簡(jiǎn)介

根據2022年4月非學(xué)術(shù)機構的公開(kāi)信息和新聞稿匯編的干細胞研究和再生醫學(xué)領(lǐng)域的最新進(jìn)展。

2022年4月干細胞研究和再生醫學(xué)領(lǐng)域的行業(yè)動(dòng)態(tài)

業(yè)務(wù)發(fā)展

合作協(xié)議：Artiva & Merck

Artiva Biotherapeutics（美國加利福尼亞州；www.artivabio.com）是一家腫瘤學(xué)公司，其使命是提供高效、現成的同種異體自然殺傷 (NK) 細胞療法來(lái)治療癌癥，該公司已與默克公司達成協(xié)議（德國；www.merck.com），在美國和加拿大以外被稱(chēng)為MSD。根據協(xié)議，默克將評估三特異性NK細胞候選物與 Artiva 的 AlloNK ?平臺產(chǎn)生的臨床級AB-101NK細胞組合的治療潛力。

Artiva和默克最初于2021年1月就發(fā)現、開(kāi)發(fā)、制造和商業(yè)化針對某些實(shí)體瘤相關(guān)抗原的嵌合抗原受體 (CAR)-NK細胞簽訂了合作和獨家許可協(xié)議。此次合作利用Artiva現成的同種異體 NK 細胞制造平臺及其專(zhuān)有的 CAR-NK 技術(shù)，包括兩個(gè) CAR-NK 項目和第三個(gè)選項，這些項目都不在 Artiva 當前或計劃中的管道中。Artiva 的平臺支持現成的同種異體 NK 和 CAR-NK 療法的大規模生產(chǎn)和冷凍保存。

合作協(xié)議：EdiGene & 北京大學(xué)

EdiGene（中國；www.edigene.com），以其專(zhuān)有的造血干細胞 (HSC) 和T細胞體外基因組編輯平臺、基于 RNA 堿基編輯的體內治療平臺和高通量基因組編輯篩選而聞名發(fā)現新的靶向治療，已與北京大學(xué)腫瘤醫院（中國； www.bjcancer.org ）開(kāi)展研究合作，以了解中國晚期結直腸癌患者的基因突變頻率和臨床病理特征，并推進(jìn)基因研究與特定靶向治療的不同反應率相關(guān)的突變。該研究結果有望為通過(guò)特定突變模式預篩查的患者開(kāi)發(fā)精準醫療。

合作協(xié)議：A*STAR & WuXi

WuXi Advanced Therapies WuXi Advanced Therapies（WuXi ATU；PA USA；https://advancedtherapies.com）是 WuXi AppTec（中國；www.wuxiaapptec.com）和A*STAR生物工藝技術(shù)研究所（BTI；新加坡；www.a-star.edu.sg/bti）宣布建立新的合作伙伴關(guān)系，將無(wú)錫ATU專(zhuān)有的四環(huán)素自沉默腺病毒 (TESSA?) 技術(shù)引入亞太地區。該合作伙伴關(guān)系旨在促進(jìn)細胞和基因治療領(lǐng)域的科學(xué)創(chuàng )新，并建立聯(lián)合專(zhuān)業(yè)發(fā)展計劃，以培養和培養細胞和基因治療行業(yè)當前良好生產(chǎn)規范 (cGMP) 制造領(lǐng)域的下一代科學(xué)家和工程師。

TESSA 技術(shù)是一種免轉染、可擴展地制造腺相關(guān)病毒 (AAV) 的新工藝，通過(guò)提高AAV產(chǎn)量和顆粒質(zhì)量代表了 AAV 制造的重大進(jìn)步。TESSA技術(shù)比基于質(zhì)粒的制造生產(chǎn)更多的AAV，產(chǎn)生足夠的材料來(lái)滿(mǎn)足患有癌癥和其他危及生命的疾病的患者不斷增長(cháng)的醫療保健需求。

作為此次合作的一部分，無(wú)錫ATU將提供在新加坡進(jìn)一步開(kāi)發(fā)和商業(yè)化 TESSA 技術(shù)所需的材料、設備、資金和培訓。BTI將貢獻研究專(zhuān)長(cháng)、設施和合作伙伴網(wǎng)絡(luò )，以支持 WuXi ATU 在新加坡進(jìn)行細胞和基因治療的研發(fā)。

