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為什么說(shuō)干細胞是治療多發(fā)性硬化癥的正確選擇?

干細胞療法被認為是治療多發(fā)性硬化癥 (MS) 的一種潛在方法,多發(fā)性硬化癥是一種由免疫介導機制支持的神經(jīng)系統炎癥引起的慢性神經(jīng)疾病。與僅緩解癥狀而不消除根本原因的傳統療法不同,干細胞治療多發(fā)性硬化癥作用于疾病本身、消除癥狀和調節免疫反應。

通過(guò)再生過(guò)程和調節免疫反應,它是一個(gè)關(guān)鍵組成部分,因為它可以為MS患者帶來(lái)長(cháng)期緩解和更高的生活質(zhì)量,從而成為永恒治療探索中的可行治療選擇。

為什么說(shuō)干細胞是治療多發(fā)性硬化癥的正確選擇?

為什么說(shuō)干細胞是治療多發(fā)性硬化癥的正確選擇?

什么是多發(fā)性硬化癥及其癥狀?

多發(fā)性硬化癥(MS) 是一種慢性自身免疫性疾病,會(huì )影響中樞神經(jīng)系統,特別是大腦和脊髓。在MS中,免疫系統錯誤地攻擊神經(jīng)纖維的保護層,即髓鞘,導致炎癥和損傷。這會(huì )擾亂神經(jīng)中電脈沖的正常流動(dòng),從而導致各種癥狀。

  • 疲勞:多發(fā)性硬化癥最常見(jiàn)的癥狀之一是極度疲勞,并且休息也無(wú)法緩解。
  • 視覺(jué)障礙:多發(fā)性硬化癥 (MS) 會(huì )因視神經(jīng)發(fā)炎而導致視力模糊、復視,甚至暫時(shí)性視力喪失。
  • 肌肉無(wú)力和痙攣:多發(fā)性硬化癥(MS) 可導致四肢無(wú)力、協(xié)調困難和肌肉痙攣。
  • 麻木或刺痛:多發(fā)性硬化癥患者經(jīng)常會(huì )在身體各個(gè)部位感到麻木、刺痛或針刺感。
  • 協(xié)調和平衡困難:MS會(huì )損害平衡和協(xié)調能力,導致行走、站立和日?;顒?dòng)出現問(wèn)題。

另一個(gè)明顯的癥狀是認知變化,如記憶問(wèn)題或注意力不集中。多發(fā)性硬化癥患者的癥狀嚴重程度和發(fā)展程度可能有很大差異。因此,早期發(fā)現以及干細胞療法可以非常有效地治療這種疾病。

為什么要選擇干細胞療法?

干細胞療法處于醫學(xué)創(chuàng )新的最前沿,為治療多種疾病提供了革命性的方法。以下是您應該考慮選擇干細胞療法的六個(gè)令人信服的理由:

  • 再生潛力干細胞具有獨特的多向分化能力,使成體干細胞能夠覆蓋廣泛的身體組織。因此,干細胞可以被視為一種具有非凡治愈能力的工具。無(wú)論僅限于血管、神經(jīng)細胞還是生殖細胞,干細胞療法都有望從最小的細胞層替換受損組織、受傷器官或退行性疾病。
  • 微創(chuàng ):與傳統外科手術(shù)不同,干細胞療法通常采用微創(chuàng )技術(shù),例如注射或輸液。這降低了與侵入性手術(shù)相關(guān)的風(fēng)險,縮短了恢復時(shí)間,并減輕了術(shù)后不適。
  • 量身定制的治療: 干細胞療法能夠適應每個(gè)患者的需求,并能精確設計以滿(mǎn)足其特定要求。通過(guò)使用來(lái)自兼容捐贈者的患者自身干細胞,治療計劃將針對每種情況更加個(gè)性化,因此隔離方法的完整性將非常重要。
  • 降低排斥風(fēng)險:利用患者自身的干細胞可降低排斥或不良免疫反應的風(fēng)險,因為這些細胞與人體的免疫系統天生兼容。這減少了對免疫抑制藥物的需求,而傳統器官移植程序通常需要使用免疫抑制藥物。
  • 治療無(wú)法治愈的疾?。?/strong>干細胞療法為曾經(jīng)被認為無(wú)法治愈的疾病帶來(lái)了希望。從帕金森病和多發(fā)性硬化癥等神經(jīng)系統疾病到骨科損傷和心血管疾病,干細胞研究不斷擴大可治療疾病的范圍。
  • 未來(lái)潛力:隨著(zhù)時(shí)間的推移,有關(guān)干細胞的科學(xué)知識將越來(lái)越深入,所有技術(shù)領(lǐng)域都將不斷發(fā)展,干細胞治療的應用將無(wú)限。世界各地的科學(xué)家不斷在iPSC、基因工程和組織工程方面取得新突破。這些發(fā)現是創(chuàng )造更有效的MS治療方法和療法的關(guān)鍵步驟。

干細胞治療多發(fā)性硬化癥的機制

干細胞療法通過(guò)多種機制治療MS,包括免疫調節、組織修復和再生、抗炎作用、免疫抑制、神經(jīng)保護和調節中樞神經(jīng)系統微環(huán)境。通過(guò)針對疾病的這些不同方面,干細胞療法為MS治療提供了一種有希望的方法,有可能減緩疾病進(jìn)展并改善患者預后。

免疫調節:多發(fā)性硬化癥 (MS) 的干細胞療法涉及使用具有免疫調節特性的間充質(zhì)干細胞 (MSC)。這些細胞可以調節免疫細胞的活性,減少炎癥并防止自身免疫攻擊神經(jīng)系統。

