細胞機構，并積極參與受監管的臨床研究項目，以保障安全與科學(xué)性。

結語(yǔ)

干細胞療法為漸凍癥患者帶來(lái)了新的希望，但仍處于臨床探索階段。真實(shí)案例顯示部分患者在運動(dòng)、語(yǔ)言及日常生活能力上出現改善，但仍需保持理性預期。對患者而言，持續的康復訓練與科學(xué)護理仍是核心，而干細胞治療有望在未來(lái)成為有益的補充甚至潛在突破口。

參考資料：

[1]https://www.sohu.com/a/333383848_100244414

[2]https://www.startstemcells.com/als-new-treatment-with-stem-cells.html?utm_source=chatgpt.com

[3]https://www.webmd.com/brain/features/als-stem-cell-patient-trial?utm_source=chatgpt.com

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