合作協(xié)議：Chimeric & WuXi

Chimeric Therapeutics（澳大利亞；https://chimerictherapeutics.com ）是一家臨床階段細胞治療公司，已與藥明康德（WuXi ATU；PA USA；https: //advancedtherapies.com）建立戰略制造合作伙伴關(guān)系，無(wú)錫（中國； www.wuxiaapptec.com ）的先進(jìn)療法業(yè)務(wù)部和全球合同測試和制造組織。

根據協(xié)議，Chimeric 將向WuXi ATU轉讓某些制造和分析測試技術(shù)，后者將支持Chimeric的CAR-T細胞項目的工藝開(kāi)發(fā)、分析開(kāi)發(fā)以及cGMP制造和測試活動(dòng)。新的合作伙伴關(guān)系將使 Chimeric 能夠加速新CART 資產(chǎn)的臨床制造準備，并擴大CAR-T制造規模，以支持未來(lái)多個(gè)、同時(shí)、多中心的CAR-T臨床試驗。

該協(xié)議的最初重點(diǎn)將放在 Chimeric 的兩種用于實(shí)體瘤的自體 CAR T細胞療法上：

• CHM 2101 (CDH17 CAR T)——目前處于多種胃腸道癌癥的后期臨床前開(kāi)發(fā)階段，包括結直腸癌、胃癌、胰腺癌和胃腸道神經(jīng)內分泌腫瘤。

• CHM 1101 (CLTX CAR T)——目前正在一項單中心 I 期臨床試驗中進(jìn)行評估，以治療復發(fā)性或進(jìn)展性膠質(zhì)母細胞瘤患者。

合作協(xié)議：Porton & Sinorda

博騰先進(jìn)（中國；www.portonbio.com/English）與貴州華諾達生物醫藥（中國；www.sinorda.com/changeEn/index.html）宣布在細胞和基因治療研發(fā)及平臺開(kāi)發(fā)方面建立長(cháng)期戰略合作伙伴關(guān)系。

博騰先進(jìn)提供端到端的基因和細胞治療合同制造組織服務(wù)平臺，涵蓋質(zhì)粒、細胞治療、基因治療、溶瘤病毒、mRNA治療和細菌治療。諾達生物醫藥擁有豐富的國內外新藥申報經(jīng)驗，專(zhuān)注于消化道疾病、腫瘤免疫治療、溶瘤病毒治療等創(chuàng )新藥物的研發(fā)，擁有多個(gè)處于臨床階段的新藥項目。

根據協(xié)議，博騰先進(jìn)將提供服務(wù)，加速諾達生物醫藥目前正在開(kāi)發(fā)的突破性細胞療法的開(kāi)發(fā)、生產(chǎn)和注冊，包括其用于結直腸癌的T細胞免疫治療產(chǎn)品、前哨淋巴結T細胞（SLN-T）和其他管道。博騰先進(jìn)還將與諾達生物醫藥合作，支持其細胞和基因治療藥物的研發(fā)和生產(chǎn)。

第一個(gè)合作項目是來(lái)自 SLN-T 項目的 SND002。SND002已獲準在歐洲啟動(dòng)II期臨床試驗。此前，該產(chǎn)品還被國家科技重大專(zhuān)項認定為“突破性新藥”。這個(gè)關(guān)鍵的第一個(gè)項目的啟動(dòng)允許整合 Porton Advanced 和 Sinorda 的資源和能力，并承諾更大的協(xié)同作用，以加速 Sinorda 的 SLN-T 項目的臨床開(kāi)發(fā)和批準。

