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3位患者親述:參與1型糖尿病干細胞臨床試驗的完整經(jīng)歷與效果!

1型糖尿病是一種自身免疫性疾病,患者需要終身依賴(lài)外源性胰島素治療,日常管理繁瑣,且面臨高低血糖風(fēng)險。

根據國際糖尿病聯(lián)盟數據,全球約950萬(wàn)1型糖尿病患者面臨終身胰島素依賴(lài)。盡管胰島素泵和連續血糖監測系統不斷進(jìn)步,患者仍難以實(shí)現完美的生理性血糖調控。

近年來(lái),干細胞療法作為1型糖尿病的潛在治愈性治療方向取得顯著(zhù)進(jìn)展。然而,相比冷冰冰的臨床數據,真實(shí)患者的親身經(jīng)歷和感受更能反映這些創(chuàng )新療法的實(shí)際效果和影響。

本文聚焦全球3位1型糖尿病患者的真實(shí)經(jīng)歷:從25歲女性在我國臨床試驗中擺脫胰島素依賴(lài)的奇跡,到64歲患者在干細胞試驗中重獲血糖自由的轉變,他們用親身感受證明——干細胞療法不是科幻,而是正在發(fā)生的醫學(xué)曙光。

3位患者親述:參與1型糖尿病干細胞臨床試驗的完整經(jīng)歷與效果!

3位患者親述:參與1型糖尿病干細胞臨床試驗的完整經(jīng)歷與效果!

案例故事:三個(gè)患者的臨床試驗之旅

患者1:加拿大護士媽媽的重生,改寫(xiě)糖尿病人生

2025年6月22日,據加拿大CTV報道,住在加拿大安省倫敦的36歲護士媽媽阿曼達(Amanda Smith),現在已經(jīng)快兩年沒(méi)打過(guò)一針胰島素了?!羌幽么笠豁椄杉毎夹g(shù)臨床試驗的直接受益者。[1]

阿曼達(Amanda Smith)

阿曼達是一名36歲的加拿大安大略省倫敦市的護士媽媽?zhuān)?strong>25歲時(shí)被診斷患有晚發(fā)型青少年1型糖尿病。盡管密切監控,她仍頻繁出現低血糖癥狀,甚至導致暈厥,面臨糖尿病昏迷的風(fēng)險

“我知道,最終的結局總是某種并發(fā)癥”,阿曼達說(shuō)。她對低血糖昏迷的恐懼日益加深,當了解到干細胞臨床試驗時(shí),她毫不猶豫地報名了。直到聽(tīng)聞Vertex公司資助的干細胞臨床試驗,她幾乎沒(méi)有猶豫便選擇報名,將其視為改變命運的一線(xiàn)生機。

幸運的是,阿曼達成了首批參與試驗的患者。治療過(guò)程并不復雜,一針干細胞被注入她的肝臟。誰(shuí)也沒(méi)想到,這看似簡(jiǎn)單的操作,竟徹底改寫(xiě)了她的人生。

阿曼達(Amanda Smith)

如今,將近兩年過(guò)去,阿曼達再也沒(méi)打過(guò)一針胰島素,危險的低血糖發(fā)作也成了過(guò)去式。她不僅徹底停用了胰島素,而且也沒(méi)再發(fā)生過(guò)危險的低血糖發(fā)作。她說(shuō):“我感覺(jué)自己又變成了個(gè)普通人,有時(shí)甚至會(huì )想——我還算是糖尿病人嗎?”

這份如釋重負的喜悅,在她倫敦家中接受采訪(fǎng)時(shí)溢于言表:“每次想到這個(gè)我都會(huì )很激動(dòng),因為我終于擺脫了那種‘隨時(shí)可能昏倒’的恐懼……這種恐懼不再每天籠罩著(zhù)我”。

阿曼達參與的這項研究,堪稱(chēng)干細胞治療糖尿病領(lǐng)域的里程碑。相關(guān)成果登上了《新英格蘭醫學(xué)雜志》,研究人員報告稱(chēng),12位接受了一次性干細胞注射的患者中,有10位在接下來(lái)的一年內無(wú)需再使用胰島素,且都告別了低血糖發(fā)作的威脅。[2]

相關(guān)閱讀:突破性干細胞療法Zimislecel:83%重癥糖尿病患者停用胰島素超一年

患者2:中國25歲女性患者的“功能性治愈”

2024年9月,國際權威期刊《細胞》刊登了一項突破性成果:中國研究團隊利用化學(xué)重編程干細胞技術(shù),成功讓一位1型糖尿病患者實(shí)現 “功能性治愈”。這項由沈中陽(yáng)、鄧宏魁團隊主導的臨床研究,為全球糖尿病治療撕開(kāi)了一道希望的裂縫。[3]

1型糖尿病患者腹部前直肌鞘下化學(xué)誘導多能干細胞來(lái)源的胰島移植

這位25歲的天津女性患者,自14歲確診1型糖尿病后,便陷入了與胰島素深度綁定的生活。

11年間,她的血糖如同過(guò)山車(chē),嚴重低血糖發(fā)作成了家常便飯。更曲折的是,她先后經(jīng)歷了兩次肝移植(2014、2016 年)和一次全胰腺移植(2017年),卻因血栓并發(fā)癥不得不切除胰腺,只能重新依賴(lài)胰島素注射。長(cháng)期的免疫抑制治療和血糖失控,讓她的生活布滿(mǎn)陰霾。

2023年,患者進(jìn)行了干細胞治療手術(shù),將化學(xué)重編程的多能干細胞分化成胰島細胞,植入她的體內。

奇跡發(fā)生了,在移植后75天開(kāi)始實(shí)現持續的胰島素依賴(lài)?;颊叩难沁_到目標范圍時(shí)間從基線(xiàn)值的43.18%增加到移植后第4個(gè)月的96.21%,同時(shí)糖化血紅蛋白 (長(cháng)期全身血糖水平處于非糖尿病水平的指標) 下降。

