核心速讀：2026年7月15日，中國生物技術(shù)發(fā)展中心正式印發(fā)?《生物醫學(xué)新技術(shù)確證性臨床研究技術(shù)指導原則（第1版）》?。這是繼國務(wù)院第818號令?《生物醫學(xué)新技術(shù)臨床研究和臨床轉化應用管理條例》?于2026年5月1日施行以來(lái)，又一份落地的核心技術(shù)配套文件。

該《指導原則》共10部分內容及多份附錄文件，為細胞治療、基因治療、外泌體等生物醫學(xué)新技術(shù)的確證性臨床研究提供了系統化的設計、實(shí)施與評價(jià)規范。文件明確隨機對照試驗（RCT）優(yōu)先但不“一刀切”?，對罕見(jiàn)病等特殊情況允許替代設計；強調受試者權益保護為首要前提；要求數據真實(shí)、完整、可追溯為不可逾越的底線(xiàn)。

《生物醫學(xué)新技術(shù)確證性臨床研究技術(shù)指導原則（第1版）》解讀

一、制定背景：818號令之后，確證性臨床研究有了“操作手冊”

2026年5月1日，國務(wù)院第818號令《生物醫學(xué)新技術(shù)臨床研究和臨床轉化應用管理條例》正式施行。該條例搭建了生物醫學(xué)新技術(shù)“臨床研究備案+臨床轉化應用審批”的雙軌制框架。然而，條例作為上位法，主要確立了原則性要求，具體的技術(shù)細節和操作規范仍需配套文件予以明確。

在此背景下，國家衛生健康委指導中國生物技術(shù)發(fā)展中心，依據《條例》、《生物醫學(xué)新技術(shù)臨床轉化應用審批工作規范（試行）》及相關(guān)技術(shù)規范，研究制定了本《指導原則》。

2026年6月9日，征求意見(jiàn)稿面向社會(huì )公開(kāi)征求意見(jiàn)；僅月余之后的7月15日，正式第1版即印發(fā)執行^[1]。這一節奏反映出行業(yè)對“確證性臨床研究標尺”的迫切期待。

《指導原則》堅持以受試者權益保護為前提，以臨床價(jià)值和醫療健康需求為導向，圍繞確證性臨床研究的設計、實(shí)施與評價(jià)，提出原則性、技術(shù)性與操作性要求，兼顧科學(xué)嚴謹性與政策包容性。

二、主要內容：10部分+4份附錄，覆蓋確證性臨床研究全流程

《指導原則》共包括以下10部分內容：

序號	部分名稱(chēng)	核心內容
1	概述	制定目的、依據、適用范圍，確證性臨床研究的定位與內涵
2	基本原則	受試者權益優(yōu)先、臨床價(jià)值導向、受益風(fēng)險相稱(chēng)等八項基本原則
3	一般考慮	技術(shù)屬性與路徑選擇、前期研究基礎及組織保障
4	受試者保護	倫理審查、知情同意、特殊/弱勢人群保護
5	設計要點(diǎn)	研究人群、干預方案、對照設置、有效性/安全性評價(jià)、偏倚控制、統計學(xué)考量等
6	數據質(zhì)量	數據真實(shí)、完整、可追溯
7	風(fēng)險管理	全生命周期風(fēng)險管理體系
8	證據形成	臨床轉化應用證據的生成與評價(jià)
9	附則	—
10	名詞解釋	—

此外，文件還附有4份附錄文件：

• 確證性臨床研究方案核心要素清單
• 外部對照適用性評價(jià)要點(diǎn)
• 源數據治理與研究文件核查要點(diǎn)
• 臨床轉化應用證據包目錄建議

三、重點(diǎn)問(wèn)題解讀：四個(gè)關(guān)鍵信號值得關(guān)注

（一）確證性臨床研究≠藥品Ⅲ期，也≠擴大樣本的觀(guān)察性研究

《指導原則》開(kāi)篇即明確了確證性臨床研究的定位——它既不是藥品Ⅲ期臨床試驗的簡(jiǎn)單翻版，也不等同于擴大樣本的觀(guān)察性研究。

確證性臨床研究是指：在已有科學(xué)依據、技術(shù)質(zhì)量控制資料和必要的非臨床證據、探索性臨床研究等前期研究的基礎上，系統評價(jià)生物醫學(xué)新技術(shù)的安全性、有效性、適用范圍、操作規范、技術(shù)可重復性、質(zhì)量可控性和受益風(fēng)險比的臨床研究。