合作協(xié)議：Quell & Celistic

Quell Therapeutics（英國，https://quell-tx.com）是一家為免疫系統驅動(dòng)的嚴重疾病開(kāi)發(fā)工程化 Treg 細胞療法的開(kāi)發(fā)商，以及誘導多能干細胞Cellistic（比利時(shí)； www.cellistic.com ） (iPSC) 專(zhuān)注于細胞治療工藝開(kāi)發(fā)和制造的合作伙伴，最近由 Ncardia（比利時(shí)；www.ncardia.com）推出，旨在實(shí)現大規模同種異體細胞治療生產(chǎn)，宣布他們已就共同開(kāi)發(fā)iPSC 衍生的 Treg 細胞治療平臺。該合作伙伴關(guān)系的目標是通過(guò)添加現成的同種異體 Treg 細胞治療產(chǎn)品，利用 Cellistic 在異體細胞治療應用的 iPSC 過(guò)程分化和放大方面的專(zhuān)業(yè)知識，促進(jìn) Quell 自體 Treg 細胞治療管線(xiàn)的未來(lái)擴展。

成就

Crown Bioscience & HUB 類(lèi)器官

Crown Bioscience（美國加利福尼亞州；www.crownbio.com）、JSR Life Sciences 公司（美國加利福尼亞州；www.jsrlifesciences.com）和 HUB Organoids（荷蘭；https://huborganoids.nl/）發(fā)表了一項研究在癌癥實(shí)驗模型中防止轉移發(fā)生并減緩原發(fā)性腫瘤生長(cháng)的雙特異性抗體。這是第一項專(zhuān)門(mén)使用類(lèi)器官進(jìn)行基于細胞的化合物篩選和表征的研究，從而使化合物進(jìn)入臨床試驗。

推出新產(chǎn)品、服務(wù)

Akron BioProducts

Akron BioProducts（美國佛羅里達州；https://akronbiotech.com）是一家為細胞和基因治療制造提供符合 cGMP標準的材料和技術(shù)的供應商，該公司推出了其 Closed System Solutions? 產(chǎn)品線(xiàn)，旨在在功能上關(guān)閉關(guān)鍵單元操作細胞和基因治療制造工作流程。

Versant Ventures

Versant Ventures（美國加利福尼亞州；www.versantventures.com）宣布了 Cimeio Therapeutics（瑞士；www.cimeio.com）的首次亮相，這是一家開(kāi)發(fā)細胞療法新方法的生物技術(shù)公司。Versant 已向 Cimeio 提供 5000 萬(wàn)美元的A系列投資承諾，Cimeio 是該公司在瑞士巴塞爾的 Ridgeline Discovery Engine 的最新初創(chuàng )公司。

Cimeio 的平臺有可能改變罕見(jiàn)遺傳病、血液惡性腫瘤和自身免疫性疾病患者的治療。該公司最初的重點(diǎn)是 HSC 移植和過(guò)繼細胞療法 (ACT) 的新方法。

HSC 移植是治療某些使人衰弱和危及生命的疾病的唯一治療方法，但由于需要強化化療和放療，許多患者不符合條件。雖然最近出現了靶向治療作為苛刻調理劑的替代品，但由于缺乏足夠的選擇性靶點(diǎn)，這些療法已經(jīng)達不到要求。此外，挽救不成功的移植或處理殘留或復發(fā)疾病的選擇很少。

Cimeio 尋求通過(guò)其細胞屏蔽技術(shù)和精確配對的免疫療法來(lái)改變 HSC 移植和 ACT 的資格和結果。該公司專(zhuān)有的免疫療法可消除患病細胞，而其細胞屏蔽技術(shù)可保護健康的移植細胞并使其植入。由于移植的細胞受到保護，因此可以在移植后繼續安全地進(jìn)行免疫治療，以促進(jìn)移植或治療微小殘留病。

Lineage Cell Therapeutics

Lineage Cell Therapeutics（美國加利福尼亞州；https://lineagecell.com）是一家臨床階段的生物技術(shù)公司，針對未滿(mǎn)足的醫療需求開(kāi)發(fā)同種異體細胞療法，該公司宣布了一項新的細胞療法開(kāi)發(fā)計劃：光感受器神經(jīng)細胞 (PNC) 移植用于治療因光感受器功能障礙或損傷引起的視力減退。

