干細胞治療作為再生醫學(xué)領(lǐng)域具有代表性的新興技術(shù)，自1957年發(fā)展以來(lái)，由于技術(shù)的快速進(jìn)步，在過(guò)去幾十年中得到了廣泛應用。它被用于治療各種疾病狀態(tài)，但目前只有少數先進(jìn)的干細胞治療產(chǎn)品進(jìn)入臨床實(shí)踐。

為了促進(jìn)再生醫學(xué)的發(fā)展，近年來(lái)細胞治療的監管發(fā)生了快速變化。回顧2023年，干細胞研發(fā)取得多項突破！預計到2030年，全球干細胞治療市場(chǎng)將達到314.1億美元！

盤(pán)點(diǎn)2023干細胞療法五大突破性進(jìn)展，沖破難治性疾病壁壘

01干細胞應用廣泛

干細胞具有自我更新和分化為不同組織細胞的潛力，其家族成員眾多，包括胚胎干細胞、間充質(zhì)干細胞、多功能誘導干細胞等。其中，具有免疫調節和再生能力的間充質(zhì)干細胞備受關(guān)注，主要來(lái)源于骨髓、臍帶血、脂肪組織等。

根據美國臨床試驗數據庫統計，全球已有4000多項注冊的干細胞臨床研究項目，涵蓋代謝性疾?。ㄈ缣悄虿。?、呼吸系統疾?。ㄈ绶卫w維化、慢性阻塞2性肺?。?、神經(jīng)系統疾?。ㄈ缒X中風(fēng)、阿爾茨海默病、帕金森綜合征、脊髓損傷）、骨關(guān)節炎（如類(lèi)風(fēng)濕性關(guān)節炎、骨關(guān)節?。?、自身免疫性疾?。ㄈ缦到y性紅斑狼瘡）、肝臟疾?。ㄈ绺嗡ソ?、肝硬化）、美容抗衰老（如女性卵巢早衰、男性勃起功能障礙）等領(lǐng)域。

02干細胞治療慢性難治性疾病的突破性進(jìn)展

一、干細胞治療1型糖尿?。═1D)

2023年3月9日，福泰制藥研發(fā)的一種新型干細胞療法VX-264，已被美國食品和藥物監督管理局批準為治療1型糖尿病的研究性新藥申請。VX-264是將產(chǎn)生胰島素的干細胞，分裝到保護裝置中，防止其受到人體免疫系統的影響，然后通過(guò)手術(shù)將其植入1型糖尿?。═1D）患者體內，發(fā)揮治療作用。該項目為T(mén)1D患者尋求改變生活的治療邁出了重要一步！

• 哥倫比亞大學(xué)報道最新干細胞治療1型糖尿病的臨床試驗結果：能夠幫助控制血糖
• 干細胞治療1型糖尿病，多個(gè)臨床案例表明干細胞可有效保護胰腺β細胞功能
• 監管機構首次批準同種異體胰島β細胞輸注治療1型糖尿病成人患者

在此之前，福泰制藥研發(fā)的另一款干細胞產(chǎn)品VX-880，已在美國糖尿病協(xié)會(huì )第83屆科學(xué)會(huì )議上公布了1/2期臨床研究成果。VX-880使用干細胞產(chǎn)生的健康細胞，來(lái)代替受損的β細胞。入組本研究的6名患者，在接受VX-880治療后，均產(chǎn)生內源性胰島素（C肽），血糖控制有所改善，但需要配合使用免疫抑制劑。

二、干細胞治療多發(fā)性硬化癥

在多發(fā)性硬化癥中，人體自身的免疫系統會(huì )攻擊和損傷髓磷脂（神經(jīng)纖維周?chē)谋Ｗo鞘），導致大腦和脊髓周?chē)l(fā)送的信息中斷。在多發(fā)性硬化癥患者的大腦和脊髓中發(fā)現了一種特殊類(lèi)型的巨噬細胞，即“小膠質(zhì)細胞”。這些細胞可以攻擊中樞神經(jīng)系統，導致慢性炎癥和神經(jīng)細胞損傷，最終導致進(jìn)行性多發(fā)性硬化癥。

劍橋大學(xué)的研究團隊在臨床前研究中，將皮膚細胞重新編程為腦干細胞，并將其移植到中樞神經(jīng)系統中，這有助于減少炎癥，并修復多發(fā)性硬化癥造成的損傷。隨后，早期臨床試驗結果發(fā)表在《細胞干細胞》雜志上，選取了15例在試驗開(kāi)始時(shí)表現出高度殘疾的繼發(fā)性多發(fā)性硬化癥患者，其中大多數需要使用輪椅。入組后，給予神經(jīng)干細胞移植治療。

