神經(jīng)干細胞（Neural Stem Cells, NSCs）因其獨特的自我更新和多向分化潛能，為神經(jīng)系統疾病的治療開(kāi)辟了新方向。自1992年NSCs概念提出以來(lái)，其臨床應用潛力逐漸顯現，尤其在替代受損神經(jīng)細胞、修復神經(jīng)功能方面展現出獨特優(yōu)勢。

什么是神經(jīng)系統疾??？

神經(jīng)系統疾病是指影響大腦、脊髓、周?chē)窠?jīng)、神經(jīng)根、自主神經(jīng)系統、肌腱結締組織和肌肉等部位的疾病。這些疾病可以由遺傳、毒素、免疫障礙、變性、先天發(fā)育異常、營(yíng)養缺陷、代謝障礙等多種致病因子引起。神經(jīng)系統疾病的范圍廣泛，包括但不限于癲癇、阿爾茨海默癥、多發(fā)性硬化癥、帕金森病、腦血管疾?。ㄈ?a href="http://wap.hdzfdxxb.cn/yiyong/cva/7626.html">中風(fēng)）、神經(jīng)感染、腦腫瘤以及由營(yíng)養不良引起的腦損傷等。

神經(jīng)干細胞移植為神經(jīng)系統疾病治療提供了“從修復到再生”的新范式。它不僅僅是一種治療手段，更像是一把鑰匙，打開(kāi)了修復受損神經(jīng)系統的可能性。

本文將系統闡述神經(jīng)干細胞移植在多種神經(jīng)系統疾病中的治療進(jìn)展，并結合臨床案例與研究數據，探討其應用前景與挑戰。

神經(jīng)干細胞移植 — 神經(jīng)性疾病治療的 “多面手”，攻克疾病難題

神經(jīng)系統損傷性疾病的治療

1、脊髓損傷

脊髓損傷是一種嚴重的神經(jīng)系統疾病，常由外傷、疾病或退行性病變引起。損傷后，患者可能出現運動(dòng)功能障礙、感覺(jué)喪失、自主神經(jīng)功能紊亂等癥狀，嚴重影響生活質(zhì)量。

2024年12月17日，加州大學(xué)圣地亞哥分校醫學(xué)院研究人員在行業(yè)期刊《Cell Reports Medicine》上發(fā)表了一篇關(guān)于《神經(jīng)干細胞移植治療慢性胸椎損傷的單中心Ⅰ期臨床研究》的長(cháng)期臨床和安全性結果。

研究結果顯示：移植后，兩名患者顯示出顯著(zhù)的神經(jīng)損傷水平（NLI）、運動(dòng)評分及感覺(jué)評分的改善。其中，受試者001在移植兩年后神經(jīng)系統評分提高了兩個(gè)水平，盡管在五年時(shí)回落到一個(gè)水平；受試者010則在整個(gè)5年隨訪(fǎng)期間保持了一個(gè)水平的穩定神經(jīng)系統改善。

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2、創(chuàng )傷性腦損傷

2017年5月4日，荊門(mén)市第一人民醫院在國際期刊《Experimental Therapeutic Medicine》上發(fā)布了一篇《重度腦外傷患者神經(jīng)干細胞移植的安全性》的研究結果。

研究結果顯示：大多數患者在隨訪(fǎng)期間神經(jīng)功能均有不同程度的改善。移植后未觀(guān)察到任何患者死亡或嚴重不良事件。與治療前相比，移植后檢測到的血清神經(jīng)生長(cháng)因子和腦源性神經(jīng)營(yíng)養因子水平較高。總體而言，目前的結果表明，移植自體神經(jīng)干細胞是可行的，并且對于治療非急性重度TBI似乎是安全的。

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3、腦卒中

就在最近召開(kāi)的國際卒中大會(huì )（ISC 2025）上，一項名為《首次使用胚胎源性神經(jīng)干細胞 (NR1) 進(jìn)行腦內移植治療慢性缺血性中風(fēng)的人體 1/2a 期研究 (NCT04631406)：12 個(gè)月結果》的臨床研究成果吸引了眾多人的目光。