與該公司最近宣布將管道擴展到聽(tīng)覺(jué)神經(jīng)元以治療聽(tīng)力損失類(lèi)似，Lineage 已申請知識產(chǎn)權保護，涵蓋生成 PNC 的成分和方法?；谧罱?em>體內根據使用該公司的 PNC 生成的數據，這些細胞可能能夠形成具有高生存能力和與周?chē)δ軐拥纳窠?jīng)連接的重建視網(wǎng)膜。值得注意的是，Lineage 已經(jīng)證明了可行性，可以支持大規模生產(chǎn)兩種類(lèi)型的感光器（稱(chēng)為桿狀和錐狀）的方法。

Ncardia

Ncardia（比利時(shí)；www.ncardia.com）推出了一項新業(yè)務(wù) Cellistic?（比利時(shí)；www.cellistic.com），以將 Ncardia 的 iPSC 專(zhuān)業(yè)知識集中在細胞療法開(kāi)發(fā)和制造領(lǐng)域。該戰略擴展了 Ncardia 現有的藥物發(fā)現解決方案業(yè)務(wù)，并利用公司在 iPSC 分化和擴展方面的深厚專(zhuān)業(yè)知識，集中專(zhuān)門(mén)的資源和能力來(lái)滿(mǎn)足對 iPSC 細胞治療解決方案日益增長(cháng)的需求，包括開(kāi)發(fā)強大的細胞特異性制造平臺。

Pluristyx 與加速生物科學(xué)

Pluristyx（華盛頓州，YSA；www.pluristyx.com），一家先進(jìn)的治療工具和服務(wù)生物技術(shù)公司，以及 Accelerated Biosciences（美國加利福尼亞州；www.acceleratedbio.com），一家使用專(zhuān)有人類(lèi)滋養層干細胞的再生醫學(xué)創(chuàng )新者(hTSCs)，已簽署協(xié)議，Pluristyx將根據GMP制造臨床級hTSC庫。Accelerated Biosciences 將使用這些干細胞庫并將其提供給商業(yè)合作伙伴，以進(jìn)一步制造先進(jìn)的生物和細胞療法。hTSC 具有獨特的法律、倫理和知識產(chǎn)權優(yōu)勢，包括高擴展能力和與任何人或胚胎無(wú)關(guān)的獨特遺傳身份，使其成為制造下一代先進(jìn)療法的理想起始材料。

臨床試驗

多能干細胞

西納塔

Cynata Therapeutics（澳大利亞；www.cynata.com）是一家專(zhuān)門(mén)從事細胞療法的臨床階段生物技術(shù)公司，它已宣布在 CYP-006TK 的臨床試驗中招募初始患者，作為糖尿病足潰瘍的潛在治療方法?，F在按照計劃對受試者進(jìn)行為期4周的治療，直至24周研究結束。

I 期試驗（方案編號 CYP-DFU-P1-01）旨在招募30名成年糖尿病足潰瘍患者，他們將被隨機分配接受 CYP-006TK或標準護理治療。CYP-006TK是一種新型聚合物涂層硅傷口敷料，接種了 Cymerus? iPSC 衍生的間充質(zhì)基質(zhì)/干細胞，以促進(jìn)局部應用于傷口。Cynata獨家授權了領(lǐng)先的創(chuàng )新生物醫學(xué)涂層制造商 TekCyte（澳大利亞； https://tekcyte.com ）的敷料技術(shù)。

譜系細胞療法

Lineage Cell Therapeutics（美國加利福尼亞州；https://lineagecell.com）是一家臨床階段的生物技術(shù)公司，為未滿(mǎn)足的醫療需求開(kāi)發(fā)同種異體細胞療法，該公司宣布英國癌癥研究中心（英國；www.cancerresearchuk.org）最近完成了患者參加正在進(jìn)行的VAC2的I期臨床試驗， VAC2是一種用于治療非小細胞肺癌的同種異體癌癥疫苗候選產(chǎn)品。根據現有協(xié)議的條款，英國癌癥研究中心將完成正在進(jìn)行的臨床試驗，Lineage 現已承擔起進(jìn)一??步臨床開(kāi)發(fā) VAC2候選產(chǎn)品以及從 VAC 平臺衍生的任何未來(lái)開(kāi)發(fā)機會(huì )的責任。

