早期結果表明，在涉及將實(shí)驗室培養的抑制性神經(jīng)元注射到大腦中的試驗中有希望。

早期試驗結果顯示，前兩名接受實(shí)驗性干細胞治療癲癇患者在治療一年后癲癇發(fā)作幾乎完全減少。

該療法涉及單次腦內注射實(shí)驗室培養的神經(jīng)元，這些神經(jīng)元旨在抑制電活動(dòng)以阻止癲癇發(fā)作?，F在確認該方法是否有效還為時(shí)過(guò)早，但上周在波士頓舉行的國際干細胞研究學(xué)會(huì )年會(huì )上公布的初步結果被認為是非常令人鼓舞的。

“開(kāi)發(fā)該療法的舊金山生物技術(shù)公司Neurona Therapeutics的首席執行官Cory Nicholas說(shuō)：”盡管我們的臨床調查正在對更多的患者進(jìn)行，但令人欣慰的是，迄今為止見(jiàn)證了前兩名患者在沒(méi)有額外認知障礙的情況下實(shí)現了癲癇發(fā)作的緩解。”我們希望這些改善將在正在進(jìn)行的試驗中繼續下去”。

當大腦中發(fā)出信號的興奮性神經(jīng)元和抑制這種活動(dòng)的抑制性神經(jīng)元之間的平衡出現問(wèn)題時(shí)，就會(huì )引起癲癇。這種情況影響了超過(guò)600,000名居住在英國的人。

對于大約30%的人來(lái)說(shuō)，藥物無(wú)法控制癲癇發(fā)作。在某些情況下，如果癲癇發(fā)作集中在大腦的特定區域，則可以進(jìn)行手術(shù)。然而，移除腦組織會(huì )帶來(lái)不可逆轉的認知缺陷風(fēng)險，這意味著(zhù)非常需要替代的、非破壞性的治療方法。

在美國的試驗中，兩名患者都受到癲癇的嚴重影響，藥物治療無(wú)效。第一位患者在SUNY Upstate醫科大學(xué)接受治療，患有癲癇癥已有7年之久，在試驗前的6個(gè)月內，每月平均癲癇發(fā)作32次。第二名患者在俄勒岡健康與科學(xué)大學(xué)接受治療，有九年的癲癇病史，在接受細胞注射前的六個(gè)月內，每月約有14次癲癇發(fā)作。

在進(jìn)入試驗之前，兩人都是手術(shù)治療的候選人?！跋喾?，他們勇敢地選擇率先接受NRTX-1001細胞療法，”尼古拉斯說(shuō)。

該療法包括將高濃度抑制性神經(jīng)元注射到患者癲癇發(fā)作的焦點(diǎn)。這些細胞是在實(shí)驗室中從人類(lèi)胚胎干細胞中培養出來(lái)的。先前對動(dòng)物的研究發(fā)現，注入的神經(jīng)元能夠與現有的大腦回路整合，并產(chǎn)生持久的癲癇發(fā)作抑制作用。

細胞治療后，第一位患者的每月癲癇發(fā)作減少了95%以上，并且在隨訪(fǎng)期的第七個(gè)月后沒(méi)有任何癲癇發(fā)作?；颊咴谡J知測試中的記憶分數也有所提高。第二名患者的每月癲癇發(fā)作減少了90%以上。

尼古拉斯說(shuō)：“兩名患者進(jìn)入臨床試驗時(shí)都有明顯的癲癇發(fā)作活動(dòng)、認知受損和生活質(zhì)量不佳?！?/p>

牛津大學(xué)醫學(xué)研究委員會(huì )核酸治療加速器實(shí)驗室的生物學(xué)負責人彼得奧利弗教授沒(méi)有參與這項研究，他說(shuō)：“這項新的早期臨床試驗數據表明，遞送這些抑制性神經(jīng)元可以顯著(zhù)減少數量?jì)擅衷钚园d癇患者的癲癇發(fā)作。這種類(lèi)型的細胞療法具有巨大的潛力，可以作為這種類(lèi)型癲癇的手術(shù)干預的替代方法，并且適用于那些對藥物沒(méi)有反應的人。”

英國癲癇研究中心首席執行官Maxine Smeaton表示：“對于30%癲癇發(fā)作未得到控制的癲癇患者，我們迫切需要新的創(chuàng )新療法。干細胞治療和基因治療研究等個(gè)性化藥物的發(fā)展帶來(lái)了巨大希望。然而，對癲癇的研究長(cháng)期資金不足。盡管是最常見(jiàn)、最嚴重的神經(jīng)系統疾病之一，但在2018年用于健康相關(guān)研究的48億英鎊政府資金中，只有0.3%投資于癲癇?！?/p>

免責說(shuō)明：本文僅用于傳播科普知識，分享行業(yè)觀(guān)點(diǎn)，不構成任何臨床診斷建議！杭吉干細胞所發(fā)布的信息不能替代醫生或藥劑師的專(zhuān)業(yè)建議。如有版權等疑問(wèn)，請隨時(shí)聯(lián)系我。