其目標是為臨床轉化應用審批提供證據，走的是衛健委體系的“技術(shù)路徑” ，與藥監體系的“藥品/醫療器械注冊路徑”并行、不替代。

（二）前期研究基礎：不設統一分期，罕見(jiàn)病可“跳級”

這是《指導原則》中最具政策包容性的設計之一。

“前期研究基礎”旨在說(shuō)明開(kāi)展確證性臨床研究前應具備與技術(shù)風(fēng)險和研究目的相適應的科學(xué)證據和安全性基礎，但并不意味著(zhù)對所有生物醫學(xué)新技術(shù)設置統一研發(fā)分期，也不硬性要求每項技術(shù)確證性臨床研究前必須完成探索性臨床研究。

具體而言：

• 一般情況下：對風(fēng)險較高、機制復雜、長(cháng)期影響尚不明確的技術(shù)，應有更充分的非臨床和探索性研究證據。
• 例外情況：對于患病率極低、嚴重危及生命且缺乏有效手段的罕見(jiàn)病，或病因及作用機制明確、非臨床證據充分的其他特殊情況，可不要求必須完成探索性臨床研究，直接進(jìn)入確證性研究。

這一規定體現了科學(xué)審慎、彈性靈活和鼓勵創(chuàng )新相統一的思路。

（三）研究設計：RCT優(yōu)先，但“不一刀切”

隨機、對照、盲法（或評價(jià)者盲法） 設計通常是評價(jià)安全性和有效性的優(yōu)先選擇，有利于降低偏倚和混雜因素，提高結論可解釋性。

但同時(shí)，《指導原則》充分考慮生物醫學(xué)新技術(shù)臨床應用場(chǎng)景復雜、疾病類(lèi)型多樣、樣本量差異大等現實(shí)情況，明確：

• 對于罕見(jiàn)病等樣本量極其有限的情況
• 或者確實(shí)無(wú)法實(shí)施盲法的情形

可以采用替代設計（如單臂+外部對照、自然史對照、真實(shí)世界外部對照等）。但使用替代設計時(shí)，必須預先說(shuō)明無(wú)法采用隨機和/或盲法對照的充分理由，方案須科學(xué)合理、嚴謹可行、注重偏倚控制。

對國內大量小樣本細胞/基因項目而言，這一點(diǎn)非常關(guān)鍵——不用硬套藥品Ⅲ期的模板，但每一條放寬都要有論證。

（四）三大底線(xiàn)：受試者保護、風(fēng)險控制與數據質(zhì)量

《指導原則》將以下三點(diǎn)視為不可逾越的底線(xiàn)：

1. 受試者保護是首要前提。生物醫學(xué)新技術(shù)作用于人體細胞、分子水平，部分技術(shù)具有長(cháng)期、復雜、不可逆或難以預測的風(fēng)險。文件要求：

• 充分開(kāi)展知情同意
• 對兒童、認知障礙患者、終末期患者、孕產(chǎn)婦、罕見(jiàn)病患者等特殊或弱勢人群設置額外保護措施
• 明確損害救治、補償、賠償和保險安排
• 落實(shí)個(gè)人信息、遺傳信息、生物樣本和影像數據保護要求，強調“最小必要+去標識化”

2. 風(fēng)險管理應貫穿研究全生命周期。要求研究設計確保預期受益與潛在風(fēng)險相稱(chēng)，建立與風(fēng)險等級相適應的入排標準、劑量或操作遞進(jìn)策略、安全監測、暫停/中止標準及長(cháng)期隨訪(fǎng)計劃。對細胞治療、基因治療等，長(cháng)期隨訪(fǎng)、遲發(fā)毒性、載體毒性、插入突變、致瘤性、生殖風(fēng)險是必答題。文件明確：不必在申報轉化前完成全部長(cháng)期隨訪(fǎng)，但須提交現有數據+持續隨訪(fǎng)方案。