VAC2 是一種同種異體或非患者特異性“現成”癌癥疫苗候選產(chǎn)品，旨在刺激患者對通常在癌細胞中表達但不在正常成人細胞中表達的抗原產(chǎn)生免疫反應。VAC2 是使用定向分化方法從多能細胞技術(shù)產(chǎn)生的，由一群非增殖的成熟樹(shù)突細胞組成。作為體內最有效的抗原呈遞細胞類(lèi)型，樹(shù)突狀細胞指示身體的免疫系統攻擊和消除有害病原體和不需要的細胞。由于腫瘤抗原在給藥前被外源性加載到樹(shù)突細胞中，因此 VAC2 是一種平臺技術(shù)，可以對其進(jìn)行修改以攜帶選定的抗原，包括患者特異性腫瘤新抗原或病毒抗原。

免疫細胞

野馬生物

Mustang Bio（美國馬薩諸塞州；www.mustangbio.com）是一家臨床階段的生物制藥公司，專(zhuān)注于將當今在細胞和基因療法方面的醫學(xué)突破轉化為血液癌癥、實(shí)體瘤和罕見(jiàn)遺傳病的潛在治療方法，該公司已宣布其計劃啟動(dòng)結合 CAR T 細胞和溶瘤病毒治療復發(fā)性膠質(zhì)母細胞瘤的 I 期臨床試驗，得到兩項正在進(jìn)行的研究者發(fā)起的 I 期臨床試驗的中期數據的支持，這些試驗評估了兩個(gè)臨床候選藥物 MB-108（C134 溶瘤病毒）和 MB- 101（希望之城的 IL13Rα2 靶向 CAR T 細胞療法）。臨床前數據還支持在指定為 MB-109 的方案中順序給予這兩種療法的安全性。

法規、批準、收購

收購與合并

Lineage Cell Therapeutics

Isleworth Healthcare Acquisition Corporation（美國佛羅里達州；https://isleworthhealthcare.com）是一家特殊目的收購公司，Cytovia（美國佛羅里達州；www.cytoviatx.com）是一家通過(guò)干細胞工程增強 NK 細胞抗癌能力的生物制藥公司和多特異性抗體，已達成最終的業(yè)務(wù)合并協(xié)議。Isleworth 將更名為 Cytovia Therapeutics，其普通股和認股權證預計將繼續在納斯達克上市，股票代碼分別為 INKC 和 INKCW。

合并后的公司將繼續 Cytovia 的運營(yíng)，并繼續專(zhuān)注于開(kāi)發(fā)和制造互補的 NK 細胞和 NK 接合抗體平臺。Cytovia 正在開(kāi)發(fā)三種類(lèi)型的 iPSC 衍生（或 iNK）細胞：未經(jīng)編輯的 iNK 細胞、具有改進(jìn)功能和持久性的 TALEN ^?基因編輯 iNK 細胞以及具有嵌合抗原受體 (CAR-iNK) 以改善腫瘤的 TALEN 基因編輯 iNK 細胞-特定目標。第二個(gè)互補基石技術(shù)是四價(jià)多功能抗體平臺，旨在通過(guò)使用 Cytovia 的專(zhuān)有 Flex-NK ?技術(shù)靶向 NKp46 來(lái)接合 NK 細胞。

假設每股價(jià)格為 10 美元，沒(méi)有 Isleworth 股東贖回，交易結束前沒(méi)有獲得額外融資，該交易將以 6.02 億美元的備考股權價(jià)值對合并后的公司進(jìn)行估值。作為交易的結果，合并后的公司將從 Isleworth 信托賬戶(hù)中持有的約 2.07 億美元現金（假設沒(méi)有 Isleworth 股東在交易結束時(shí)行使其贖回權）和 2000 萬(wàn)美元的組合中獲得高達 2.27 億美元的總收益來(lái)自新投資者的 PIPE 融資，而不考慮任何額外的預期融資的收益。

