鑒于其獨特的再生能力，人類(lèi)干細胞可以通過(guò)多種方式用于生物醫學(xué)研究和療法開(kāi)發(fā)。

干細胞如何用于生物醫學(xué)研究和治療？

了解疾病的生物學(xué)和測試藥物

科學(xué)家可以使用干細胞來(lái)了解人類(lèi)生物學(xué)和治療學(xué)的發(fā)展。更好地了解干細胞中調節細胞分裂、特化和分化的遺傳和分子信號，可以獲得有關(guān)疾病如何產(chǎn)生的信息，并提出新的治療策略?？茖W(xué)家可以使用從患者身上提取的iPSC，并將這些iPSC分化為“類(lèi)器官”（器官的小型模型）或組織芯片，??用于研究患病細胞和測試藥物，并獲得個(gè)性化的結果。

基于細胞的療法

一個(gè)重要的潛在應用是為基于細胞的療法（也稱(chēng)為組織工程）生成細胞和組織。當前對可移植組織和器官的需求遠遠超過(guò)可用供應。干細胞提供了可再生資源的可能性。每個(gè)組織中通常只有極少量的成體干細胞，一旦從體內取出，它們的分裂能力就會(huì )受到限制，這使得產(chǎn)生大量成體干細胞用于治療變得困難。相比之下，多能干細胞不受起始材料和更新潛力的限制。

為實(shí)現干細胞治療疾病的前景，科學(xué)家必須能夠操縱干細胞，使它們具備成功分化、移植和植入所需的特征?？茖W(xué)家還必須開(kāi)發(fā)管理干細胞群的程序，以及誘導血管形成（供應血管），以再生和修復三維實(shí)體組織。

為了用于移植目的，干細胞必須可重復地制成：

• 廣泛增殖并產(chǎn)生足夠數量的細胞來(lái)替換丟失或受損的組織。
• 分化成所需的細胞類(lèi)型。
• 移植后在接受者體內存活。
• 移植后融入周?chē)M織。
• 避免被接受者的免疫系統排斥。
• 在接受者的一生中適當地發(fā)揮作用。

雖然干細胞為未來(lái)的治療提供了令人興奮的希望，但仍然存在重大的技術(shù)障礙，只有通過(guò)多年的深入研究才能克服這些障礙。

注意：目前，美國食品和藥物管理局 (FDA) 批準在美國使用的唯一基于干細胞的產(chǎn)品包括源自臍帶血的造血干細胞（造血祖細胞）。這些產(chǎn)品被批準用于患有影響與血液生成有關(guān)的身體系統（稱(chēng)為“造血”系統）的疾病的患者。這些FDA批準的干細胞產(chǎn)品列在FDA網(wǎng)站上. 骨髓也用于這些治療，但通常不受FDA的監管。FDA建議考慮干細胞治療的人確保該治療獲得FDA批準或正在研究新藥研究申請 (IND) 下，這是FDA提交并允許進(jìn)行的臨床研究計劃。