3. 數據質(zhì)量是研究結論可信度的根基。要求建立覆蓋研究全過(guò)程的文件記錄和質(zhì)量管理體系，確保源數據真實(shí)、完整、可追溯。電子病歷、檢驗系統、影像系統等不同來(lái)源的數據須經(jīng)標準化治理和核查。數據造假、篡改、選擇性報告不僅是學(xué)術(shù)不端，更直接危及受試者安全，相關(guān)個(gè)人和機構將受到嚴厲處罰。

四、對干細胞、外泌體等領(lǐng)域的特別影響

對于細胞治療、基因治療、外泌體等走在技術(shù)前沿的創(chuàng )新療法而言，這份文件回答了一個(gè)非?，F實(shí)的問(wèn)題：探索性臨床之后，怎么證明一項新技術(shù)“真的可以用在臨床上”？

值得關(guān)注的關(guān)鍵點(diǎn)包括：

領(lǐng)域	《指導原則》的針對性安排
細胞治療/基因治療	明確要求關(guān)注長(cháng)期隨訪(fǎng)、遲發(fā)毒性、致瘤性、生殖風(fēng)險等
罕見(jiàn)病治療	允許單中心完成研究；可用外部對照/自然史對照替代RCT；可不要求必須完成探索性臨床研究
小樣本研究	允許替代設計，但須充分論證科學(xué)性與偏倚控制
所有新技術(shù)	數據可追溯是不可逾越的底線(xiàn)

此外，《指導原則》明確：多中心實(shí)施的目的不僅是擴大樣本量，更是驗證“換一家醫院、換一組人，能不能做出一致結果”。但對患病人數極少的罕見(jiàn)病，經(jīng)與專(zhuān)業(yè)機構溝通，可在單中心完成確證性臨床。

五、行業(yè)意義：從“野蠻生長(cháng)”到“有標可依”

《指導原則》的發(fā)布，標志著(zhù)我國生物醫學(xué)新技術(shù)臨床轉化應用的政策框架進(jìn)一步走向精細化與實(shí)操化。

從時(shí)間線(xiàn)來(lái)看：

• 2025年9月28日：國務(wù)院公布第818號令
• 2026年5月1日：《條例》正式施行
• 2026年6月9日：《指導原則》征求意見(jiàn)稿公開(kāi)征求意見(jiàn)
• 2026年7月15日：《指導原則》正式第1版印發(fā)執行

監管框架與實(shí)操技術(shù)規范的雙向落地，清晰傳遞了一個(gè)關(guān)鍵信號：818號令并非一紙空文，正以落地細則持續推動(dòng)細胞產(chǎn)業(yè)規范化發(fā)展。

對于行業(yè)而言，這份文件提供了從探索性研究到確證性研究、再到臨床轉化應用的完整證據鏈構建指南。對于患者而言，這意味著(zhù)未來(lái)將有更多經(jīng)過(guò)嚴格科學(xué)驗證的生物醫學(xué)新技術(shù)走向臨床。

常見(jiàn)問(wèn)題解答（FAQ）

參考資料

[1] 中國生物技術(shù)發(fā)展中心.《生物醫學(xué)新技術(shù)確證性臨床研究技術(shù)指導原則（第1版）》解讀. 2026-07-15.

[2] 中國生物技術(shù)發(fā)展中心.關(guān)于公開(kāi)征求《生物醫學(xué)新技術(shù)確證性臨床研究技術(shù)指導原則（征求意見(jiàn)稿）》意見(jiàn)的通知. 2026-06-09.

[3] 國務(wù)院.《生物醫學(xué)新技術(shù)臨床研究和臨床轉化應用管理條例》（第818號令）. 2025-09-28.

[4] 行業(yè)資訊丨《生物醫學(xué)新技術(shù)確證性臨床研究技術(shù)指導原則（第1版）》發(fā)布，行業(yè)規范化再進(jìn)一步. 搜狐網(wǎng). 2026-07-20.

[5] 《生物醫學(xué)新技術(shù)確證性臨床研究技術(shù)指導原則》正式發(fā)布 | 附解讀. 網(wǎng)易/新浪財經(jīng). 2026-07-16.

[6] 中國生物技術(shù)發(fā)展中心發(fā)布《生物醫學(xué)新技術(shù)確證性臨床研究技術(shù)指導原則（第1版）》解讀. 醫藥魔方ByDrug. 2026-07-17.

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