Caladrius＆Cend

Caladrius Biosciences（美國新澤西州；www.caladrius.com）是一家臨床階段的生物制藥公司，Cend Therapeutics（美國加利福尼亞州；https://cendrx.com）是一家私營(yíng)的臨床階段生物技術(shù)公司，專(zhuān)注于一種能夠更有效地治療實(shí)體瘤癌癥的新方法，已達成最終合并協(xié)議，根據該協(xié)議，Cend 將與 Caladrius 的全資子公司合并，以全股票近似“對等合并”交易的方式獲得董事會(huì )一致批準每家公司的董事。交易完成后，合并后的公司將更名為 Lisata Therapeutics，并將在納斯達克上市，股票代碼為“LSTA”。合并目前預計將于 2022 年第三季度完成，但需獲得 Caladrius 和 Cend 股東的批準，并滿(mǎn)足某些其他慣例成交條件和適用的批準。Caladrius 目前的候選產(chǎn)品包括 XOWNA ^?，一種用于治療冠狀動(dòng)脈微血管功能障礙的自體 CD34 ^{+細胞。}

FUJIFILM Corporation

FUJIFILM Corporation（日本；www.fujifilm.com ）以 1 億美元的價(jià)格從 Atara Biotherapeutics（美國加利福尼亞州； www.atarabio.com ）收購了一家專(zhuān)門(mén)的細胞療法生產(chǎn)設施。該工廠(chǎng)位于美國加利福尼亞州千橡市，將作為 FUJIFILM Diosynth Biotechnologies 全球網(wǎng)絡(luò )（日本； https: //fujifilmdiosynth.com）的一部分運營(yíng)，后者是 FUJIFILM Corporation 的子公司，也是世界領(lǐng)先的合同制造組織.

這個(gè) 8400 m ^{2 的}場(chǎng)地很容易擴展以增加產(chǎn)能，并且可以靈活地生產(chǎn)臨床和商業(yè)細胞療法，包括同種異體 T 細胞和 CAR T 免疫療法。FUJIFILM Diosynth Biotechnologies 將在該基地保留 134 名制造和質(zhì)量職位的員工。

作為長(cháng)期制造和服務(wù)協(xié)議的一部分，FUJIFILM Diosynth Biotechnologies 將支持在現場(chǎng)生產(chǎn) Atara 有前途的臨床和商業(yè)階段同種異體細胞療法，包括目前處于 III 期臨床^{開(kāi)發(fā)}和正在審查以支持在歐洲注冊，用于治療 Epstein-Barr 病毒陽(yáng)性的移植后淋巴組織增生性疾病。

綠燈

Gamida細胞

Gamida Cell（以色列；www.gamida-cell.com）是為血液癌和實(shí)體癌以及其他嚴重疾病患者開(kāi)發(fā)支持煙酰胺 (NAM) 的細胞療法的領(lǐng)導者，今天宣布美國 FDA 批準了其在研新藥藥物應用并取消了 GDA-201 冷凍保存制劑的臨床保留。GDA-201是一種現成的細胞療法候選藥物，用于治療濾泡性和彌漫性大 B 細胞淋巴瘤患者。

GDA-201利用 Gamida Cell 專(zhuān)有的 NAM 技術(shù)平臺來(lái)擴展 NK 細胞的數量和功能，以指導腫瘤細胞殺傷特性和抗體依賴(lài)性細胞毒性。Gamida Cell 預計將于 2022 年啟動(dòng)一項由公司贊助的針對濾泡性和彌漫性大 B 細胞淋巴瘤患者的 I/II 期臨床研究。

Kite

Kite（美國加利福尼亞州；www.kitepharma.com）是吉利德公司（美國加利福尼亞州；www.gilead.com）旗下公司，已宣布FDA已批準 Yescarta ^? (axicabtagene ciloleucel) CAR-T細胞療法用于大面積成年患者一線(xiàn)化學(xué)免疫療法難治性或一線(xiàn)化學(xué)免疫療法12個(gè)月內復發(fā)的B細胞淋巴瘤。