組織修復和再生:MSC能夠分化成各種細胞類(lèi)型,包括神經(jīng)元、少突膠質(zhì)細胞和星形膠質(zhì)細胞。當被引入體內時(shí),它們可以遷移到中樞神經(jīng)系統 (CNS) 的受損區域,并通過(guò)替換受損細胞和促進(jìn)髓鞘再生來(lái)促進(jìn)組織修復和再生。

抗炎作用:多發(fā)性硬化癥的特征是中樞神經(jīng)系統發(fā)炎。干細胞釋放抗炎分子,如細胞因子、趨化因子和生長(cháng)因子,有助于抑制炎癥并創(chuàng )造有利于愈合的環(huán)境。

免疫抑制特性:MSC可以抑制T細胞和小膠質(zhì)細胞等免疫細胞的活性,這些細胞與 MS 中的自身免疫反應有關(guān)。通過(guò)抑制免疫反應,干細胞療法可以防止中樞神經(jīng)系統進(jìn)一步受損并阻止疾病進(jìn)展。

神經(jīng)保護:干細胞分泌神經(jīng)營(yíng)養因子,促進(jìn)神經(jīng)元的存活和生長(cháng)。這種神經(jīng)保護作用有助于保護現有的神經(jīng)組織并防止MS患者進(jìn)一步退化。

微環(huán)境調節:MSC還通過(guò)促進(jìn)血管生成和減少氧化應激來(lái)調節中樞神經(jīng)系統的微環(huán)境。這為神經(jīng)元的存活和修復創(chuàng )造了一個(gè)支持環(huán)境。

干細胞治療多發(fā)性硬化癥的臨床案例

神經(jīng)干細胞治療12名臥床不起的多發(fā)性硬化癥患者

2023年1月9日,意大利IRCCS San Raffaele科學(xué)研究所等機構的研究人員在國際頂尖醫學(xué)期刊 Nature Medicine 上發(fā)表了題為:Neural stem cell transplantation in patients with progressive multiple sclerosis: an open-label, phase 1 study 的研究論文。

進(jìn)行性多發(fā)性硬化癥患者的神經(jīng)干細胞移植:一項開(kāi)放標簽、I 期研究

該研究嘗試了一種治療進(jìn)行性多發(fā)性硬化癥的新方法。

研究團隊從捐贈的流產(chǎn)胎兒(10-12周)中采集了神經(jīng)干細胞/前體細胞,并將其注射到進(jìn)行性多發(fā)性硬化癥患者的脊柱中,并成功減少了患者的疾病標志物。

這也是全球第一項評估人類(lèi)胎兒來(lái)源的神經(jīng)干細胞/前體細胞(hfNPC)移植在進(jìn)行性多發(fā)硬化癥患者中的安全性的一期臨床試驗。

神經(jīng)干細胞/前體細胞(neural precursor cell,NPC)是有絲分裂活躍、自我更新的多能細胞,能夠分化成成熟腦細胞,減少髓鞘脫失、星形膠質(zhì)細胞增生和軸突損失,發(fā)揮營(yíng)養支持和抗炎功能。

來(lái)源于人類(lèi)胎兒的神經(jīng)干細胞/前體細胞(human fetal neural precursor cell,hfNPC),由于其在標準化和質(zhì)量控制條件下的復制能力,可以產(chǎn)生可用于神經(jīng)移植治療的細胞系,其治療特性已經(jīng)在非人靈長(cháng)類(lèi)動(dòng)物(如,猴)實(shí)驗中得到了證實(shí)。

來(lái)源于人類(lèi)胎兒的神經(jīng)干細胞/前體細胞
▲研究設計 

在這項臨床試驗開(kāi)始之前,所有受試患者都有嚴重癥狀,并且都已經(jīng)臥床不起。

他們首先接受了腰椎穿刺,從脊髓中提取脊髓液以測量多發(fā)性硬化癥標志物——神經(jīng)營(yíng)養因子和抗炎分子水平,以便后期對比。由于多發(fā)性硬化癥患者會(huì )逐漸失去大腦質(zhì)量,因此每位患者還接受了核磁共振掃描,以測量大腦灰質(zhì)體積。

12名多發(fā)性硬化癥患者分別接受4次干細胞注射。所有患者均沒(méi)有出現與治療相關(guān)的不良反應。

治療三個(gè)月后,每位患者又進(jìn)行了一次腰椎穿刺,研究團隊發(fā)現,他們的脊髓液中的神經(jīng)營(yíng)養因子和抗炎分子都有所增加。移植的干細胞可能發(fā)揮了神經(jīng)保護作用。

治療兩年后,每位患者又接受了核磁共振掃描,那些注射干細胞劑量最多的患者大腦灰質(zhì)損失最少。

較低的腦萎縮與大量注射干細胞相關(guān)
▲較低的腦萎縮與大量注射干細胞相關(guān); a,c紅點(diǎn):接受低劑量干細胞的患者;b,c綠點(diǎn):接受高劑量干細胞注射的患者;   

目前研究結果初步表明,來(lái)源于人類(lèi)胎兒的神經(jīng)干細胞移植治療PMS是可行、安全和可耐受的。研究團隊還將在未來(lái)幾年繼續監測這些患者,以進(jìn)一步觀(guān)察干細胞治療是否能緩解多發(fā)性硬化癥患者癥狀和疾病進(jìn)展。

總結

干細胞療法為多發(fā)性硬化癥患者提供了有希望的選擇,因為它可以修復受損組織并調節免疫反應。它能夠阻止疾病發(fā)展并改善副作用,使其成為一個(gè)有吸引力的選擇,為提高個(gè)人滿(mǎn)意度和長(cháng)期疾病管理提供了希望。

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