Meta描述：躍賽生物UX-GIP001獲中美雙批臨床試驗，成為全球首款iPSC來(lái)源治療難治性癲癇的通用型細胞療法。動(dòng)物實(shí)驗顯示癲癇波消失率達90%。解讀技術(shù)原理、臨床前數據與監管意義。

全球首款！躍賽生物iPSC來(lái)源癲癇細胞療法UX-GIP001獲中美雙批臨床試驗

核心速覽

項目	關(guān)鍵信息
產(chǎn)品名稱(chēng)	UX-GIP001注射液
研發(fā)企業(yè)	上海躍賽生物科技有限公司（UniXell Biotechnology）
細胞類(lèi)型	iPSC來(lái)源的GABA能神經(jīng)祖細胞
適應癥	藥物難治性癲癇（尤其是內側顳葉癲癇MTLE）
FDA批準	2026年3月12日
CDE批準	2026年4月8日
全球地位	首款同時(shí)在中美獲批臨床的iPSC來(lái)源癲癇細胞療法
技術(shù)原理	移植后分化為GABA能中間神經(jīng)元，修復興奮-抑制失衡
臨床前數據	動(dòng)物實(shí)驗中，約90%癲癇相關(guān)腦活動(dòng)消失，8個(gè)月后癲癇波幾乎檢測不到
研發(fā)階段	I期臨床試驗即將啟動(dòng)
上市預期	5-8年（若I-III期順利）

一、全球7000萬(wàn)患者的希望：難治性癲癇的新解法

全球約有7000萬(wàn)癲癇患者，其中大約30%——也就是超過(guò)2000萬(wàn)人——對現有的抗癲癇藥物沒(méi)有反應。這種情況被稱(chēng)為藥物難治性癲癇。

在成人中，最常見(jiàn)的局灶性癲癇類(lèi)型是內側顳葉癲癇（MTLE），約占70%。它的典型病理特征是海馬硬化——海馬區的神經(jīng)元大量丟失，膠質(zhì)細胞增生，導致腦內興奮-抑制嚴重失衡。簡(jiǎn)單說(shuō)就是“油門(mén)太猛，剎車(chē)太軟”。

現有治療手段都有各自的短板：

• 藥物：對30%的患者無(wú)效，而且長(cháng)期服用有認知障礙、骨質(zhì)疏松等副作用
• 手術(shù)：切除癲癇灶，但創(chuàng )傷大，可能損傷記憶功能
• 神經(jīng)刺激：效果有限，需要植入設備

所以，科學(xué)家一直在尋找一種能從根源上修復神經(jīng)網(wǎng)絡(luò )的方法——不是“控制發(fā)作”，而是“修復大腦”。

二、里程碑事件：全球首款中美雙批的iPSC癲癇細胞療法

2026年4月8日，上海躍賽生物科技有限公司宣布，其自主研發(fā)的UX-GIP001注射液獲得中國國家藥監局藥品審評中心（CDE）臨床試驗默示許可。

就在不到一個(gè)月前（3月12日），該藥已經(jīng)獲得美國FDA的臨床試驗批準。

至此，UX-GIP001成為全球首款同時(shí)在中美兩國獲批進(jìn)入臨床試驗的iPSC來(lái)源、用于治療藥物難治性癲癇的通用型細胞療法。

這標志著(zhù)中國在干細胞治療難治性癲癇領(lǐng)域，已經(jīng)從“跟跑”進(jìn)入了“領(lǐng)跑”行列。

三、技術(shù)原理：用“剎車(chē)細胞”修復失衡的大腦

UX-GIP001的核心技術(shù)是：用人類(lèi)誘導多能干細胞（iPSC）定向分化制備GABA能神經(jīng)祖細胞。

GABA（γ-氨基丁酸）是大腦中最重要的抑制性神經(jīng)遞質(zhì)——它就像汽車(chē)的剎車(chē)。癲癇的本質(zhì)，就是大腦的“油門(mén)”（興奮性神經(jīng)元）太強，“剎車(chē)”（GABA能中間神經(jīng)元）太弱。

躍賽生物的做法是：

1. 在體外用iPSC大規模生產(chǎn)GABA能神經(jīng)祖細胞
2. 把這些細胞移植到患者的海馬區
3. 細胞在體內成熟為功能性GABA能中間神經(jīng)元
4. 它們與宿主神經(jīng)元建立突觸連接，修復失衡的興奮-抑制網(wǎng)絡(luò )
5. 從而抑制癲癇異常放電，同時(shí)保留海馬的正常功能

最關(guān)鍵的一點(diǎn)：這不是“控制癥狀”，而是“修復神經(jīng)回路”——屬于疾病修復性療法（Disease-modifying therapy），有可能從根源上治療MTLE。