Yescarta 證明，與目前已經(jīng)實(shí)施了幾十年的護理標準相比，無(wú)事件生存率具有臨床意義和統計學(xué)意義的顯著(zhù)改善FDA 批準 Yescarta CAR-T 細胞療法用于一線(xiàn)化學(xué)免疫療法難治或一線(xiàn)化學(xué)免疫療法12個(gè)月內復發(fā)的大 B 細胞淋巴瘤成人患者是基于 ZUMA-7 研究的結果。ZUMA-7是一項隨機、開(kāi)放標簽、全球、多中心、III 期研究，長(cháng)期評估 Yescarta 與當前護理標準的安全性和有效性。

在一份無(wú)關(guān)的新聞稿中，Kite 宣布 FDA 還批準了該公司位于美國馬里蘭州弗雷德里克的新CAR-T細胞療法制造工廠(chǎng)的商業(yè)生產(chǎn)。該網(wǎng)站將生產(chǎn)Kite的FDA批準的用于治療血癌的CAR-T細胞療法。

Precigen

Orecigen（美國醫學(xué)博士；www.precigen.com）是一家專(zhuān)注于開(kāi)發(fā)創(chuàng )新基因和細胞療法以改善患者生活的生物制藥公司，宣布 FDA 已授予 PRGN-3006 UltraCAR-T ? 快速通道資格復發(fā)或難治性急性髓性白血病患者。PRGN-3006先前被授予 FDA 孤兒藥稱(chēng)號。

PRGN-3006 UltraCAR-T 是一種多基因自體 CAR-T 細胞療法，利用 Precigen 的非病毒睡美人系統同時(shí)表達一種特異性靶向 CD33 的 CAR，CD33 在急性髓系白血病母細胞上過(guò)度表達；膜結合 IL-15，用于增強體內擴展和持久性；以及用于有條件地消除 CAR-T 細胞以提高安全性的終止開(kāi)關(guān)。

Precigen 的 UltraCAR-T 平臺旨在通過(guò)在醫療中心的 cGMP 設施中利用先進(jìn)的隔夜非病毒基因遞送制造工藝來(lái)克服當前可用的 CAR-T 療法的局限性，而無(wú)需體外擴展。目前的 CAR-T 細胞療法受到限制，尤其是由于單采血液成分術(shù)到產(chǎn)品輸注之間的間隔時(shí)間延長(cháng)，以及由于長(cháng)時(shí)間的離體擴增導致的 T 細胞耗竭表型。用于 PRGN-3006 研究的 UltraCAR-T 細胞是使用 Precigen 專(zhuān)有的 UltraPorator ?系統在一夜之間制造的。

紅燈

美國Stemology

US Stemology（美國華盛頓州；https://usstemology.com）因欺騙性營(yíng)銷(xiāo)和銷(xiāo)售干細胞療法而被起訴，以治愈數十種嚴重疾病，包括該公司在內的數十種其他嚴重疾病，包括哮喘、狼瘡、帕金森病、充血性心力衰竭、多發(fā)性硬化癥和COVID-19。華盛頓州聲稱(chēng)美國 Stemology 的西雅圖干細胞中心違反了該州的消費者保護立法，在沒(méi)有科學(xué)依據或具體證據的情況下欺騙性地營(yíng)銷(xiāo)用于嚴重疾病的干細胞療法。US Stemology 向其 107 名患者收取了 748,250 美元的費用。這些患者還因參與診所所謂的由患者資助的研究而被收取高達 10,000 美元的費用。該州要求法院命令 US Stemology 和公司所有者賠償其患者。

該公司聲稱(chēng)它正在將患者治療作為臨床試驗的一部分。然而，這些所謂的試驗并沒(méi)有遵循公認的科學(xué)研究標準。通常，合法臨床試驗的組織者會(huì )向患者支付費用，而不會(huì )向他們收取數千美元的費用來(lái)參與實(shí)驗。

審判也因利益沖突而蒙上陰影。根據 FDA 的要求，所有臨床試驗都必須由機構審查委員會(huì ) (IRB) 批準和監督。大學(xué)和大型研究機構運營(yíng)著(zhù)大部分 IRB。IRB 成員的獨立性至關(guān)重要。然而，US Stemology 的臨床試驗由國際細胞外科學(xué)會(huì )（ISCC；美國加利福尼亞州；https://internationalcellsurgicalsociety.org）監督，參與 US Stemology 試驗的兩名首席研究員擔任 ICSS 的主要官員。

