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哥倫比亞研究人員啟動(dòng)首個(gè)以基因工程干細胞為基礎的1型糖尿病療法臨床試驗

哥倫比亞研究人員啟動(dòng)首個(gè)以基因工程干細胞為基礎的1型糖尿病療法臨床試驗
這項研究性治療有一天可能會(huì )消除 1型糖尿病患者每天注射胰島素的需要。

來(lái)自UBC醫學(xué)院和溫哥華海岸健康中心(VCH)的研究人員從加拿大干細胞網(wǎng)絡(luò )(Canada’s Stem Cell Network)獲得了100萬(wàn)美元的資助,用于開(kāi)展世界上首批基因工程細胞替代療法之一的1型糖尿病研究和臨床試驗。

哥倫比亞研究人員啟動(dòng)首個(gè)以基因工程干細胞為基礎的1型糖尿病療法臨床試驗

研究人員說(shuō),這項研究是朝著(zhù)開(kāi)發(fā)1型糖尿病潛在功能性療法邁出的重要一步。

這種新型研究療法由生物技術(shù)公司CRISPR Therapeutics和ViaCyte開(kāi)發(fā),旨在通過(guò)一種小型醫療植入物,使1型糖尿病患者產(chǎn)生胰島素,這種植入物含有數百萬(wàn)個(gè)從CRISPR基因編輯干細胞中提取的胰腺細胞。

“UBC大學(xué)內分泌學(xué)臨床助理教授、VCH溫哥華總醫院糖尿病中心主任大衛-湯普森(David Thompson)博士說(shuō):“這有可能改變1型糖尿病的治療方法,有望消除每天注射胰島素的需要,克服以往療法的缺點(diǎn)。“我非常感謝干細胞網(wǎng)絡(luò )對這項重要工作的支持。

旨在讓患者擺脫每天注射胰島素的痛苦

30多萬(wàn)加拿大人患有1型糖尿病,需要每天注射胰島素才能維持生命。去年,湯普森博士和他的團隊發(fā)表了一項重大突破,首次研究表明,基于干細胞的治療方法可以在人體內產(chǎn)生胰島素。

然而,這種細胞替代療法歷來(lái)面臨一個(gè)重大障礙–一旦植入體內,免疫系統就會(huì )將其視為外來(lái)入侵者,開(kāi)始攻擊植入的細胞。為了克服這一問(wèn)題,患者需要長(cháng)期服用免疫抑制劑,而這些藥物會(huì )帶來(lái)一系列潛在的有害副作用,如增加感染風(fēng)險。

“我們能夠減少人們對胰島素的依賴(lài),這真是太好了,但這幾乎就像用一種疾病換另一種疾病一樣,”湯普森博士說(shuō)。

新的研究性治療將使用經(jīng)過(guò)CRISPR/Cas9基因編輯技術(shù)進(jìn)行基因改造的細胞,這是一項獲得諾貝爾獎的技術(shù),可用于修改、刪除或糾正DNA的精確區域。通過(guò)對細胞進(jìn)行改造,研究人員希望這些細胞能夠逃避免疫系統的檢測和破壞。

Thompson博士說(shuō):“這是實(shí)現1型糖尿病潛在功能性治愈的下一步,讓人們無(wú)需每天注射胰島素,也無(wú)需使用免疫抑制藥物?!?/strong>

UBC和VCH團隊將于今年晚些時(shí)候開(kāi)始對這種新療法進(jìn)行研究和臨床試驗。他們是與CRISPR Therapeutics和ViaCyte合作研究研究療法安全性的多個(gè)網(wǎng)站之一。

大衛·湯普森博士
大衛·湯普森博士

UBC醫學(xué)院研究副院長(cháng)Rob McMaster博士表示:“這是UBC和VCH研究人員如何與私營(yíng)部門(mén)合作伙伴合作,加速將研究轉化為可能改變生活的治療方法的另一個(gè)很好的例子?!?nbsp;“正是這些合作正在加強BC的生物創(chuàng )新生態(tài)系統,并有助于更快地為患者帶來(lái)新的治療方法?!?/p>

“研究是我們省級和國家糖尿病框架不可或缺的組成部分,”溫哥華沿海健康研究所執行主任David Granville 博士說(shuō)?!拔覀兎浅8兄xThompson博士所取得的成就以及他對改變1型糖尿病患者生活的承諾。這項資金支持為減少糖尿病對個(gè)人、社區和醫療保健系統的影響提供了樂(lè )觀(guān)的理由?!?/p>

干細胞治療1型糖尿病的無(wú)限潛力

湯普森博士希望基因工程干細胞的影響超越糖尿病,幫助解決從心臟損傷到肝臟疾病的一系列疾病。

“理論上,你可以將同樣的基因編輯技術(shù)應用于心臟細胞、腦細胞或肝細胞,從而開(kāi)辟一系列可能性,”他說(shuō)。

另一個(gè)好處是廣泛的患者可以輕松獲得治療。由于干細胞是在實(shí)驗室中培養的,因此有機會(huì )快速擴大生產(chǎn)規模。

“這是實(shí)現1型糖尿病潛在功能性治愈的下一步,讓人們無(wú)需每天注射胰島素,也無(wú)需使用免疫抑制藥物?!?br>大衛·湯普森博士

“我們有潛力生產(chǎn)幾乎無(wú)限量的基因編輯干細胞,”湯普森博士說(shuō)?!袄碚撋?,我們可以為加拿大和世界各地的人們提供這些治療方法?!?/p>

距離加拿大科學(xué)家發(fā)現胰島素治療1型糖尿病已有100年了,Thompson 博士表示,當地科學(xué)家再次站在了下一個(gè)重大突破的最前沿。

Thompson博士補充道:“這項工作大部分是建立在我們于2003年在UBC和VCH啟動(dòng)的胰腺細胞移植計劃的基礎上的?!?nbsp;“我們在溫哥華建立了從基礎科學(xué)到臨床翻譯等各方面的豐富專(zhuān)業(yè)知識。BC正在引領(lǐng)潮流,我們只會(huì )變得越來(lái)越強大?!?/p>

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