研究結果顯示：

• 在 17 名隨訪(fǎng)時(shí)間（f/u）≥3 個(gè)月的患者中，所有患者的總 FMMS（Fugl – Meyer 運動(dòng)功能評定量表）都有不同程度的改善。
• 其中 11 名受試者的總 FMMS 恢復達到了具有臨床意義的水平。具體數據顯示，12 個(gè)月時(shí)，受試者的總 FMMS 平均增加了 12.1分，上肢（UE）FMMS 增加了 7.4分，下肢（LE）FMMS 增加了 4.7分。
• 日常生活活動(dòng)能力量表（BI）平均增加了 7.7分，美國國立衛生研究院卒中量表（NIHSS）平均提高了 1.77，同時(shí)步行速度也有了顯著(zhù)的提升。
• 18 名患者中有 14 名在第 7 天時(shí)，運動(dòng)前皮質(zhì)出現了新的瞬態(tài) FLAIR 信號，并且該信號在 2 個(gè)月內逐漸消退，這一現象表明患者的神經(jīng)系統恢復在持續進(jìn)行。
• 靜息狀態(tài) fMRI 顯示，感覺(jué)運動(dòng)網(wǎng)絡(luò )的功能性大腦連接在同側和對側都得到了改善。FDG PET 則表明同側運動(dòng)皮質(zhì)和對側小腦的活動(dòng)有所增加。

安全性得到保障：雖然在治療過(guò)程中出現了一些不良事件，如頭痛、基線(xiàn)表達性失語(yǔ)癥惡化以及無(wú)癥狀慢性硬膜下積液，但令人欣慰的是，這些不良事件最終都自行緩解了，這也充分證明了該治療方法的安全性。

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神經(jīng)退行性疾病的治療

1、帕金森病

2024年5月10日，北京協(xié)和醫院在國際期刊《Journal of Neurosurgery and Psychiatry》上發(fā)布了一篇《人類(lèi)神經(jīng)干細胞鼻腔內移植治療帕金森病的安全性及初步療效的1期研究（ANGE-S003）》的研究結果。

研究結果顯示：腦部 MRI 顯示沒(méi)有腫塊形成。在 16 名擁有 12 個(gè)月運動(dòng)障礙協(xié)會(huì )統一帕金森病評分量表 (MDS-UPDRS) 數據的患者中，從治療完成后第3個(gè)月至第12個(gè)月，受試者的運動(dòng)障礙協(xié)會(huì )統一帕金森病評定量表（MDS-UPDRS）總分顯著(zhù)下降，運動(dòng)癥狀和生活質(zhì)量明顯改善，尤其在治療結束后的第6個(gè)月，平均評分下降19.9分。

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2、阿爾茨海默病

2024年11月6日，印度克什米爾大學(xué)在國際期刊《Journal of Dementia and Alzheimer’s Disease》上發(fā)布了一篇《阿爾茨海默病的神經(jīng)干細胞療法：最新進(jìn)展綜述》的研究結果。

文獻指出，神經(jīng)干細胞可以分泌多種神經(jīng)營(yíng)養因子和抗炎化學(xué)物質(zhì)，從而提供一種多模式作用方法，可以促進(jìn)神經(jīng)元存活、降低炎癥并改善大腦修復環(huán)境。神經(jīng)干細胞移植能夠替代丟失的神經(jīng)元，增強突觸網(wǎng)絡(luò )，并修復受損大腦。

3、漸凍癥

2019年5月18日，東皮埃蒙特大學(xué)在國際期刊《Stem Cell Translational Medicine》上發(fā)布了一篇《肌萎縮側索硬化癥脊髓內注射神經(jīng)干細胞 I 期臨床試驗結果：長(cháng)期結果》的研究結果。

研究結果顯示：在此期間，沒(méi)有患者報告出現嚴重不良反應，只有一名患者報告出現下肢輕度疼痛性痙攣。常見(jiàn)的不良反應是術(shù)后疼痛，但僅限于植入部位，平均持續 18 天。研究人員寫(xiě)道：“我們的研究結果強調，將細胞微移植到人類(lèi)前脊髓是一種安全的過(guò)程，即使是在像 ALS 患者這樣脆弱的個(gè)體中進(jìn)行?！?/p>

種治療沒(méi)有使任何患者的 ALS 病情惡化。他們確實(shí)發(fā)現病情進(jìn)展暫時(shí)減緩，表現為移植后第一個(gè)月內部分患者病情穩定，其他患者 ALS 功能評分量表修訂版 ( ALS-FRS-R ) 評分改善，這種現象可持續長(cháng)達四個(gè)月。

此外，五名患者報告稱(chēng)行走功能暫時(shí)改善，四名患者在切食物和使用餐具、書(shū)寫(xiě)、穿衣和衛生等活動(dòng)方面有所改善。在用力肺活量（肺功能的衡量指標）和生存率方面，未發(fā)現統計學(xué)上顯著(zhù)的差異。

4、多發(fā)性硬化癥

2023年1月9日，意大利米蘭 IRCCS 圣拉斐爾科學(xué)研究所在國際期刊《Natural Medicine》上發(fā)布了一篇《進(jìn)行性多發(fā)性硬化癥患者的神經(jīng)干細胞移植：一項開(kāi)放標簽、I 期研究》的研究結果。