資本市場(chǎng)與金融

阿克索

Axol Bioscience（英國；www.axolbio.com）是一家為生命科學(xué)發(fā)現提供 iPSC 衍生細胞、培養基和表征服務(wù)的供應商，在其上一輪融資的擴展中籌集了 3.2 萬(wàn)英鎊（約合 42 美元），帶來(lái)了總額增加到 7 億英鎊（約合 920 美元）。這些資金將用于為藥物發(fā)現和篩選市場(chǎng)帶來(lái)用于心臟、神經(jīng)科學(xué)和免疫細胞建模的新人類(lèi) iPSC 產(chǎn)品和服務(wù)解決方案，包括 Axol 最近開(kāi)發(fā)的綜合體外致心律失常測定 (CiPA) 驗證的人類(lèi) iPSC 衍生心肌細胞。資金將使 Axol 能夠進(jìn)一步優(yōu)化羅斯林研究所（英國；www.ed.ac.uk/roslin）的細胞培養質(zhì)量和 iPSC 制造能力)，以及支持招聘工作以擴大其商業(yè)團隊。它還將促進(jìn)公司數字平臺的持續發(fā)展。

Be Biopharma

Be Biopharma（美國馬薩諸塞州；www.be.bio），發(fā)現和開(kāi)發(fā)工程B細胞藥物（BeCM）的先驅?zhuān)淹瓿?1.3 億美元的 B 系列融資，使公司的總投資超過(guò)美國1.8 億美元。所得款項將推動(dòng)Be Bio專(zhuān)有的自體和同種異體 BeCM 平臺跨越多個(gè)治療領(lǐng)域，并將候選管道推向臨床。

BioEclipse療法

BioEclipse Therapeutics（美國加利福尼亞州；www.bioeclipse.com）是一家私人控股的臨床階段生物制藥公司，擁有開(kāi)發(fā)下一代癌癥免疫療法的專(zhuān)有平臺，已獲得加州再生醫學(xué)研究所（CIRM）的 7,999,689.00 美元資助；美國加利福尼亞州；www.cirm.ca.gov）以支持其正在進(jìn)行的臨床研究：一項針對晚期實(shí)體瘤患者的 CRX100 I 期、開(kāi)放標簽、劑量遞增研究。

BioEclipse 正在進(jìn)行 I 期臨床研究，評估 CRX100 的安全性和耐受性，這是一種一流的免疫療法，將溶瘤病毒的力量與細胞因子誘導的殺傷細胞的腫瘤定位能力相結合。這些免疫細胞自然地定位并摧毀癌細胞，當與我們的溶瘤病毒結合時(shí)，會(huì )產(chǎn)生一種強大的癌癥免疫療法，以治療對標準護理治療有抵抗力并患有復發(fā)性疾病的患者。

bluebird bio

在對其戰略?xún)?yōu)先事項進(jìn)行審查后，bluebird bio（美國馬薩諸塞州；www.bluebirdbio.com）正在啟動(dòng)全面重組，旨在在未來(lái)2年內節省高達1.6億美元的成本。

bluebird 打算加強對近期催化劑的關(guān)注，包括預計FDA將于2022年批準其用于 β-地中海貧血和腦腎上腺腦白質(zhì)營(yíng)養不良的基因療法，以及可能提交用于 lovotibeglogene autotemcel (lovo-cel) 基因療法的生物制品許可申請鐮狀細胞病計劃于 2023 年第一季度進(jìn)行。公司預計將繼續專(zhuān)注于體內慢病毒載體基因治療的有針對性的研究工作，并將優(yōu)先考慮對減毒調節和冷凍單采術(shù)的直接投資。

該舉措預計將使公司 2022 年的現金消耗減少到 3.4 億美元以下，預計到 2022 年底運營(yíng)成本將減少 35-40%，預計這將反映在 bluebird 2023 年的運營(yíng)預算中。作為變革的一部分，bluebird 計劃裁員約 30%。預計重組將使公司的現金跑道延長(cháng)至 2023 年上半年。