該療法代表了FDA批準的第一個(gè)適用于干細胞移植的同種異體細胞療法產(chǎn)品。

FDA已批準Gamida Cell的干細胞移植 (SCT) 療法 Omisirge (omidubicel) 用于治療接受SCT的血癌患者。

關(guān)鍵的III期試驗發(fā)現Omisirge在中性粒細胞植入的中位時(shí)間（12天對22天）、2/3級細菌或3級真菌感染的發(fā)生率（39%對60%）方面優(yōu)于標準臍帶血、血小板恢復（55%對35%到42天的恢復），以及前100天的出院時(shí)間（中位數，61對48）。該療法代表了FDA批準的第一個(gè)適用于SCT的同種異體細胞療法產(chǎn)品，旨在解決無(wú)法找到匹配供體的患者真正未滿(mǎn)足的需求。

同種異體干細胞移植廣泛用于許多血液系統惡性腫瘤，特別是急性髓性白血病、急性淋巴細胞白血病、骨髓增生異常綜合征，以及較小程度上的慢性髓性白血病。

盡管干細胞移植為符合條件的患者提供了治愈的機會(huì )，但該程序存在相當大的風(fēng)險。成功的可能性與供體干細胞與受體的匹配程度相關(guān)，匹配的相關(guān)供體提供最佳結果。對于那些沒(méi)有相關(guān)捐贈者的人，可以在干細胞捐贈者登記簿上找到匹配項。然而，登記冊通常缺乏多樣性，導致非白種人患者不太可能找到匹配項，因此在SCT后可能面臨更差的結果。

如果沒(méi)有捐獻者，可以使用臍帶血，這就是Gamida Cell最初將以Omisirge為目標的患者群體。然而，該公司也希望擴大到更多的患者群體，特別是那些SCT存在風(fēng)險的患者，例如供體來(lái)源不匹配的患者，或者患者的微小殘留疾病狀態(tài)通常會(huì )使他們不符合移植資格的患者。

該批準標志著(zhù)Gamida Cell動(dòng)蕩時(shí)期的結束，此前該公司分別進(jìn)行了兩輪裁員。

2022年11月,美國食品和藥物管理局宣布它需要額外的三個(gè)月來(lái)評估Gamida Cell的申請,因為額外的信息被認為是對申請的 “重大修正”,而申請之前也曾因美國食品和藥物管理局要求提供有關(guān)產(chǎn)品制造的信息而被推遲。Omisirge現在有可能成為缺乏匹配供體的患者在SCT環(huán)境中的護理標準。

在2025年之前，Gamida Cell不可能受到這一領(lǐng)域競爭對手的困擾，因為GlobalData預計Orca Biosystems的TRGFT-201將獲得批準，該產(chǎn)品目前正處于第三階段的試驗。其他正在開(kāi)發(fā)的類(lèi)似療法包括Marker Therapeutics公司的zelenoleucel和Nohla Therapeutics公司的dilanubicel，兩者都處于第二階段。

Omisirge代表了異體細胞療法的一個(gè)重要進(jìn)展，對于改善通常難以找到適當匹配捐贈者的不同患者群體的治療效果尤為重要。重要的是,通過(guò)增加獲得SCT的機會(huì )，該產(chǎn)品可以為越來(lái)越多患有幾種嚴重血液惡性腫瘤的病人提供治愈的可能性。

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