臨床結果顯示：神經(jīng)干細胞治療多發(fā)性硬化癥后，耐受性良好，沒(méi)有顯著(zhù)的急性程序并發(fā)癥。我們觀(guān)察到低度、短暫性頭痛和頸部肌肉僵硬，正如腰椎穿刺后預期的那樣。在對照組之間沒(méi)有觀(guān)察到不良反應的顯著(zhù)差異。未報告嚴重不良反應。迄今為止，在最后一位接受治療的患者至少3年后，患者的存活率為100%。

低劑量組和高劑量組患者灰質(zhì)萎縮年化率有顯著(zhù)差異。兩名代表性患者分別接受低、高劑量細胞，發(fā)現總腦萎縮和灰質(zhì)萎縮率較低與神經(jīng)干細胞注射數量增加顯著(zhù)相關(guān)，隨著(zhù)神經(jīng)干細胞數量增加腦白質(zhì)萎縮率也會(huì )相應的減少，腦容量損失也隨之減少。

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5、亨廷頓氏病

到目前為止，很少有臨床試驗研究干細胞療法對亨廷頓氏病患者的安全性和可行性。一項針對亨廷頓氏病患者的胎兒紋狀體組織移植的1期試驗證明了該方法的安全性和可行性，并且有一些移植物存活和臨床益處的證據。然而，一項后續研究發(fā)現，移植的細胞隨著(zhù)時(shí)間的推移出現了類(lèi)似亨廷頓氏病的病理，這表明單靠細胞替換可能無(wú)法阻止疾病進(jìn)展。

最近，一項針對亨廷頓氏病患者紋狀體內移植人類(lèi)ESC衍生神經(jīng)祖細胞的1/2期試驗已經(jīng)啟動(dòng)（NCT03252080）。該試驗旨在評估該方法的安全性、耐受性和初步療效，預計結果將在未來(lái)幾年公布。

6、癲癇

2024年12月6日，Neurona Therapeutics 公布積極的臨床進(jìn)展：在 2024 年美國癲癇學(xué)會(huì )年會(huì )上公布了
NRTX-1001細胞療法治療耐藥性癲癇的新數據。

Neurona Therapeutics公司開(kāi)發(fā)的NRTX-1001是一種源自人類(lèi)干細胞的高度純化GABA能抑制性中間神經(jīng)元細胞，專(zhuān)門(mén)用于治療耐藥性癲癇。

在一項開(kāi)放標簽I/II期臨床試驗中，兩名患有耐藥性?xún)葌蕊D葉癲癇的患者接受了NRTX-1001治療：

• 第一名患者在治療前6個(gè)月內平均每月發(fā)作32次，治療一年后癲癇發(fā)作頻率降低了95%以上。
• 第二名患者在治療前6個(gè)月內平均每月發(fā)作14次，治療7個(gè)月后癲癇發(fā)作頻率降低了90%以上。 此外，2024年公布的最新數據顯示，接受NRTX-1001治療的患者中，低劑量組致殘性癲癇發(fā)作較基線(xiàn)減少了92%，80%的受試者在給藥后7-12個(gè)月內癲癇發(fā)作減少超過(guò)75%。

總結

盡管神經(jīng)干細胞移植在神經(jīng)性疾病治療領(lǐng)域已展現出 “多面手” 的非凡潛力，為攻克諸多疾病難題帶來(lái)曙光，但我們必須清醒地認識到，這條探索之路仍布滿(mǎn)荊棘。從技術(shù)層面而言，如何精準控制神經(jīng)干細胞的分化方向，使其完全按照預期修復受損神經(jīng)組織，依舊是亟待攻克的關(guān)鍵堡壘；倫理審查方面，細胞來(lái)源、患者知情同意等諸多環(huán)節，都需在嚴謹的規范下不斷完善，確保每一步進(jìn)展都符合人道主義與科學(xué)精神的雙重標準。

未來(lái)，隨著(zhù)技術(shù)的不斷進(jìn)步和研究的深入，神經(jīng)干細胞移植有望成為神經(jīng)性疾病治療的主流手段之一。它將為患者帶來(lái)不僅僅是癥狀的緩解，更是生活質(zhì)量的全面提升和生命的重新定義。我們期待那一天的到來(lái)，神經(jīng)干細胞移植能夠真正成為攻克神經(jīng)性疾病難題的利劍，為人類(lèi)的健康保駕護航，讓每一個(gè)患者都能重獲新生，擁抱充滿(mǎn)希望的未來(lái)。

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