此后,患者的血糖控制穩定,血糖達到目標范圍時(shí)間>98%,糖化血紅蛋白約為5%。1年后,臨床數據符合所有研究終點(diǎn),未發(fā)現移植相關(guān)異常。

化學(xué)誘導多能干細胞衍生的胰島自體移植一年隨訪(fǎng)
化學(xué)誘導多能干細胞衍生的胰島自體移植一年隨訪(fǎng)

我現在可以吃糖了!”接受采訪(fǎng)時(shí),這位要求匿名的天津女士語(yǔ)氣里藏不住喜悅。移植手術(shù)已經(jīng)一年多了,她說(shuō):“我什么都喜歡吃,尤其是火鍋。”。曾經(jīng)被胰島素泵和血糖監測儀束縛的生活,如今終于回歸本真。對她而言,這場(chǎng)治療不僅是醫學(xué)數據的突破,更是將 “糖尿病并發(fā)癥恐懼” 徹底清零的人生重啟。

患者3:美國患者Brian Shelton,全球首例被干細胞治愈的1型糖尿病患者

布萊恩·謝爾頓(Brian Shelton)來(lái)自美國俄亥俄州,長(cháng)期受1型糖尿病困擾。他的血糖常常驟降,毫無(wú)預兆地失去意識:騎摩托車(chē)時(shí)撞上墻壁、送郵件時(shí)昏倒在客戶(hù)院子里。最終,他不得不從郵政部門(mén)提前退休。就在治療前一年,他曾五次因嚴重低血糖險些喪命。[4]

《紐約時(shí)報》布萊恩·謝爾頓可能是第一個(gè)治愈1型糖尿病的人
《紐約時(shí)報》布萊恩·謝爾頓可能是第一個(gè)治愈1型糖尿病的人

2021年,Shelton報名參加Vertex制藥的干細胞臨床試驗。6月29日,他接受了干細胞分化的胰島細胞輸注。術(shù)后沒(méi)幾天出院時(shí),他做了人生中最忐忑的一次血糖檢測 —— 結果顯示正常;

接著(zhù)和前妻一起吃了頓飯,不用再像過(guò)去那樣計算胰島素劑量,飯后復測血糖,數值依然穩穩落在正常范圍。那一刻,這個(gè)被疾病壓垮多年的男人忍不住哭了:“我唯一能說(shuō)的就是‘謝謝’?!?/p>

“現在能像普通人一樣生活,這簡(jiǎn)直是奇跡?!?4歲的Shelton感慨道。曾經(jīng)被血糖儀、胰島素泵填滿(mǎn)的日子一去不返,干細胞注入的胰島細胞,精準補上了他體內缺失的胰島素分泌功能,讓他徹底擺脫了藥物依賴(lài)。

對Shelton而言,這場(chǎng)治療已徹底改寫(xiě)人生。而對全球150萬(wàn)1型糖尿病患者來(lái)說(shuō),他的經(jīng)歷撕開(kāi)了治愈的可能性 —— 當實(shí)驗室的藍色細胞團真正在人體內 “重建” 胰島素分泌系統,醫學(xué)終于向糖尿病并發(fā)癥的“死刑判決”發(fā)起了挑戰。

醫生與專(zhuān)家點(diǎn)評:科研試驗的理性看待

盡管上述案例展現了干細胞治療的潛力,但醫學(xué)界普遍強調,這??仍處于科研試驗階段??。

邁阿密大學(xué)的糖尿病研究員杰伊·斯凱勒指出,需要對接受治療的患者進(jìn)行??長(cháng)期跟蹤研究??,以確認胰島細胞是否持續產(chǎn)生胰島素。京都大學(xué)的糖尿病研究員矢部大介也表示,結果“很了不起”,但“??需要在更多人身上進(jìn)行復制??”。

因為干細胞的療效存在個(gè)體差異??。并非所有參與者都能達到完全脫離胰島素的效果,其??長(cháng)期安全性、有效性及穩定性仍需大量研究驗證。

因此患者和家屬需要??理性對待??,明確認識到當前干細胞治療1型糖尿病絕大多數仍屬于??臨床研究??范疇,而非成熟的臨床應用。更不能為了試療法耽誤了正常治療,畢竟,理性對待才是對自己負責。

總結:希望與現實(shí)并存

從這些案例中我們可以看到一些共同點(diǎn):大多數患者實(shí)現了胰島素用量大幅減少或完全停用,血糖控制得到顯著(zhù)改善,嚴重低血糖事件消失。

對于患者和家庭而言,??關(guān)鍵在于理性看待??:既要關(guān)注科研進(jìn)展,懷抱希望;也要基于自身病情、經(jīng)濟狀況和對風(fēng)險的承受能力,在專(zhuān)業(yè)醫生指導下,審慎做出決策。

干細胞治療糖尿病的探索之路仍在繼續,每一步突破都凝聚著(zhù)科研人員與患者的共同勇氣與努力。未來(lái),隨著(zhù)技術(shù)的不斷成熟和研究的深入,期待更多安全有效的治療方案能夠惠及全球數以?xún)|計的糖尿病患者。

參考資料:

[1]https://18ca.com/20250622/339057.html

[2]https://www.nejm.org/doi/10.1056/NEJMoa2506549

[3]Transplantation of chemically induced pluripotent stem-cell-derived islets under abdominal anterior rectus sheath in a type 1 diabetes patientWang, Shusen et al.Cell, Volume 187, Issue 22, 6152 – 6164.e18

[4]https://www.nytimes.com/2021/11/27/health/diabetes-cure-stem-cells.html#

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