而且，該產(chǎn)品采用異體通用型設計，不需要從患者自身取材，可以實(shí)現規?；a(chǎn)，降低成本。

---

四、臨床前數據：90%癲癇波消失

動(dòng)物實(shí)驗的數據相當亮眼：

• 干細胞植入小鼠約6個(gè)月后，約90%?的癲癇相關(guān)腦活動(dòng)消失
• 8個(gè)月后，癲癇波幾乎檢測不到

這些數據表明，移植的GABA能神經(jīng)祖細胞不僅存活了，還成功整合進(jìn)了宿主神經(jīng)網(wǎng)絡(luò )，并且長(cháng)期發(fā)揮抑制作用。

臨床前研究已經(jīng)充分驗證了安全性和有效性，這也是中美兩國藥監機構敢于批準進(jìn)入人體試驗的基礎。

---

五、研發(fā)進(jìn)度：接下來(lái)會(huì )發(fā)生什么？

5.1 I期臨床試驗（即將啟動(dòng)）

I期試驗的主要目標是評估安全性、耐受性和初步療效。將在中美兩國同步或分別開(kāi)展。入組患者通常是藥物難治性癲癇患者，對現有治療反應不佳。

5.2 后續時(shí)間線(xiàn)

如果I期結果積極，后續需要推進(jìn)II期（擴大樣本，評估療效）和III期（多中心，隨機雙盲對照）試驗。

從I期到上市，通常需要5-8年。當然，如果數據特別突出，可能會(huì )獲得突破性療法認定或優(yōu)先審評，加速上市。

---

六、研發(fā)主體：躍賽生物是誰(shuí)？

躍賽生物由中國科學(xué)院腦科學(xué)與智能技術(shù)卓越創(chuàng )新中心高級研究員陳躍軍博士于2021年創(chuàng )立，總部位于上海張江。

2025年2月，公司完成了1.4億元人民幣（約2050萬(wàn)美元）的A+輪融資，投資方包括高瓴創(chuàng )投、天士力、浦東創(chuàng )投等知名機構。

公司在上海自貿試驗區設有4000平方米的研發(fā)中心及GMP級生產(chǎn)設施。

值得注意的是，躍賽生物還有另一款iPSC衍生細胞療法（用于治療帕金森?。?，已于2025年啟動(dòng)I期臨床。這說(shuō)明其iPSC分化技術(shù)平臺具有強大的拓展性——可以針對不同疾病生產(chǎn)不同類(lèi)型的神經(jīng)細胞。

---

七、監管意義：為什么“中美雙批”很重要？

同時(shí)獲得FDA和NMPA的臨床試驗批準，意味著(zhù)什么？

第一，科學(xué)性和創(chuàng )新性得到全球最嚴格審評體系的認可。 美國FDA和中國CDE對細胞治療產(chǎn)品的審評標準都非常嚴格，能同時(shí)通過(guò)，說(shuō)明產(chǎn)品的臨床前數據扎實(shí)、生產(chǎn)工藝可控、安全性風(fēng)險可控。

第二，中國CDE通過(guò)“創(chuàng )新藥30日審批通道”快速獲批，體現了國家對具有臨床價(jià)值的創(chuàng )新療法的優(yōu)先支持。

第三，中美雙批可以實(shí)現全球同步臨床研發(fā)，加速上市進(jìn)程，也為中國創(chuàng )新藥“出?！碧峁┝顺晒Ψ独?。

---

八、展望與挑戰

UX-GIP001為全球數千萬(wàn)難治性癲癇患者帶來(lái)了從“控制發(fā)作”到“修復大腦”的曙光。

但我們也必須清醒地看到，細胞療法仍然面臨一些挑戰：

• 長(cháng)期安全性：致瘤風(fēng)險（iPSC來(lái)源細胞的殘留未分化細胞）、免疫排斥（異體細胞）
• 手術(shù)移植風(fēng)險：細胞需要直接注射到海馬區，屬于侵入性操作
• 可及性和定價(jià)：細胞藥物的生產(chǎn)成本高，未來(lái)上市后的價(jià)格和醫保覆蓋是實(shí)際問(wèn)題

盡管如此，這一里程碑事件的意義不可否認——它標志著(zhù)中國在干細胞治療領(lǐng)域，已經(jīng)從“跟跑”進(jìn)入了“領(lǐng)跑”行列。

九、常見(jiàn)問(wèn)題解答（FAQ）

參考資料

• 躍賽生物官方公告（2026年4月8日）
• 中國國家藥監局藥品審評中心（CDE）公開(kāi)信息
• FDA臨床試驗批準信息（2026年3月12日）

免責說(shuō)明：本文僅用于傳播科普知識，分享行業(yè)觀(guān)點(diǎn)，不構成任何臨床診斷建議！杭吉干細胞所發(fā)布的信息不能替代醫生或藥劑師的專(zhuān)業(yè)建議。如有版權等疑問(wèn)，請隨時(shí)聯(lián)系我。