結果顯示，在12個(gè)月的隨訪(fǎng)期間，這些患者的殘疾程度沒(méi)有增加，認知功能和癥狀也沒(méi)有顯著(zhù)惡化。研究人員還測量了患者大腦周?chē)弘S時(shí)間的變化，發(fā)現干細胞劑量越高，脂肪酸水平就越高，這種情況持續了12個(gè)月；并測量了與疾病進(jìn)展相關(guān)的腦組織體積變化，結果表明，干細胞劑量越高，大腦體積的減少隨時(shí)間的推移就越小，這可能與干細胞抑制炎癥的作用有關(guān)。

• 2023年干細胞移植治療多發(fā)性硬化癥已發(fā)表的研究綜述

總的來(lái)說(shuō)，干細胞治療進(jìn)行性多發(fā)性硬化癥是一種耐受性良好且可行的策略，具有持久的效果，有助于保護大腦免受進(jìn)一步損傷，為治療多發(fā)性硬化癥提供了一種新的策略！

三、干細胞治療帕金森病

2023年2月，瑞典隆德大學(xué)研發(fā)的一種新型干細胞移植療法，在患者身上成功完成移植，標志著(zhù)帕金森?。≒D）治療的一個(gè)重要里程碑。這項STEM-PD試驗中應用的移植產(chǎn)物是由胚胎干細胞產(chǎn)生的，胚胎干細胞的功能是用干細胞制造的健康細胞，替代帕金森病患者大腦中丟失的多巴胺神經(jīng)細胞。

• 中華神經(jīng)外科雜志：干細胞生物療法可讓帕金森病運動(dòng)前癥狀患者受益
• 帕金森病患者長(cháng)期、重復靜脈注射間充質(zhì)干細胞的病例報告

四、干細胞治療心臟衰竭

2023年2月，迄今為止最大規模針對“低射血分數（EF）引起的慢性心力衰竭的細胞治療試驗”證實(shí)了間充質(zhì)前體細胞（MPC）在解決炎癥方面的潛力。

• 又一項三期臨床試驗結果出爐，干細胞療法有可能改善晚期缺血性心力衰竭患者的生活質(zhì)量

研究表明，MPC激活引起的炎癥減少可以減少斑塊的不穩定性，從而降低心臟病和中風(fēng)的風(fēng)險。這一發(fā)現標志著(zhù)心臟細胞治療領(lǐng)域迎來(lái)具有喜人的研究成果！

五、干細胞治療肌營(yíng)養不良

著(zhù)名醫學(xué)雜志《Nature》發(fā)表了關(guān)于“CRISPR-Cas9”治療肌營(yíng)養不良癥的報道。研究表明，肌肉干細胞是唯一能夠再生肌肉的細胞。研究人員試圖將修復后的肌肉干細胞注射到患者體內，以糾正肌營(yíng)養不良患者的異常突變，并在之后的隨訪(fǎng)中檢查是否有新的肌肉生成。

啟研展望：

03探索增齡科學(xué)前沿，激活身體細胞能量

疾病或久病會(huì )造成大量細胞損傷，而損傷的細胞需要進(jìn)行修復和再生才能讓身體更好地恢復。生活中，老病號久治不愈可能是因為這類(lèi)人群只注重通過(guò)藥物來(lái)治療表面癥狀，而忽略組成人體最基本的細胞。因此，為了讓身體擺脫疾病的糾纏，必須注重補充新的細胞，減少細胞損傷，促進(jìn)細胞再生。

隨著(zhù)醫療技術(shù)的進(jìn)步，干細胞療法在臨床中得到廣泛應用，吉林中科生物的干細胞臨床研究也在積極推進(jìn)，為健康帶來(lái)了無(wú)限可能。

期望未來(lái)，干細胞技術(shù)能夠改善一系列難治性疾病，包括但不限于免疫力平衡、抗腫瘤、抗衰老、女性卵巢保健、改善肝功能、對抗心腦血管退化、糖尿病和老年癡呆等，從而為治療這些疑難雜癥的現狀帶來(lái)變革。

參考資料：

[1]Arnold, C,Webster, P. 11 clinical trials that will shape medicine in 2023.Nat Med28,2444–2448 (2022).

https://www.nature.com/articles/s41591-022-02132-3

[2]Abdelrazik H.Mesenchymal Stem Cells: A Hope or a Hype? Int J Mol Sci. 2023 Aug 25;24(17):13218.

https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC10487858/

[3]https://www.eurekalert.org/news-releases/1008883

[4]https://www.aan.com/MSA/Public/Events/AbstractDetails/52935

[5]https://www.europeanpharmaceuticalreview.com/article/182527/recent-developments-in-stem-cell-therapies/

[6]https://t1dexchange.org/vertex-vx264-t1d-human-trials/

[7]https://www.lunduniversity.lu.se/article/first-patient-receives-milestone-stem-cell-based-transplant-parkinsons-disease

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